PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha for hemofili A
16. februar 2017 oppdatert av: Pfizer
En åpen, enkeltarmet, pragmatisk klinisk utprøving etter godkjenning av sikkerheten og effekten av Xyntha (Moroctocog-alfa (Af-cc), rekombinant Fviii) hos pasienter med hemofili A i vanlige omsorgsinnstillinger i Kina
En åpen, enkeltarmet, pragmatisk klinisk studie etter godkjenning av sikkerheten og effekten av Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC), rekombinant FVIII) hos personer med hemofili A i vanlige omsorgsmiljøer i Kina i omtrent 6 måneder eller ca. 50 eksponeringsdager avhengig av hva som inntreffer først
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Formålet med denne studien etter godkjenning er å gi tilleggsinformasjon knyttet til bruken av Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC), rekombinant FVIII) hos kinesiske personer med hemofili A, spesielt om sikkerhet og effekt i forskjellige populasjoner av kinesere hemofili A-pasienter, spesielt hos pediatriske pasienter <6 år, pediatriske pasienter ≥6 til ≤12 år, tidligere ubehandlede pasienter (PUPs), forsøkspersoner som får profylaksebehandling etter innrullering i studien, og alvorlige pasienter (FVIII:C <1 %).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
85
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, 100045
- Beijing Children's Hospital
-
Chongqing, Kina, 400010
- The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Chongqing, Kina, 400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
Guang Zhou, Kina, 510515
- Hematology Department, Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
Shanghai, Kina, 200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine/Hematology Department
-
Shanghai, Kina, 200040
- Department of Hematology/Children's Hospital of Shanghai
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
- Henan Provincial People's Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
- Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Kina, 250014
- Blood Center of Shandong Province
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina, 610073
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
- Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kina, 650032
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og/eller kvinnelige personer med hemofili A.
- Forsøkspersoner/foreldre/rettslige representanter må være i stand til å overholde registerprosedyrer (informert samtykke/samtykkeprosess, kliniske besøk, rapportering av infusjons- og blødningsdata, rapportering av uønskede hendelser osv.).
- Bevis på et personlig signert og datert informert samtykkedokument som indikerer at forsøkspersonen (eller en juridisk akseptabel representant, foreldre/verge) har blitt informert om alle relevante aspekter ved studien.
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse av annen blødningsforstyrrelse i tillegg til hemofili A.
- Behandling med immunmodulerende terapi (f.eks. intravenøst immunglobulin, rutinemessige systemiske kortikosteroider, ciklosporiner, anti-TNF-midler) innen 30 dager før studiestart eller planlagt bruk under varigheten av studiedeltakelsen.
- Personer med tidligere eller nåværende faktor VIII-hemmer. For laboratoriebaserte vurderinger, enhver Bethesda-hemmertiter høyere enn laboratoriets normalområde eller ≥0,6 BU/ml.
- Personer med kjent overfølsomhet overfor virkestoffet eller overfor noen av hjelpestoffene i Xyntha.
- Personer med kjent overfølsomhet overfor eggstokkcelleproteiner fra kinesisk hamster.
- Uvillig eller ute av stand til å følge vilkårene i protokollen.
- Enhver tilstand som kan kompromittere forsøkspersonens evne til å overholde og/eller utføre studierelaterte aktiviteter eller som utgjør en klinisk kontraindikasjon for studiedeltakelse (disse forholdene inkluderer, men er ikke begrenset til, utilstrekkelig medisinsk historie for å sikre studiekvalifisering; forventning om dårlig etterlevelse ved levering av observasjoner for studierelatert dokumentasjon), etter etterforskerens oppfatning.
- Deltakelse i andre studier som involverer forsøksmedisin(er) (fase 1-4) innen 30 dager før den aktuelle studien starter og/eller under studiedeltakelse (unntak for studier på Xyntha).
- Forsøkspersoner som er ansatte på undersøkelsesstedet som er direkte involvert i gjennomføringen av studien og deres familiemedlemmer, ansatte på stedet som på annen måte er overvåket av etterforskeren, eller emner som er Pfizer-ansatte direkte involvert i gjennomføringen av studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Intravenøse infusjoner av Xyntha
Registrerte forsøkspersoner vil bli behandlet med intravenøse infusjoner av Xyntha for: • On-Demand-behandling, • Kirurgisk profylakse med en dose og frekvens foreskrevet av forsøkspersonens behandlende lege i henhold til Xyntha-etiketten og vil bli justert utelukkende i henhold til medisinsk og terapeutisk nødvendighet.
|
Registrerte forsøkspersoner vil bli behandlet med intravenøse infusjoner av Xyntha for: • On-Demand-behandling, • Kirurgisk profylakse med en dose og frekvens foreskrevet av forsøkspersonens behandlende lege i henhold til Xyntha-etiketten og vil bli justert utelukkende i henhold til medisinsk og terapeutisk nødvendighet.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere med faktor VIII (FVIII)-hemmere
Tidsramme: Fra dag 1 opp til 28 kalenderdager etter avsluttet behandling (deltakerne hadde mottatt behandling i 6 måneder eller når deltakerne hadde oppnådd 50 eksponeringsdager [EDs] avhengig av hva som skjedde først).
|
Andel deltakere med produktet medisinsk viktig hendelse (MIE) (FVIII-hemmerutvikling under studien).
|
Fra dag 1 opp til 28 kalenderdager etter avsluttet behandling (deltakerne hadde mottatt behandling i 6 måneder eller når deltakerne hadde oppnådd 50 eksponeringsdager [EDs] avhengig av hva som skjedde først).
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med alle årsakssammenheng Behandling-Emergent Adverse Events (AEs) eller Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Fra dag 1 opp til 28 kalenderdager etter avsluttet behandling (deltakerne hadde mottatt behandling i 6 måneder eller når deltakerne hadde oppnådd 50 EDs, avhengig av hva som inntraff først).
|
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse uten hensyn til årsakssammenheng hos en deltaker som fikk studiemedisin.
En SAE var en AE som resulterte i ett av følgende utfall eller ansett som betydelig av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali.
En AE ble ansett som behandlingsoppstått hvis den startet for første gang hos en deltaker på eller etter den første dagen av aktiv behandling, eller hendelsen startet før den første dagen med aktiv behandling, men økte i alvorlighetsgrad under aktiv behandling.
AE-er inkluderte både SAE-er og ikke-alvorlige AE-er.
|
Fra dag 1 opp til 28 kalenderdager etter avsluttet behandling (deltakerne hadde mottatt behandling i 6 måneder eller når deltakerne hadde oppnådd 50 EDs, avhengig av hva som inntraff først).
|
|
Responsvurdering av behandling på forespørsel av blødninger
Tidsramme: Fra dag 1 og opp til hadde deltakerne mottatt behandling i 6 måneder eller da deltakerne hadde oppnådd 50 ED, avhengig av hva som skjedde først.
|
Andelen infusjoner (initielle og etterfølgende for en blødning) i hver responskategori (utmerket, god, moderat, ingen respons) ble rapportert.
Utmerket: Klar smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning som starter innen 8 timer etter en infusjon, uten ytterligere infusjon.
Godt: Klar smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning som starter innen 8 timer etter en infusjon, med minst 1 ekstra infusjon administrert for fullstendig oppløsning av blødningsepisoden eller definitiv smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning som starter etter 8. timer etter infusjonen, uten ytterligere infusjon administrert.
Moderat: Sannsynlig eller lett bedring som starter etter 8 timer etter infusjonen, med minst 1 ekstra infusjon administrert for fullstendig oppløsning av blødningsepisoden.
Ingen respons: Ingen forbedring i det hele tatt mellom infusjoner eller i løpet av 24 timers intervallet etter en infusjon, eller tilstanden forverres.
|
Fra dag 1 og opp til hadde deltakerne mottatt behandling i 6 måneder eller da deltakerne hadde oppnådd 50 ED, avhengig av hva som skjedde først.
|
|
Antall infusjoner som trengs for å behandle hver ny blødning for behandling etter behov
Tidsramme: Fra dag 1 og opp til hadde deltakerne mottatt behandling i 6 måneder eller da deltakerne hadde oppnådd 50 ED, avhengig av hva som skjedde først.
|
Antallet Xyntha-infusjoner administrert for å behandle en blødning ble bestemt.
Dette ble beregnet ved å legge til on-demand initial behandling og eventuelle on-demand oppfølgingsinfusjoner for samme blødning (samme startdato/tidspunkt for blødning).
|
Fra dag 1 og opp til hadde deltakerne mottatt behandling i 6 måneder eller da deltakerne hadde oppnådd 50 ED, avhengig av hva som skjedde først.
|
|
Frekvens av Xyntha-infusjoner for å behandle hver ny blødning for On-Demand Group
Tidsramme: Fra dag 1 og opp til hadde deltakerne mottatt behandling i 6 måneder eller da deltakerne hadde oppnådd 50 ED, avhengig av hva som skjedde først.
|
Antall blødninger løst med 1, 2, 3, 4 eller >4 infusjoner ble rapportert for hver av kategoriene (1, 2, 3, 4 eller >4 infusjoner nødvendig for å behandle blødningen), der telleren var antall blødninger som faller inn i hver kategori, og nevneren var det totale antallet nye blødninger for alle deltakerne.
|
Fra dag 1 og opp til hadde deltakerne mottatt behandling i 6 måneder eller da deltakerne hadde oppnådd 50 ED, avhengig av hva som skjedde først.
|
|
Hemostatisk effekt for kirurgisk profylaksebehandling
Tidsramme: Fra operasjonsdag til postoperativ periode (minst 1-3 dager etter operasjon eller til tilstrekkelig sårtilheling for mindre kirurgi eller 4-6 dager etter operasjon eller til trusselen er løst eller tilstrekkelig sårtilheling for større kirurgi)
|
Vurdering av hemostatisk effekt ble bestemt av etterforskeren og/eller kirurgen ved å bruke 4-punkts kirurgisk hemostase-effektivitetsskala.
Utmerket: Oppnådde hemostase som kan sammenlignes med det som forventes etter lignende operasjon hos en ikke-hemofil deltaker.
Bra: Forlenget tid til hemostase, med noe økt blødning sammenlignet med forventet etter tilsvarende operasjon hos en ikke-hemofil deltaker.
Moderat: Tydeligvis forsinket hemostase, men håndterbar med ekstra infusjoner.
Ingen respons: Ingen hemostatisk respons.
Prosentandelen av observasjoner i hver hemostatisk effektresponskategori (utmerket, god, moderat, ingen) ble rapportert.
|
Fra operasjonsdag til postoperativ periode (minst 1-3 dager etter operasjon eller til tilstrekkelig sårtilheling for mindre kirurgi eller 4-6 dager etter operasjon eller til trusselen er løst eller tilstrekkelig sårtilheling for større kirurgi)
|
|
Faktisk estimert blodtap for kirurgisk profylaksebehandling
Tidsramme: Fra operasjonsdag til postoperativ periode (minst 1-3 dager etter operasjon eller til tilstrekkelig sårtilheling for mindre kirurgi eller 4-6 dager etter operasjon eller til trusselen er løst eller tilstrekkelig sårtilheling for større kirurgi)
|
Antall deltakere med blodtap i hver kategori (unormal, normal og fravær).
Blodtap under den intraoperative og postoperative perioden ble vurdert av etterforsker eller kirurg, som ble vurdert som unormal, normal og fravær.
Unormalt blodtap betydde at blodtapet var høyere enn forventet for den ikke-hemofile deltakeren.
|
Fra operasjonsdag til postoperativ periode (minst 1-3 dager etter operasjon eller til tilstrekkelig sårtilheling for mindre kirurgi eller 4-6 dager etter operasjon eller til trusselen er løst eller tilstrekkelig sårtilheling for større kirurgi)
|
|
Antall deltakere med transfusjonsbehov for kirurgisk profylaksebehandling
Tidsramme: Fra operasjonsdag til postoperativ periode (minst 1-3 dager etter operasjon eller til tilstrekkelig sårtilheling for mindre kirurgi eller 4-6 dager etter operasjon eller til trusselen er løst eller tilstrekkelig sårtilheling for større kirurgi)
|
Antall deltakere med transfusjonsbehov for kirurgisk profylaksebehandling.
Transfusjonsbehov under den intraoperative og postoperative perioden ble vurdert av utreder eller kirurg.
Antall enheter og typer blodprodukter transfundert ble registrert hvis det var aktuelt.
|
Fra operasjonsdag til postoperativ periode (minst 1-3 dager etter operasjon eller til tilstrekkelig sårtilheling for mindre kirurgi eller 4-6 dager etter operasjon eller til trusselen er løst eller tilstrekkelig sårtilheling for større kirurgi)
|
|
Gjennomsnittlig infusjonsdose og totalt faktor VIII-forbruk for behandling etter behov og kirurgisk profylaksebehandling
Tidsramme: On-Demand Group: Dag 1 opptil 6 måneder eller 50 EDs avhengig av hva som inntraff først. Kirurgisk profylaksegruppe: operasjonsdag til postoperativ periode. Varigheten av postoperativ periode er spesifisert i tidligere endepunkter.
|
Den totale mengden (IE) infundert for hver Xyntha-infusjon registrert i studiens legemiddelinfusjonslogg-caserapport (CRF) ble summert for å beregne det totale faktor VIII-forbruket for hver deltaker.
Den gjennomsnittlige infusjonsdosen for hver deltaker ble beregnet som hans totale faktor VIII-forbruk (i IE) delt på antall administrerte infusjoner.
Det totale faktor VIII-forbruket, delt på antall infusjoner, ble oppsummert på samme måte som gjennomsnittlig infusjonsdose (IE).
|
On-Demand Group: Dag 1 opptil 6 måneder eller 50 EDs avhengig av hva som inntraff først. Kirurgisk profylaksegruppe: operasjonsdag til postoperativ periode. Varigheten av postoperativ periode er spesifisert i tidligere endepunkter.
|
|
Prosentandel av mindre enn forventet terapeutisk effekt (LETE) i On-Demand-innstillingen
Tidsramme: Fra dag 1 og opp til hadde deltakerne mottatt behandling i 6 måneder eller deltakerne hadde oppnådd 50 EDs, avhengig av hva som inntraff først.
|
LETE oppstod i on-demand-innstillingen hvis 2 påfølgende "No Response"-vurderinger ble registrert etter henholdsvis 2 påfølgende Xyntha-medikamentinfusjoner. Infusjonene må ha blitt administrert innen 24 timer (mindre enn eller lik 24 timer) etter hverandre for behandling av samme blødningshendelse i fravær av forstyrrende faktorer (forhåndsspesifisert).
Derfor var LETE i on-demand-innstillingen basert på respons på behandling av en blødningsepisode (inkludert de som oppstod under den kirurgiske profylakseperioden).
Vær oppmerksom på at behandlinger på forespørsel gitt i den kirurgiske profylakseperioden også skulle inkluderes.
|
Fra dag 1 og opp til hadde deltakerne mottatt behandling i 6 måneder eller deltakerne hadde oppnådd 50 EDs, avhengig av hva som inntraff først.
|
|
Antall bekreftede LETE i Low Recovery-innstillingen
Tidsramme: Fra dag 1 og opp til hadde deltakerne mottatt behandling i 6 måneder eller da deltakerne hadde oppnådd 50 ED, avhengig av hva som skjedde først.
|
LETE kan også være lavere enn forventet utvinning av FVIII etter utforskerens oppfatning etter infusjon av Xyntha i fravær av forstyrrende faktorer.
De eneste forstyrrende faktorene for lav utvinning var: kjent tilstedeværelse eller påfølgende identifikasjon av en FVIII-hemmer; kjent kompromittert Xyntha; feil administrering av Xyntha, inkludert utilstrekkelig dosering.
|
Fra dag 1 og opp til hadde deltakerne mottatt behandling i 6 måneder eller da deltakerne hadde oppnådd 50 ED, avhengig av hva som skjedde først.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. april 2015
Primær fullføring (Faktiske)
1. juli 2016
Studiet fullført (Faktiske)
1. august 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. mars 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. juli 2015
Først lagt ut (Anslag)
9. juli 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
4. april 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. februar 2017
Sist bekreftet
1. februar 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- B1831083
- 2015-005040-33 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .