PF-05208756, Moroctocog Alfa(AF-CC), 혈우병 A용 Xyntha
2017년 2월 16일 업데이트: Pfizer
중국의 일반적인 치료 환경에서 A형 혈우병 환자를 대상으로 Xyntha(Moroctocog-alfa(Af-cc), 재조합 Fviii)의 안전성 및 효능에 대한 공개 라벨, 단일군, 승인 후 실용적인 임상 시험
약 6개월 동안 중국의 일반적인 치료 환경에서 A형 혈우병 피험자를 대상으로 Xyntha(Moroctocog-alfa(AF-CC), 재조합 FVIII)의 안전성과 효능에 대한 공개 라벨, 단일군, 허가 후 실용 임상 시험 또는 또는 약 50일 중 먼저 발생하는 노출일
연구 개요
상세 설명
이 승인 후 연구의 목적은 혈우병 A가 있는 중국 피험자에서 Xyntha(Moroctocog-alfa(AF-CC), 재조합 FVIII) 사용과 관련된 보충 정보를 제공하는 것입니다. 혈우병 A 환자, 특히 6세 미만의 소아 환자, 6세 이상 12세 이하의 소아 환자, 이전에 치료를 받지 않은 환자(PUP), 연구 등록 후 예방 치료를 받고 있는 피험자, 중증 환자(FVIII:C <1%).
연구 유형
중재적
등록 (실제)
85
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beijing, 중국, 100045
- Beijing Children's Hospital
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Chongqing, 중국, 400010
- The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
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Chongqing, 중국, 400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
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Guang Zhou, 중국, 510515
- Hematology Department, Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Shanghai, 중국, 200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine/Hematology Department
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Shanghai, 중국, 200040
- Department of Hematology/Children's Hospital of Shanghai
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, 중국, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Henan
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Zhengzhou, Henan, 중국, 450003
- Henan Provincial People's Hospital
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Hubei
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Wuhan, Hubei, 중국, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, 중국, 215006
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, 중국, 330006
- Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
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Shandong
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Jinan, Shandong, 중국, 250014
- Blood Center of Shandong Province
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, 중국, 610073
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, 중국, 300020
- Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, 중국, 650032
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 혈우병 A가 있는 남성 및/또는 여성 피험자
- 피험자/부모/법정 대리인은 등록 절차(정보에 입각한 동의/동의 절차, 임상 방문, 주입 및 출혈 데이터 보고, 부작용 보고 등)를 준수할 수 있어야 합니다.
- 피험자(또는 법적으로 허용되는 대리인, 부모/법적 보호자)가 연구의 모든 관련 측면에 대해 통보받았음을 나타내는 개인적으로 서명되고 날짜가 기재된 사전 동의 문서의 증거.
제외 기준:
- 혈우병 A 외에 다른 출혈 장애가 있는 경우.
- 연구 시작 전 30일 이내에 면역조절 요법(예: 정맥 면역글로불린, 일상적인 전신 코르티코스테로이드, 사이클로스포린, 항-TNF 제제)을 사용한 치료 또는 연구 참여 기간 동안 계획된 사용.
- 과거 병력이 있거나 현재 인자 VIII 억제제가 있는 피험자. 실험실 기반 평가의 경우, 실험실의 정상 범위 또는 ≥0.6 BU/mL보다 큰 모든 Bethesda 억제제 역가.
- 활성 물질 또는 Xyntha의 부형제에 대해 알려진 과민증이 있는 피험자.
- 차이니즈 햄스터 난소 세포 단백질에 대해 알려진 과민증이 있는 피험자.
- 프로토콜의 조건을 따르지 않거나 따를 수 없습니다.
- 연구 관련 활동을 준수 및/또는 수행하는 피험자의 능력을 손상시킬 수 있거나 연구 참여에 대한 임상적 금기 사항을 제기할 수 있는 모든 상태(이러한 조건에는 연구 적격성을 보장하기에 부적절한 병력; 조사자의 의견에 따라 연구 관련 문서에 대한 관찰 사항 제공 준수).
- 현재 연구가 시작되기 전 30일 이내 및/또는 연구 참여 기간 동안(Xyntha에 대한 연구 제외) 조사 약물(들)과 관련된 다른 연구(1-4상)에 참여.
- 연구 수행에 직접 관여하는 연구 사이트 직원 및 그 가족, 연구자가 감독하는 사이트 직원 또는 연구 수행에 직접 관여하는 화이자 직원인 피험자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Xyntha의 정맥 주입
등록된 피험자는 Xyntha 라벨에 따라 피험자의 치료 의사가 처방한 복용량과 빈도로 Xyntha의 정맥 내 주입으로 치료받게 됩니다. • 주문형 치료, • 외과적 예방.
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등록된 피험자는 Xyntha 라벨에 따라 피험자의 치료 의사가 처방한 복용량과 빈도로 Xyntha의 정맥 내 주입으로 치료받게 됩니다. • 주문형 치료, • 외과적 예방.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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인자 VIII(FVIII) 억제제가 있는 참가자의 비율
기간: 1일부터 치료 종료 후 최대 28일까지(참가자는 6개월 동안 치료를 받았거나 참가자가 50일 노출[ED] 중 먼저 발생한 시점).
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제품 의학적으로 중요한 사건(MIE)이 있는 참가자의 비율(연구 중 FVIII 억제제 개발).
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1일부터 치료 종료 후 최대 28일까지(참가자는 6개월 동안 치료를 받았거나 참가자가 50일 노출[ED] 중 먼저 발생한 시점).
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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모든 인과 관계가 있는 치료 관련 부작용(AE) 또는 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 1일부터 치료 종료 후 최대 28일까지(참가자는 6개월 동안 치료를 받았거나 참가자가 50 ED를 달성한 경우 중 먼저 발생한 시점).
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AE는 연구 약물을 받은 참가자의 인과관계에 관계없이 임의의 비정상적인 의학적 발생이었습니다.
SAE는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 인해 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험) 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형.
활성 치료 첫날 또는 그 이후에 참가자에서 처음으로 AE가 시작되거나 활성 치료 첫날 이전에 시작되었지만 활성 치료 동안 중증도가 증가한 경우 AE는 치료 응급으로 간주되었습니다.
AE에는 SAE 및 심각하지 않은 AE가 모두 포함되었습니다.
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1일부터 치료 종료 후 최대 28일까지(참가자는 6개월 동안 치료를 받았거나 참가자가 50 ED를 달성한 경우 중 먼저 발생한 시점).
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주문형 출혈 치료 반응 평가
기간: 1일째부터 참가자까지 6개월 동안 또는 참가자가 50 ED를 달성한 시점 중 먼저 발생하는 치료를 받았습니다.
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각 반응 범주(우수, 양호, 중간, 반응 없음)에서 주입 비율(출혈에 대한 초기 및 후속)이 보고되었습니다.
우수: 추가 주입 없이 주입 후 8시간 이내에 시작되는 명확한 통증 완화 및/또는 출혈 징후 개선.
양호: 주입 후 8시간 이내에 시작되는 명확한 통증 완화 및/또는 출혈 징후의 개선, 출혈 에피소드의 완전한 해결을 위해 최소 1회의 추가 주입 투여 또는 8시간 이후 시작되는 명확한 통증 완화 및/또는 출혈 징후의 개선 추가 주입 없이 주입 후 몇 시간.
중등도: 주입 후 8시간 이후에 시작될 가능성이 있거나 약간의 개선, 출혈 에피소드의 완전한 해결을 위해 최소 1회의 추가 주입 투여.
반응 없음: 주입 사이 또는 주입 후 24시간 간격 동안 전혀 개선되지 않거나 상태가 악화됨.
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1일째부터 참가자까지 6개월 동안 또는 참가자가 50 ED를 달성한 시점 중 먼저 발생하는 치료를 받았습니다.
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주문형 치료를 위해 각각의 새로운 출혈을 치료하는 데 필요한 주입 횟수
기간: 1일째부터 참가자까지 6개월 동안 또는 참가자가 50 ED를 달성한 시점 중 먼저 발생하는 치료를 받았습니다.
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출혈을 치료하기 위해 투여된 Xyntha 주입 횟수를 결정했습니다.
이는 주문형 초기 치료와 동일한 출혈(동일한 출혈 시작 날짜/시간)에 대한 주문형 후속 주입을 추가하여 계산되었습니다.
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1일째부터 참가자까지 6개월 동안 또는 참가자가 50 ED를 달성한 시점 중 먼저 발생하는 치료를 받았습니다.
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온디맨드 그룹을 위한 각각의 새로운 출혈을 치료하기 위한 Xyntha 주입 빈도
기간: 1일째부터 참가자까지 6개월 동안 또는 참가자가 50 ED를 달성한 시점 중 먼저 발생하는 치료를 받았습니다.
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1, 2, 3, 4 또는 >4 주입으로 해결된 출혈의 수는 각 범주(출혈 치료에 필요한 1, 2, 3, 4 또는 >4 주입)에 대해 보고되었으며, 여기에서 분자는 각 범주에 속하는 출혈의 수, 분모는 모든 참가자의 총 새로운 출혈 수입니다.
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1일째부터 참가자까지 6개월 동안 또는 참가자가 50 ED를 달성한 시점 중 먼저 발생하는 치료를 받았습니다.
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외과적 예방 치료를 위한 지혈 효능
기간: 수술 당일부터 수술 후 기간(최소 수술 후 1-3일 또는 소수술의 경우 적절한 상처 치유까지 또는 수술 후 4-6일 또는 위협이 해소되거나 대수술의 경우 적절한 상처 치유까지)
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지혈 효능의 평가는 4점 외과적 지혈 효능 평가 척도를 사용하여 조사자 및/또는 외과의에 의해 결정되었습니다.
우수: 혈우병 환자가 아닌 참여자에서 유사한 수술 후 예상되는 것과 유사한 지혈 달성.
양호: 비혈우병 참여자에서 유사한 수술 후 예상되는 것과 비교하여 약간 증가된 출혈과 함께 지혈까지의 연장된 시간.
중등도: 분명히 지혈이 지연되지만 추가 주입으로 관리할 수 있습니다.
반응 없음: 지혈 반응 없음.
각 지혈 효능 반응 범주(우수, 양호, 중간, 없음)에서 관찰의 백분율이 보고되었습니다.
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수술 당일부터 수술 후 기간(최소 수술 후 1-3일 또는 소수술의 경우 적절한 상처 치유까지 또는 수술 후 4-6일 또는 위협이 해소되거나 대수술의 경우 적절한 상처 치유까지)
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외과적 예방 치료를 위한 실제 추정 혈액 손실
기간: 수술 당일부터 수술 후 기간(최소 수술 후 1-3일 또는 소수술의 경우 적절한 상처 치유까지 또는 수술 후 4-6일 또는 위협이 해소되거나 대수술의 경우 적절한 상처 치유까지)
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각 범주(비정상, 정상 및 부재)에서 출혈이 있는 참가자 수.
수술 중 및 수술 후 기간 동안의 실혈은 검사자 또는 외과 의사에 의해 평가되었고, 비정상, 정상 및 부재로 등급이 매겨졌다.
비정상적인 혈액 손실은 혈액 손실이 비혈우병 참여자에 대한 기대치보다 높았음을 의미했습니다.
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수술 당일부터 수술 후 기간(최소 수술 후 1-3일 또는 소수술의 경우 적절한 상처 치유까지 또는 수술 후 4-6일 또는 위협이 해소되거나 대수술의 경우 적절한 상처 치유까지)
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외과적 예방 치료를 위한 수혈 요건이 있는 참여자 수
기간: 수술 당일부터 수술 후 기간(최소 수술 후 1-3일 또는 소수술의 경우 적절한 상처 치유까지 또는 수술 후 4-6일 또는 위협이 해소되거나 대수술의 경우 적절한 상처 치유까지)
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외과적 예방 치료를 위해 수혈이 필요한 참가자 수.
수술 중 및 수술 후 기간 동안 수혈 요구 사항은 조사자 또는 외과 의사에 의해 평가되었습니다.
해당되는 경우 수혈된 혈액 제품의 단위 수와 유형을 기록했습니다.
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수술 당일부터 수술 후 기간(최소 수술 후 1-3일 또는 소수술의 경우 적절한 상처 치유까지 또는 수술 후 4-6일 또는 위협이 해소되거나 대수술의 경우 적절한 상처 치유까지)
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주문형 치료 및 외과적 예방 치료에 대한 평균 주입 용량 및 총 인자 VIII 소비
기간: 온디맨드 그룹: 1일차 최대 6개월 또는 ED 50개 중 먼저 발생한 것. 외과적 예방 그룹: 수술 당일부터 수술 후 기간까지. 수술 후 기간은 이전 끝점에 지정되어 있습니다.
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연구 약물 주입 로그 사례 보고서 양식(CRF)에 기록된 각 Xyntha 주입에 대해 주입된 총량(IU)을 합산하여 각 참가자의 총 인자 VIII 소비량을 계산했습니다.
각 참가자의 평균 주입 용량은 총 인자 VIII 소비량(IU)을 주입 횟수로 나누어 계산했습니다.
주입 횟수로 나눈 총 인자 VIII 소비량은 평균 주입 용량(IU)과 유사하게 요약되었습니다.
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온디맨드 그룹: 1일차 최대 6개월 또는 ED 50개 중 먼저 발생한 것. 외과적 예방 그룹: 수술 당일부터 수술 후 기간까지. 수술 후 기간은 이전 끝점에 지정되어 있습니다.
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온디맨드 설정에서 예상보다 적은 치료 효과(LETE)의 백분율
기간: 1일부터 참가자까지 6개월 동안 치료를 받았거나 참가자가 50 ED를 달성했습니다.
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LETE는 각각 2회의 연속적인 Xyntha 약물 주입 후 2개의 연속적인 "무반응" 등급이 기록된 경우 주문형 설정에서 발생했습니다. 주입은 치료를 위해 서로 24시간 이내에(24시간 이하) 투여되어야 합니다. 교란 요인이 없는 동일한 출혈 사례(사전 지정).
따라서 주문형 설정의 LETE는 출혈 삽화(외과적 예방 기간 동안 발생하는 것을 포함)의 치료에 대한 반응을 기반으로 했습니다.
외과적 예방 기간 동안 시행된 주문형 치료도 포함된다는 점에 유의하십시오.
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1일부터 참가자까지 6개월 동안 치료를 받았거나 참가자가 50 ED를 달성했습니다.
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Low Recovery 설정에서 확인된 LETE 수
기간: 1일째부터 참가자까지 6개월 동안 또는 참가자가 50 ED를 달성한 시점 중 먼저 발생하는 치료를 받았습니다.
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LETE는 또한 교란 요인이 없는 상태에서 Xyntha 주입 후 연구자의 의견에 따라 FVIII의 예상 회복보다 낮을 수 있습니다.
낮은 회수율에 대한 유일한 교란 요인은 다음과 같습니다: FVIII 억제제의 알려진 존재 또는 후속 확인; 알려진 손상된 Xyntha; 부적절한 투약을 포함한 Xyntha의 잘못된 관리.
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1일째부터 참가자까지 6개월 동안 또는 참가자가 50 ED를 달성한 시점 중 먼저 발생하는 치료를 받았습니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 3월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 7월 6일
처음 게시됨 (추정)
2015년 7월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 4월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 2월 16일
마지막으로 확인됨
2017년 2월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .