PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha от гемофилии А
16 февраля 2017 г. обновлено: Pfizer
Открытое одногрупповое пострегистрационное прагматическое клиническое исследование безопасности и эффективности Xyntha (Moroctog-alfa (Af-cc), рекомбинантный Fviii) у субъектов с гемофилией А в условиях обычной медицинской помощи в Китае
Открытое одногрупповое пострегистрационное практическое клиническое исследование безопасности и эффективности препарата Xyntha (Moroctog-alfa (AF-CC), рекомбинантный FVIII) у пациентов с гемофилией А в условиях обычной медицинской помощи в Китае в течение приблизительно 6 месяцев. или или приблизительно 50 дней воздействия, в зависимости от того, что наступит раньше
Обзор исследования
Подробное описание
Целью этого пострегистрационного исследования является предоставление дополнительной информации, касающейся использования Xyntha (Moroctog-alfa (AF-CC), рекомбинантный FVIII) у китайских субъектов с гемофилией А, особенно о безопасности и эффективности в различных популяциях китайцев. пациентов с гемофилией А, в частности детей в возрасте до 6 лет, детей в возрасте от ≥6 до ≤12 лет, пациентов, ранее не получавших лечения (ПНП), субъектов, получающих профилактическое лечение после включения в исследование, и пациентов с тяжелым течением заболевания (FVIII:C <1%).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
85
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Beijing, Китай, 100045
- Beijing Children's Hospital
-
Chongqing, Китай, 400010
- The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Chongqing, Китай, 400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
Guang Zhou, Китай, 510515
- Hematology Department, Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
Shanghai, Китай, 200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine/Hematology Department
-
Shanghai, Китай, 200040
- Department of Hematology/Children's Hospital of Shanghai
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Китай, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Китай, 450003
- Henan Provincial People's Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Китай, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Китай, 215006
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Китай, 330006
- Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Китай, 250014
- Blood Center of Shandong Province
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Китай, 610073
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Китай, 300020
- Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Китай, 650032
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Субъекты мужского и/или женского пола с гемофилией А.
- Субъекты/родители/законные представители должны быть в состоянии соблюдать процедуры регистрации (процесс информированного согласия/согласия, визиты в больницу, отчеты о данных инфузии и кровотечения, отчеты о нежелательных явлениях и т. д.).
- Свидетельство лично подписанного и датированного документа об информированном согласии, указывающего, что субъект (или законный представитель, родитель (и) / законный опекун) был проинформирован обо всех соответствующих аспектах исследования.
Критерий исключения:
- Наличие любого другого нарушения свертываемости крови помимо гемофилии А.
- Лечение иммуномодулирующей терапией (например, внутривенный иммуноглобулин, рутинные системные кортикостероиды, циклоспорины, анти-ФНО агенты) в течение 30 дней до включения в исследование или запланированное использование на время их участия в исследовании.
- Субъекты с прошлым или текущим ингибитором фактора VIII. Для лабораторных оценок любой титр ингибитора Bethesda выше нормального лабораторного диапазона или ≥0,6 BU/мл.
- Субъекты с известной гиперчувствительностью к действующему веществу или к любому из вспомогательных веществ Xyntha.
- Субъекты с известной гиперчувствительностью к клеточным белкам яичника китайского хомяка.
- Нежелание или неспособность следовать условиям протокола.
- Любое состояние, которое может поставить под угрозу способность субъекта соблюдать и/или выполнять деятельность, связанную с исследованием, или которое представляет собой клиническое противопоказание для участия в исследовании (эти состояния включают, помимо прочего, неадекватную историю болезни, чтобы гарантировать право на участие в исследовании; ожидание соблюдение требований по предоставлению замечаний к исследовательской документации), по мнению Следователя.
- Участие в других исследованиях с использованием исследуемых препаратов (этапы 1-4) в течение 30 дней до начала текущего исследования и/или во время участия в исследовании (за исключением исследований Xyntha).
- Субъекты, являющиеся сотрудниками исследовательского центра, непосредственно участвующими в проведении исследования, и члены их семей, сотрудники исследовательского центра, иным образом контролируемые исследователем, или субъекты, являющиеся сотрудниками Pfizer, непосредственно участвующими в проведении исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Внутривенные инфузии Xyntha
Зарегистрированные субъекты будут получать внутривенные инфузии Xyntha для: • лечения по требованию, • хирургической профилактики в дозе и частоте, предписанных лечащим врачом субъекта в соответствии с этикеткой Xyntha, и будут корректироваться исключительно в соответствии с медицинской и терапевтической необходимостью.
|
Зарегистрированные субъекты будут получать внутривенные инфузии Xyntha для: • лечения по требованию, • хирургической профилактики в дозе и частоте, предписанных лечащим врачом субъекта в соответствии с этикеткой Xyntha, и будут корректироваться исключительно в соответствии с медицинской и терапевтической необходимостью.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников с ингибиторами фактора VIII (FVIII)
Временное ограничение: С 1-го дня до 28 календарных дней после окончания лечения (участники получали лечение в течение 6 месяцев или когда участники достигли 50 дней воздействия [ЭД], в зависимости от того, что наступило раньше).
|
Процент участников с важным с медицинской точки зрения событием (MIE) продукта (разработка ингибитора FVIII во время исследования).
|
С 1-го дня до 28 календарных дней после окончания лечения (участники получали лечение в течение 6 месяцев или когда участники достигли 50 дней воздействия [ЭД], в зависимости от того, что наступило раньше).
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников со всеми причинно-следственными нежелательными явлениями, возникшими в связи с лечением (НЯ), или серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: С 1-го дня до 28 календарных дней после окончания лечения (участники получали лечение в течение 6 месяцев или когда участники достигли 50 ЭД, в зависимости от того, что произошло раньше).
|
НЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление без учета причинно-следственной связи у участника, принимавшего исследуемый препарат.
СНЯ представлял собой НЯ, приведшее к любому из следующих исходов или считавшееся значимым по любой другой причине: смерть; начальная или длительная стационарная госпитализация; опасный для жизни опыт (непосредственный риск смерти); постоянная или значительная инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия.
НЯ считалось возникшим после лечения, если оно впервые возникло у участника в первый день активного лечения или после него, или событие началось до первого дня активного лечения, но усилилось в течение активного лечения.
НЯ включали как СНЯ, так и несерьезные НЯ.
|
С 1-го дня до 28 календарных дней после окончания лечения (участники получали лечение в течение 6 месяцев или когда участники достигли 50 ЭД, в зависимости от того, что произошло раньше).
|
|
Оценка ответа на лечение кровотечений по требованию
Временное ограничение: С 1-го дня участники получали лечение в течение 6 месяцев или когда участники достигли 50 ЭД, в зависимости от того, что произошло раньше.
|
Сообщалось о доле инфузий (начальной и последующей при кровотечении) в каждой категории ответа (отличное, хорошее, умеренное, отсутствие ответа).
Отлично: заметное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения, начинающееся в течение 8 часов после инфузии, без введения дополнительной инфузии.
Хорошее: заметное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения, начавшееся в течение 8 часов после инфузии, с введением не менее 1 дополнительной инфузии для полного разрешения эпизода кровотечения или определенного облегчения боли и/или улучшения признаков кровотечения, начавшегося через 8 часов. часов после инфузии, без дополнительной инфузии.
Умеренная: вероятное или незначительное улучшение, начинающееся через 8 часов после инфузии, с введением как минимум 1 дополнительной инфузии для полного разрешения эпизода кровотечения.
Нет ответа: никакого улучшения между инфузиями или в течение 24-часового интервала после инфузии, или состояние ухудшается.
|
С 1-го дня участники получали лечение в течение 6 месяцев или когда участники достигли 50 ЭД, в зависимости от того, что произошло раньше.
|
|
Количество инфузий, необходимых для лечения каждого нового кровотечения при лечении по требованию
Временное ограничение: С 1-го дня участники получали лечение в течение 6 месяцев или когда участники достигли 50 ЭД, в зависимости от того, что произошло раньше.
|
Определяли количество инфузий Xyntha, вводимых для лечения кровотечения.
Это было рассчитано путем сложения начального лечения по требованию и любых последующих инфузий по требованию для одного и того же кровотечения (одинаковая дата/время начала кровотечения).
|
С 1-го дня участники получали лечение в течение 6 месяцев или когда участники достигли 50 ЭД, в зависимости от того, что произошло раньше.
|
|
Частота инфузий Xyntha для лечения каждого нового кровотечения для группы по требованию
Временное ограничение: С 1-го дня участники получали лечение в течение 6 месяцев или когда участники достигли 50 ЭД, в зависимости от того, что произошло раньше.
|
Количество кровотечений, остановленных после 1, 2, 3, 4 или >4 инфузий, сообщалось для каждой из категорий (1, 2, 3, 4 или >4 инфузий, необходимых для лечения кровотечения), в которых числитель был количество кровотечений, попадающих в каждую категорию, а в знаменателе — общее количество новых кровотечений у всех участников.
|
С 1-го дня участники получали лечение в течение 6 месяцев или когда участники достигли 50 ЭД, в зависимости от того, что произошло раньше.
|
|
Гемостатическая эффективность хирургического профилактического лечения
Временное ограничение: Со дня операции до послеоперационного периода (не менее 1-3 дней после операции или до адекватного заживления раны при малой хирургии или 4-6 дней после операции или до устранения угрозы или адекватного заживления раны при обширной операции)
|
Оценка гемостатической эффективности проводилась исследователем и/или хирургом с использованием 4-балльной рейтинговой шкалы эффективности хирургического гемостаза.
Отлично: достигнут гемостаз, сравнимый с ожидаемым после аналогичной операции у участника без гемофилии.
Хорошо: увеличенное время до гемостаза с несколько увеличенным кровотечением по сравнению с ожидаемым после аналогичной операции у участника без гемофилии.
Умеренная: очевидно замедленный гемостаз, но управляемый дополнительными инфузиями.
Нет реакции: нет гемостатической реакции.
Сообщалось о проценте наблюдений в каждой категории ответа гемостатической эффективности (отличное, хорошее, среднее, отсутствие).
|
Со дня операции до послеоперационного периода (не менее 1-3 дней после операции или до адекватного заживления раны при малой хирургии или 4-6 дней после операции или до устранения угрозы или адекватного заживления раны при обширной операции)
|
|
Фактическая расчетная кровопотеря при хирургическом профилактическом лечении
Временное ограничение: Со дня операции до послеоперационного периода (не менее 1-3 дней после операции или до адекватного заживления раны при малой хирургии или 4-6 дней после операции или до устранения угрозы или адекватного заживления раны при обширной операции)
|
Количество участников с кровопотерей в каждой категории (ненормальное, нормальное и отсутствие).
Кровопотеря во время интраоперационного и послеоперационного периода оценивалась исследователем или хирургом и оценивалась как ненормальная, нормальная и отсутствующая.
Аномальная кровопотеря означала, что потеря крови была выше, чем ожидалось для участника без гемофилии.
|
Со дня операции до послеоперационного периода (не менее 1-3 дней после операции или до адекватного заживления раны при малой хирургии или 4-6 дней после операции или до устранения угрозы или адекватного заживления раны при обширной операции)
|
|
Количество участников, нуждающихся в переливании крови для хирургического профилактического лечения
Временное ограничение: Со дня операции до послеоперационного периода (не менее 1-3 дней после операции или до адекватного заживления раны при малой хирургии или 4-6 дней после операции или до устранения угрозы или адекватного заживления раны при обширной операции)
|
Количество участников, нуждающихся в переливании крови для хирургического профилактического лечения.
Потребность в переливании во время интраоперационного и послеоперационного периода оценивалась исследователем или хирургом.
При необходимости регистрировали количество единиц и видов переливаемых продуктов крови.
|
Со дня операции до послеоперационного периода (не менее 1-3 дней после операции или до адекватного заживления раны при малой хирургии или 4-6 дней после операции или до устранения угрозы или адекватного заживления раны при обширной операции)
|
|
Средняя инфузионная доза и общее потребление фактора VIII для лечения по требованию и хирургического профилактического лечения
Временное ограничение: Группа по запросу: с 1-го дня до 6 месяцев или 50 ЭД, в зависимости от того, что наступит раньше. Группа хирургической профилактики: от дня операции до послеоперационного периода. Продолжительность послеоперационного периода уточняется в предыдущих конечных точках.
|
Общее количество (МЕ), введенное для каждой инфузии Xyntha, записанное в форме отчета о случаях инфузии исследуемого препарата (CRF), суммировалось для расчета общего потребления фактора VIII для каждого участника.
Среднюю дозу инфузии для каждого участника рассчитывали как общее потребление им фактора VIII (в МЕ), деленное на количество введенных инфузий.
Общее потребление фактора VIII, разделенное на количество инфузий, суммировали аналогично средней дозе инфузии (МЕ).
|
Группа по запросу: с 1-го дня до 6 месяцев или 50 ЭД, в зависимости от того, что наступит раньше. Группа хирургической профилактики: от дня операции до послеоперационного периода. Продолжительность послеоперационного периода уточняется в предыдущих конечных точках.
|
|
Процент меньшего, чем ожидалось, терапевтического эффекта (LETE) в настройке по требованию
Временное ограничение: С 1-го дня участники получали лечение в течение 6 месяцев или участники достигли 50 ЭД, в зависимости от того, что произошло раньше.
|
LETE возникала в условиях по требованию, если 2 последовательных рейтинга «Нет ответа» были зарегистрированы после 2 последовательных инфузий препарата Xyntha, соответственно. Инфузии должны быть проведены в течение 24 часов (меньше или равно 24 часам) друг от друга для лечения одного и того же кровотечения при отсутствии сопутствующих факторов (заранее установленных).
Таким образом, LETE в условиях «по требованию» основывался на ответе на лечение эпизода кровотечения (в том числе возникшего в период хирургической профилактики).
Обратите внимание, что лечение по требованию, назначаемое в период хирургической профилактики, также должно было быть включено.
|
С 1-го дня участники получали лечение в течение 6 месяцев или участники достигли 50 ЭД, в зависимости от того, что произошло раньше.
|
|
Количество подтвержденных LETE в настройках с низким уровнем восстановления
Временное ограничение: С 1-го дня участники получали лечение в течение 6 месяцев или когда участники достигли 50 ЭД, в зависимости от того, что произошло раньше.
|
По мнению исследователя, LETE также может быть ниже, чем ожидаемое выделение FVIII после инфузии Xyntha при отсутствии искажающих факторов.
Единственными искажающими факторами низкого извлечения были: известное присутствие или последующая идентификация ингибитора FVIII; известная скомпрометированная Xyntha; неправильное введение Xyntha, в том числе неадекватное дозирование.
|
С 1-го дня участники получали лечение в течение 6 месяцев или когда участники достигли 50 ЭД, в зависимости от того, что произошло раньше.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 апреля 2015 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июля 2016 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 августа 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 марта 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 июля 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
9 июля 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
4 апреля 2017 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 февраля 2017 г.
Последняя проверка
1 февраля 2017 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- B1831083
- 2015-005040-33 (Номер EudraCT)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .