PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha pro hemofilii A
16. února 2017 aktualizováno: Pfizer
Otevřená, jednoramenná, postregistrační pragmatická klinická studie o bezpečnosti a účinnosti Xyntha (Moroctokog-alfa (Af-cc), Rekombinant Fviii) u subjektů s hemofilií A v obvyklých podmínkách péče v Číně
Otevřená, jednoramenná, postregistrační pragmatická klinická studie o bezpečnosti a účinnosti Xyntha (Moroctokog-alfa (AF-CC), Rekombinantní FVIII) u subjektů s hemofilií A v podmínkách obvyklé péče v Číně po dobu přibližně 6 měsíců nebo nebo přibližně 50 dnů expozice podle toho, co nastane dříve
Přehled studie
Detailní popis
Účelem této studie po schválení je poskytnout doplňující informace týkající se použití přípravku Xyntha (Moroctokog-alfa (AF-CC), rekombinantního FVIII) u čínských subjektů s hemofilií A, zejména o bezpečnosti a účinnosti u různých populací Číňanů pacienti s hemofilií A, zejména u pediatrických pacientů ve věku <6 let, pediatrických pacientů ve věku ≥6 až ≤12 let, dříve neléčení pacienti (PUP), subjekty užívající profylaxi po zařazení do studie a těžcí pacienti (FVIII:C <1 %).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
85
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Beijing, Čína, 100045
- Beijing Children's Hospital
-
Chongqing, Čína, 400010
- The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Chongqing, Čína, 400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
Guang Zhou, Čína, 510515
- Hematology Department, Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
Shanghai, Čína, 200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine/Hematology Department
-
Shanghai, Čína, 200040
- Department of Hematology/Children's Hospital of Shanghai
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Čína, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Čína, 450003
- Henan Provincial People's Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Čína, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Čína, 215006
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Čína, 330006
- Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Čína, 250014
- Blood Center of Shandong Province
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Čína, 610073
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Čína, 300020
- Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Čína, 650032
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a/nebo ženy s hemofilií A.
- Subjekty/rodiče/zákonní zástupci musí být schopni dodržovat postupy registru (proces informovaného souhlasu/souhlasu, klinické návštěvy, hlášení údajů o infuzích a krvácení, hlášení nežádoucích příhod atd.).
- Doklad o osobně podepsaném a datovaném dokumentu informovaného souhlasu, který uvádí, že subjekt (nebo právně přijatelný zástupce, rodič (rodiče)/zákonný zástupce) byl informován o všech souvisejících aspektech studie.
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost jakékoli jiné krvácivé poruchy kromě hemofilie A.
- Léčba imunomodulační terapií (např. intravenózní imunoglobulin, rutinní systémové kortikosteroidy, cyklosporiny, anti-TNF činidla) během 30 dnů před vstupem do studie nebo před plánovaným použitím po dobu účasti ve studii.
- Subjekty s anamnézou nebo současným inhibitorem faktoru VIII. Pro laboratorní hodnocení je titr jakéhokoli inhibitoru Bethesda vyšší, než je normální rozmezí laboratoře nebo ≥0,6 BU/ml.
- Osoby se známou přecitlivělostí na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku přípravku Xyntha.
- Subjekty se známou přecitlivělostí na buněčné proteiny vaječníků čínského křečka.
- Neochota nebo neschopnost dodržovat podmínky protokolu.
- Jakýkoli stav, který může ohrozit schopnost subjektu dodržovat a/nebo provádět činnosti související se studií nebo který představuje klinickou kontraindikaci účasti ve studii (tyto podmínky zahrnují, ale nejsou omezeny na, nedostatečnou anamnézu k zajištění způsobilosti ke studii; očekávání špatné dodržování při poskytování pozorování pro dokumentaci související se studií), podle názoru řešitele.
- Účast na jiných studiích zahrnujících zkoumané léčivo (fáze 1-4) během 30 dnů před zahájením aktuální studie a/nebo během účasti ve studii (s výjimkou studií na Xyntha).
- Subjekty, které jsou zaměstnanci výzkumného pracoviště přímo zapojeni do provádění studie, a jejich rodinní příslušníci, členové personálu pracoviště jinak pod dohledem zkoušejícího nebo subjekty, které jsou zaměstnanci společnosti Pfizer přímo zapojenými do provádění studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Intravenózní infuze Xyntha
Zařazené subjekty budou léčeny intravenózními infuzemi Xyntha pro: • léčbu na vyžádání, • chirurgickou profylaxi v dávce a frekvenci předepsané ošetřujícím lékařem subjektu v souladu s označením Xyntha a budou upraveny výhradně podle lékařských a terapeutických nezbytností.
|
Zařazené subjekty budou léčeny intravenózními infuzemi Xyntha pro: • léčbu na vyžádání, • chirurgickou profylaxi v dávce a frekvenci předepsané ošetřujícím lékařem subjektu v souladu s označením Xyntha a budou upraveny výhradně podle lékařských a terapeutických nezbytností.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků s inhibitory faktoru VIII (FVIII).
Časové okno: Ode dne 1 až do 28 kalendářních dnů po ukončení léčby (účastníci byli léčeni po dobu 6 měsíců nebo když účastníci dosáhli 50 dnů expozice [ED], podle toho, co nastane dříve).
|
Procento účastníků s produktem lékařsky důležitou událostí (MIE) (vývoj inhibitoru FVIII během studie).
|
Ode dne 1 až do 28 kalendářních dnů po ukončení léčby (účastníci byli léčeni po dobu 6 měsíců nebo když účastníci dosáhli 50 dnů expozice [ED], podle toho, co nastane dříve).
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s léčbou všech příčin – naléhavé nežádoucí příhody (AE) nebo závažné nežádoucí příhody (SAE)
Časové okno: Ode dne 1 až do 28 kalendářních dnů po ukončení léčby (účastníci dostávali léčbu po dobu 6 měsíců nebo když účastníci dosáhli 50 ED, podle toho, co nastalo dříve).
|
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost bez ohledu na kauzalitu u účastníka, který dostal studovaný lék.
SAE byl AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo byl považován za významný z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie.
AE byla považována za nastupující léčbu, pokud se poprvé objevila u účastníka první den aktivní léčby nebo po něm, nebo událost začala před prvním dnem aktivní léčby, ale její závažnost se během aktivní léčby zvýšila.
AE zahrnovaly SAE i nezávažné AE.
|
Ode dne 1 až do 28 kalendářních dnů po ukončení léčby (účastníci dostávali léčbu po dobu 6 měsíců nebo když účastníci dosáhli 50 ED, podle toho, co nastalo dříve).
|
|
Posouzení odezvy léčby krvácení na vyžádání
Časové okno: Ode dne 1 až účastníci absolvovali léčbu po dobu 6 měsíců nebo když účastníci dosáhli 50 ED, podle toho, co nastalo dříve.
|
Byl hlášen podíl infuzí (počátečních a následných pro krvácení) v každé kategorii odpovědi (výborná, dobrá, střední, žádná odpověď).
Vynikající: Jednoznačná úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení počínaje do 8 hodin po infuzi, bez další aplikace infuze.
Dobrá: Jednoznačná úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení počínaje do 8 hodin po infuzi, s alespoň 1 další infuzí podanou pro úplné vyřešení krvácivé epizody nebo definitivní úlevu od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení počínaje 8. hodin po infuzi, aniž by byla podána žádná další infuze.
Střední: Pravděpodobné nebo mírné zlepšení po 8 hodinách po infuzi, s podáním alespoň 1 další infuze k úplnému vyřešení krvácivé epizody.
Žádná odezva: Žádné zlepšení mezi infuzemi nebo během 24hodinového intervalu po infuzi nebo se stav zhorší.
|
Ode dne 1 až účastníci absolvovali léčbu po dobu 6 měsíců nebo když účastníci dosáhli 50 ED, podle toho, co nastalo dříve.
|
|
Počet infuzí potřebných k léčbě každého nového krvácení pro léčbu na vyžádání
Časové okno: Ode dne 1 až účastníci absolvovali léčbu po dobu 6 měsíců nebo když účastníci dosáhli 50 ED, podle toho, co nastalo dříve.
|
Byl stanoven počet infuzí Xyntha podaných k léčbě krvácení.
Toto bylo vypočteno sečtením počáteční léčby na vyžádání a všech následných infuzí na vyžádání pro stejné krvácení (stejné datum/čas zahájení krvácení).
|
Ode dne 1 až účastníci absolvovali léčbu po dobu 6 měsíců nebo když účastníci dosáhli 50 ED, podle toho, co nastalo dříve.
|
|
Frekvence infuzí Xyntha k léčbě každého nového krvácení pro skupinu na vyžádání
Časové okno: Ode dne 1 až účastníci absolvovali léčbu po dobu 6 měsíců nebo když účastníci dosáhli 50 ED, podle toho, co nastalo dříve.
|
Počet krvácení vyřešených 1, 2, 3, 4 nebo >4 infuzemi byl hlášen pro každou z kategorií (1, 2, 3, 4 nebo >4 infuze potřebné k léčbě krvácení), ve kterých byl čitatel počet krvácení spadajících do každé kategorie a jmenovatelem byl celkový počet nových krvácení u všech účastníků.
|
Ode dne 1 až účastníci absolvovali léčbu po dobu 6 měsíců nebo když účastníci dosáhli 50 ED, podle toho, co nastalo dříve.
|
|
Hemostatická účinnost pro chirurgickou profylaxi léčbu
Časové okno: Ode dne operace do pooperačního období (alespoň 1-3 dny po operaci nebo do adekvátního zhojení rány u menšího chirurgického zákroku nebo 4-6 dnů po operaci nebo do vyřešení ohrožení nebo adekvátního zhojení rány u většího chirurgického zákroku)
|
Hodnocení hemostatické účinnosti bylo stanoveno zkoušejícím a/nebo chirurgem pomocí 4 bodové stupnice hodnocení účinnosti chirurgické hemostázy.
Vynikající: Dosažená hemostáza srovnatelná s hemostázou očekávanou po podobné operaci u nehemofilického účastníka.
Dobrá: Prodloužená doba do hemostázy, s poněkud zvýšeným krvácením ve srovnání s krvácením očekávaným po podobné operaci u nehemofilického účastníka.
Střední: Zjevně opožděná hemostáza, ale zvládnutelná dalšími infuzemi.
Žádná odezva: Žádná hemostatická odezva.
Bylo uvedeno procento pozorování v každé kategorii hemostatické účinnosti odpovědi (výborná, dobrá, střední, žádná).
|
Ode dne operace do pooperačního období (alespoň 1-3 dny po operaci nebo do adekvátního zhojení rány u menšího chirurgického zákroku nebo 4-6 dnů po operaci nebo do vyřešení ohrožení nebo adekvátního zhojení rány u většího chirurgického zákroku)
|
|
Skutečná odhadovaná krevní ztráta pro chirurgickou profylaxi
Časové okno: Ode dne operace do pooperačního období (alespoň 1-3 dny po operaci nebo do adekvátního zhojení rány u menšího chirurgického zákroku nebo 4-6 dnů po operaci nebo do vyřešení ohrožení nebo adekvátního zhojení rány u většího chirurgického zákroku)
|
Počet účastníků se ztrátou krve v každé kategorii (Abnormální, Normální a Absence).
Ztráta krve během intraoperačního a pooperačního období byla hodnocena zkoušejícím nebo chirurgem a byla hodnocena jako Abnormální, Normální a Absenční.
Abnormální ztráta krve znamenala, že ztráta krve byla vyšší, než se očekávalo u nehemofilického účastníka.
|
Ode dne operace do pooperačního období (alespoň 1-3 dny po operaci nebo do adekvátního zhojení rány u menšího chirurgického zákroku nebo 4-6 dnů po operaci nebo do vyřešení ohrožení nebo adekvátního zhojení rány u většího chirurgického zákroku)
|
|
Počet účastníků s požadavkem transfuze pro chirurgickou profylaxi
Časové okno: Ode dne operace do pooperačního období (alespoň 1-3 dny po operaci nebo do adekvátního zhojení rány u menšího chirurgického zákroku nebo 4-6 dnů po operaci nebo do vyřešení ohrožení nebo adekvátního zhojení rány u většího chirurgického zákroku)
|
Počet účastníků s potřebou transfuze pro chirurgickou profylaxi.
Potřeba transfuze během intraoperačního a pooperačního období byla posouzena zkoušejícím nebo chirurgem.
V případě potřeby byl zaznamenán počet jednotek a typů krevních produktů podaných transfuzí.
|
Ode dne operace do pooperačního období (alespoň 1-3 dny po operaci nebo do adekvátního zhojení rány u menšího chirurgického zákroku nebo 4-6 dnů po operaci nebo do vyřešení ohrožení nebo adekvátního zhojení rány u většího chirurgického zákroku)
|
|
Průměrná infuzní dávka a celková spotřeba faktoru VIII pro léčbu na vyžádání a chirurgickou profylaxi
Časové okno: Skupina na vyžádání: Den 1 až 6 měsíců nebo 50 ED podle toho, co nastane dříve. Skupina chirurgické profylaxe: Den operace až pooperační období. Délka pooperačního období je specifikována v předchozích parametrech.
|
Celkové množství (IU) podané infuzí pro každou infuzi Xyntha zaznamenané ve formuláři případové zprávy o infuzi studijního léku (CRF) bylo sečteno pro výpočet celkové spotřeby faktoru VIII pro každého účastníka.
Průměrná infuzní dávka pro každého účastníka byla vypočtena jako jeho celková spotřeba faktoru VIII (v IU) dělená počtem podaných infuzí.
Celková spotřeba faktoru VIII, dělená počtem infuzí, byla shrnuta podobně jako průměrná infuzní dávka (IU).
|
Skupina na vyžádání: Den 1 až 6 měsíců nebo 50 ED podle toho, co nastane dříve. Skupina chirurgické profylaxe: Den operace až pooperační období. Délka pooperačního období je specifikována v předchozích parametrech.
|
|
Procento menšího než očekávaného terapeutického účinku (LETE) v nastavení na vyžádání
Časové okno: Ode dne 1 až účastníci absolvovali léčbu po dobu 6 měsíců nebo účastníci dosáhli 50 ED, podle toho, co nastalo dříve.
|
K LETE došlo v nastavení na vyžádání, pokud byla zaznamenána 2 po sobě jdoucí hodnocení „Žádná odezva“ po 2 po sobě jdoucích infuzích léku Xyntha. Infuze musí být podány do 24 hodin (méně než 24 hodin nebo rovných 24 hodin) od sebe kvůli léčbě stejné krvácivé příhody v nepřítomnosti matoucích faktorů (předem specifikováno).
Proto byla LETE v nastavení na vyžádání založena na reakci na léčbu epizody krvácení (včetně těch, které se vyskytly během období chirurgické profylaxe).
Všimněte si, že měla být zahrnuta i léčba na vyžádání podávaná během období chirurgické profylaxe.
|
Ode dne 1 až účastníci absolvovali léčbu po dobu 6 měsíců nebo účastníci dosáhli 50 ED, podle toho, co nastalo dříve.
|
|
Počet potvrzených LETE v nastavení nízké obnovy
Časové okno: Ode dne 1 až účastníci absolvovali léčbu po dobu 6 měsíců nebo když účastníci dosáhli 50 ED, podle toho, co nastalo dříve.
|
LETE by také mohla být nižší než očekávaná výtěžnost FVIII podle názoru zkoušejícího po infuzi Xyntha v nepřítomnosti matoucích faktorů.
Jedinými matoucími faktory pro nízkou výtěžnost byly: známá přítomnost nebo následná identifikace inhibitoru FVIII; známý kompromitovaný Xyntha; chybné podávání přípravku Xyntha, včetně nedostatečného dávkování.
|
Ode dne 1 až účastníci absolvovali léčbu po dobu 6 měsíců nebo když účastníci dosáhli 50 ED, podle toho, co nastalo dříve.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. dubna 2015
Primární dokončení (Aktuální)
1. července 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. srpna 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. března 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. července 2015
První zveřejněno (Odhad)
9. července 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. dubna 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. února 2017
Naposledy ověřeno
1. února 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- B1831083
- 2015-005040-33 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .