Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha för hemofili A

16 februari 2017 uppdaterad av: Pfizer

En öppen, enarmad, pragmatisk klinisk prövning efter auktorisation om säkerhet och effekt av Xyntha (Moroctocog-alfa (Af-cc), rekombinant Fviii) hos patienter med hemofili A i vanliga vårdmiljöer i Kina

En öppen, enarmad, pragmatisk klinisk prövning efter auktorisation av Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC), rekombinant FVIII) hos patienter med hemofili A i vanliga vårdmiljöer i Kina under cirka 6 månader eller cirka 50 exponeringsdagar beroende på vilket som inträffar först

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna studie efter godkännande är att tillhandahålla kompletterande information om användningen av Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC), rekombinant FVIII) hos kinesiska patienter med hemofili A, särskilt om säkerhet och effekt i olika populationer av kineser hemofili A-patienter, särskilt hos pediatriska patienter <6 år gamla, pediatriska patienter ≥6 till ≤12 år, tidigare obehandlade patienter (PUPs), försökspersoner som får profylaxbehandling efter inskrivning i studien och svåra patienter (FVIII:C <1 %).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

85

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital
      • Chongqing, Kina, 400010
        • The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Chongqing, Kina, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
      • Guang Zhou, Kina, 510515
        • Hematology Department, Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine/Hematology Department
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Department of Hematology/Children's Hospital of Shanghai
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
        • Henan provincial people's hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
        • Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250014
        • Blood Center of Shandong Province
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610073
        • Chengdu Women's and Children's central hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650032
        • Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga och/eller kvinnliga försökspersoner med hemofili A.
  • Försökspersoner/föräldrar/juridiska ombud måste kunna följa registerprocedurer (process för informerat samtycke/samtycke, kliniska besök, rapportering av infusions- och blödningsdata, rapportering av biverkningar, etc).
  • Bevis på ett personligt undertecknat och daterat informerat samtyckesdokument som indikerar att försökspersonen (eller en juridiskt godtagbar företrädare, föräldrar/vårdnadshavare) har informerats om alla relevanta aspekter av studien.

Exklusions kriterier:

  • Förekomst av någon annan blödningsrubbning utöver hemofili A.
  • Behandling med immunmodulerande terapi (t.ex. intravenöst immunglobulin, rutinmässiga systemiska kortikosteroider, ciklosporiner, anti-TNF-medel) inom 30 dagar före studiestart eller planerad användning under hela studiens deltagande.
  • Patienter med en tidigare historia av eller nuvarande faktor VIII-hämmare. För laboratoriebaserade bedömningar, eventuell Bethesda-hämmartiter högre än laboratoriets normala intervall eller ≥0,6 BU/ml.
  • Patienter med känd överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något av hjälpämnena i Xyntha.
  • Försökspersoner med känd överkänslighet mot kinesisk hamsters äggstockscellproteiner.
  • Ovillig eller oförmögen att följa villkoren i protokollet.
  • Varje tillstånd som kan äventyra försökspersonens förmåga att följa och/eller utföra studierelaterade aktiviteter eller som utgör en klinisk kontraindikation för studiedeltagande (dessa tillstånd inkluderar, men är inte begränsade till, otillräcklig medicinsk historia för att säkerställa studieberättigande; förväntan på dålig efterlevnad vid tillhandahållande av observationer för studierelaterad dokumentation), enligt utredarens uppfattning.
  • Deltagande i andra studier som involverar prövningsläkemedel (fas 1-4) inom 30 dagar innan den aktuella studien påbörjas och/eller under studiedeltagandet (undantag för studier på Xyntha).
  • Försökspersoner som är undersökningsplatspersonal direkt involverade i genomförandet av studien och deras familjemedlemmar, platspersonal som på annat sätt övervakas av utredaren, eller försökspersoner som är Pfizer-anställda som är direkt involverade i genomförandet av studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Intravenösa infusioner av Xyntha
Inskrivna försökspersoner kommer att behandlas med intravenösa infusioner av Xyntha för: • On-Demand-behandling, • Kirurgisk profylax i en dos och frekvens som föreskrivs av patientens behandlande läkare i enlighet med Xyntha-etiketten och kommer att justeras enbart efter medicinska och terapeutiska behov.
Läkemedel: Intravenösa infusioner av Xyntha
Inskrivna försökspersoner kommer att behandlas med intravenösa infusioner av Xyntha för: • On-Demand-behandling, • Kirurgisk profylax i en dos och frekvens som föreskrivs av patientens behandlande läkare i enlighet med Xyntha-etiketten och kommer att justeras enbart efter medicinska och terapeutiska behov.
Andra namn:
  • Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med faktor VIII (FVIII)-hämmare
Tidsram: Från dag 1 upp till 28 kalenderdagar efter avslutad behandling (deltagarna hade fått behandling i 6 månader eller när deltagarna hade uppnått 50 exponeringsdagar [ED] beroende på vilket som inträffade först).
Andel deltagare med produkten medicinskt viktig händelse (MIE) (utveckling av FVIII-hämmare under studien).
Från dag 1 upp till 28 kalenderdagar efter avslutad behandling (deltagarna hade fått behandling i 6 månader eller när deltagarna hade uppnått 50 exponeringsdagar [ED] beroende på vilket som inträffade först).

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med alla orsakssamband Behandling - Emergent Adverse Events (AE) eller allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från dag 1 upp till 28 kalenderdagar efter avslutad behandling (deltagarna hade fått behandling i 6 månader eller när deltagarna hade uppnått 50 ED, beroende på vilket som inträffade först).
En AE var vilken som helst ogynnsam medicinsk händelse utan hänsyn till kausalitet hos en deltagare som fick studieläkemedlet. En SAE var en AE som resulterade i något av följande utfall eller bedömdes som betydande av någon annan anledning: död; initial eller långvarig sjukhusvistelse; livshotande erfarenhet (omedelbar risk att dö); ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali. En biverkning ansågs vara uppkommen av behandling om den började för första gången hos en deltagare på eller efter den första dagen av aktiv behandling, eller om händelsen började före den första dagen av aktiv behandling men ökade i svårighetsgrad under aktiv behandling. AE inkluderade både SAE och icke-allvarliga AE.
Från dag 1 upp till 28 kalenderdagar efter avslutad behandling (deltagarna hade fått behandling i 6 månader eller när deltagarna hade uppnått 50 ED, beroende på vilket som inträffade först).
Responsbedömning av on-demand-behandling av blödningar
Tidsram: Från dag 1 upp till hade deltagarna fått behandling i 6 månader eller när deltagarna hade uppnått 50 ED, beroende på vilket som inträffade först.
Andelen infusioner (initial och efterföljande för en blödning) i varje svarskategori (utmärkt, bra, måttlig, inget svar) rapporterades. Utmärkt: Absolut smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning som börjar inom 8 timmar efter en infusion, utan ytterligare infusion. Bra: Säker smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning som börjar inom 8 timmar efter en infusion, med minst 1 ytterligare infusion administrerad för fullständig upplösning av blödningsepisoden eller definitiv smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning som börjar efter 8 timmar efter infusionen, utan ytterligare infusion. Måttlig: Trolig eller lätt förbättring med början efter 8 timmar efter infusionen, med minst 1 ytterligare infusion administrerad för fullständig upplösning av blödningsepisoden. Inget svar: Ingen förbättring alls mellan infusioner eller under 24-timmarsintervallet efter en infusion, eller tillståndet förvärras.
Från dag 1 upp till hade deltagarna fått behandling i 6 månader eller när deltagarna hade uppnått 50 ED, beroende på vilket som inträffade först.
Antal infusioner som behövs för att behandla varje ny blödning för on-demand-behandling
Tidsram: Från dag 1 upp till hade deltagarna fått behandling i 6 månader eller när deltagarna hade uppnått 50 ED, beroende på vilket som inträffade först.
Antalet Xyntha-infusioner som administrerades för att behandla en blödning bestämdes. Detta beräknades genom att lägga till on-demand initial behandling och eventuella on-demand uppföljningsinfusioner för samma blödning (samma blödningsstartdatum/-tid).
Från dag 1 upp till hade deltagarna fått behandling i 6 månader eller när deltagarna hade uppnått 50 ED, beroende på vilket som inträffade först.
Frekvens av Xyntha-infusioner för att behandla varje ny blödning för On-Demand-grupp
Tidsram: Från dag 1 upp till hade deltagarna fått behandling i 6 månader eller när deltagarna hade uppnått 50 ED, beroende på vilket som inträffade först.
Antalet blödningar som löstes med 1, 2, 3, 4 eller >4 infusioner rapporterades för var och en av kategorierna (1, 2, 3, 4 eller >4 infusioner som behövs för att behandla blödningen), där täljaren var antalet blödningar som faller inom varje kategori, och nämnaren var det totala antalet nya blödningar för alla deltagare.
Från dag 1 upp till hade deltagarna fått behandling i 6 månader eller när deltagarna hade uppnått 50 ED, beroende på vilket som inträffade först.
Hemostatisk effekt för kirurgisk profylaxbehandling
Tidsram: Från operationsdag till postoperativ period (minst 1-3 dagar efter operation eller tills adekvat sårläkning för mindre operation eller 4-6 dagar efter operation eller tills hotet lösts eller adekvat sårläkning för större operationer)
Bedömning av hemostatisk effektivitet bestämdes av utredaren och/eller kirurgen med hjälp av 4-punktsskala för kirurgisk hemostaseffektivitet. Utmärkt: Uppnådde hemostas jämförbar med den förväntade efter liknande operation hos en icke-hemofil deltagare. Bra: Förlängd tid till hemostas, med något ökad blödning jämfört med vad som förväntas efter liknande operation hos en icke hemofil deltagare. Måttlig: Uppenbarligen försenad hemostas, men hanterbar med ytterligare infusioner. Inget svar: Inget hemostatiskt svar. Procentandelen observationer i varje hemostatisk effekt-svarskategori (utmärkt, bra, måttlig, ingen) rapporterades.
Från operationsdag till postoperativ period (minst 1-3 dagar efter operation eller tills adekvat sårläkning för mindre operation eller 4-6 dagar efter operation eller tills hotet lösts eller adekvat sårläkning för större operationer)
Faktiskt uppskattat blodförlust för kirurgisk profylaxbehandling
Tidsram: Från operationsdag till postoperativ period (minst 1-3 dagar efter operation eller tills adekvat sårläkning för mindre operation eller 4-6 dagar efter operation eller tills hotet lösts eller adekvat sårläkning för större operationer)
Antal deltagare med blodförlust i varje kategori (Onormal, Normal och Absence). Blodförlust under den intraoperativa och postoperativa perioden bedömdes av utredare eller kirurg, vilka bedömdes som onormal, normal och frånvaro. Onormal blodförlust innebar att blodförlusten var högre än förväntan för den icke-blödarsjuka deltagaren.
Från operationsdag till postoperativ period (minst 1-3 dagar efter operation eller tills adekvat sårläkning för mindre operation eller 4-6 dagar efter operation eller tills hotet lösts eller adekvat sårläkning för större operationer)
Antal deltagare med transfusionsbehov för kirurgisk profylaxbehandling
Tidsram: Från operationsdag till postoperativ period (minst 1-3 dagar efter operation eller tills adekvat sårläkning för mindre operation eller 4-6 dagar efter operation eller tills hotet lösts eller adekvat sårläkning för större operationer)
Antal deltagare med transfusionsbehov för kirurgisk profylaxbehandling. Transfusionsbehov under den intraoperativa och postoperativa perioden bedömdes av utredare eller kirurg. Antalet enheter och typer av transfunderade blodprodukter registrerades om tillämpligt.
Från operationsdag till postoperativ period (minst 1-3 dagar efter operation eller tills adekvat sårläkning för mindre operation eller 4-6 dagar efter operation eller tills hotet lösts eller adekvat sårläkning för större operationer)
Genomsnittlig infusionsdos och total faktor VIII-konsumtion för on-demand-behandling och kirurgisk profylaxbehandling
Tidsram: On-Demand Group: Dag 1 upp till 6 månader eller 50 ED, beroende på vad som inträffade först. Kirurgisk profylaxgrupp: Operationsdag till postoperativ period. Varaktigheten av postoperativ period anges i tidigare effektmått.
Den totala mängden (IE) som infunderats för varje Xyntha-infusion som registrerats i studiens läkemedelsinfusionsloggfallsrapport (CRF) summerades för att beräkna den totala faktor VIII-konsumtionen för varje deltagare. Den genomsnittliga infusionsdosen för varje deltagare beräknades som hans totala faktor VIII-konsumtion (i IE) dividerat med antalet administrerade infusioner. Den totala faktor VIII-konsumtionen, dividerat med antalet infusioner, sammanfattades på samma sätt som den genomsnittliga infusionsdosen (IE).
On-Demand Group: Dag 1 upp till 6 månader eller 50 ED, beroende på vad som inträffade först. Kirurgisk profylaxgrupp: Operationsdag till postoperativ period. Varaktigheten av postoperativ period anges i tidigare effektmått.
Procentandel av mindre än förväntat terapeutisk effekt (LETE) i On-Demand-inställningen
Tidsram: Från dag 1 upp till hade deltagarna fått behandling i 6 månader eller deltagarna hade uppnått 50 ED, beroende på vilket som inträffade först.
LETE inträffade i on-demand-inställningen om 2 på varandra följande "No Response"-värderingar registrerades efter 2 på varandra följande Xyntha-läkemedelsinfusioner. Infusionerna måste ha administrerats inom 24 timmar (mindre än eller lika med 24 timmar) från varandra för behandling av samma blödningshändelse i frånvaro av störande faktorer (förhandsspecificerade). Därför baserades LETE i on-demand-inställningen på svaret på behandlingen av en blödningsepisod (inklusive de som inträffade under den kirurgiska profylaxperioden). Observera att behandlingar på begäran som ges under den kirurgiska profylaxperioden också skulle inkluderas.
Från dag 1 upp till hade deltagarna fått behandling i 6 månader eller deltagarna hade uppnått 50 ED, beroende på vilket som inträffade först.
Antal bekräftade LETE i inställningen för låg återställning
Tidsram: Från dag 1 upp till hade deltagarna fått behandling i 6 månader eller när deltagarna hade uppnått 50 ED, beroende på vilket som inträffade först.
LETE kan också vara lägre än förväntat återhämtning av FVIII enligt utredarens åsikt efter infusion av Xyntha i frånvaro av störande faktorer. De enda störande faktorerna för låg återhämtning var: känd närvaro eller efterföljande identifiering av en FVIII-hämmare; känd kompromissad Xyntha; felaktig administrering av Xyntha, inklusive otillräcklig dosering.
Från dag 1 upp till hade deltagarna fått behandling i 6 månader eller när deltagarna hade uppnått 50 ED, beroende på vilket som inträffade först.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 augusti 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 mars 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 juli 2015

Första postat (Uppskatta)

9 juli 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 april 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 februari 2017

Senast verifierad

1 februari 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • B1831083
  • 2015-005040-33 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Kliniska prövningar på Intravenösa infusioner av Xyntha

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera