Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha til hæmofili A

16. februar 2017 opdateret af: Pfizer

Et åbent, enkeltarmet, pragmatisk klinisk forsøg efter godkendelse af Xynthas sikkerhed og effektivitet (Moroctocog-alfa (Af-cc), rekombinant Fviii) hos forsøgspersoner med hæmofili A i sædvanlige plejeindstillinger i Kina

Et åbent, enkeltarmet, pragmatisk klinisk forsøg efter godkendelse af Xynthas sikkerhed og effekt (Moroctocog-alfa (AF-CC), rekombinant FVIII) hos forsøgspersoner med hæmofili A i sædvanlige plejemiljøer i Kina i ca. 6 måneder eller eller ca. 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der indtræffer først

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne post-godkendelsesundersøgelse er at give supplerende information vedrørende brugen af ​​Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC), rekombinant FVIII) til kinesiske forsøgspersoner med hæmofili A, især om sikkerheden og effektiviteten i forskellige populationer af kinesere hæmofili A-patienter, især hos pædiatriske patienter <6 år, pædiatriske patienter ≥6 til ≤12 år, tidligere ubehandlede patienter (PUP'er), forsøgspersoner, der modtager profylaksebehandling efter optagelse i undersøgelsen, og alvorlige patienter (FVIII:C <1 %).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

85

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital
      • Chongqing, Kina, 400010
        • The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Chongqing, Kina, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
      • Guang Zhou, Kina, 510515
        • Hematology Department, Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine/Hematology Department
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Department of Hematology/Children's Hospital of Shanghai
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
        • Henan Provincial People's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
        • Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250014
        • Blood Center of Shandong Province
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610073
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650032
        • Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og/eller kvindelige forsøgspersoner med hæmofili A.
  • Forsøgspersoner/forældre/juridiske repræsentanter skal være i stand til at overholde registerprocedurer (informeret samtykke/samtykkeproces, kliniske besøg, rapportering af infusions- og blødningsdata, rapportering af uønskede hændelser osv.).
  • Bevis på et personligt underskrevet og dateret informeret samtykkedokument, der indikerer, at forsøgspersonen (eller en juridisk acceptabel repræsentant, forældre/værge) er blevet informeret om alle relevante aspekter af undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af enhver anden blødningsforstyrrelse ud over hæmofili A.
  • Behandling med immunmodulerende terapi (f.eks. intravenøst ​​immunglobulin, rutinemæssige systemiske kortikosteroider, cyclosporiner, anti-TNF-midler) inden for 30 dage før studiestart eller planlagt brug i løbet af deres studiedeltagelse.
  • Personer med en tidligere historie med eller nuværende faktor VIII-hæmmer. For laboratoriebaserede vurderinger, enhver Bethesda-hæmmertiter, der er større end laboratoriets normale område eller ≥0,6 BU/mL.
  • Personer med kendt overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne i Xyntha.
  • Personer med en kendt overfølsomhed over for kinesisk hamster ovariecelleproteiner.
  • Uvillig eller ude af stand til at følge betingelserne i protokollen.
  • Enhver tilstand, der kan kompromittere forsøgspersonens evne til at overholde og/eller udføre undersøgelsesrelaterede aktiviteter, eller som udgør en klinisk kontraindikation for undersøgelsesdeltagelse (disse betingelser inkluderer, men er ikke begrænset til, utilstrækkelig sygehistorie til at sikre undersøgelsesberettigelse; forventning om dårlig efterlevelse af observationer til undersøgelsesrelateret dokumentation), efter investigators opfattelse.
  • Deltagelse i andre undersøgelser, der involverer forsøgslægemidler (fase 1-4) inden for 30 dage før den aktuelle undersøgelse påbegyndes og/eller under undersøgelsesdeltagelsen (undtagelse for undersøgelser af Xyntha).
  • Forsøgspersoner, der er medarbejdere på undersøgelsesstedet, der er direkte involveret i udførelsen af ​​undersøgelsen og deres familiemedlemmer, ansatte på stedet, der på anden måde er overvåget af efterforskeren, eller forsøgspersoner, der er Pfizer-ansatte direkte involveret i udførelsen af ​​undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Intravenøse infusioner af Xyntha
Tilmeldte forsøgspersoner vil blive behandlet med intravenøse infusioner af Xyntha til: • On-Demand-behandling, • Kirurgisk profylakse med en dosis og hyppighed, som er ordineret af forsøgspersonens behandlende læge i overensstemmelse med Xyntha-mærket og vil blive justeret udelukkende i henhold til medicinsk og terapeutisk nødvendighed.
Medicin: Intravenøse infusioner af Xyntha
Tilmeldte forsøgspersoner vil blive behandlet med intravenøse infusioner af Xyntha til: • On-Demand-behandling, • Kirurgisk profylakse med en dosis og hyppighed, som er ordineret af forsøgspersonens behandlende læge i overensstemmelse med Xyntha-mærket og vil blive justeret udelukkende i henhold til medicinsk og terapeutisk nødvendighed.
Andre navne:
  • Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med faktor VIII (FVIII) hæmmere
Tidsramme: Fra dag 1 op til 28 kalenderdage efter endt behandling (deltagere havde modtaget behandling i 6 måneder, eller når deltagerne havde opnået 50 eksponeringsdage [ED'er], alt efter hvad der skete først).
Procentdel af deltagere med produktet medicinsk vigtig begivenhed (MIE) (FVIII-hæmmerudvikling under undersøgelsen).
Fra dag 1 op til 28 kalenderdage efter endt behandling (deltagere havde modtaget behandling i 6 måneder, eller når deltagerne havde opnået 50 eksponeringsdage [ED'er], alt efter hvad der skete først).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med alle årsagssammenhænge Behandling-Emergent Adverse Events (AE'er) eller Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 op til 28 kalenderdage efter endt behandling (deltagere havde modtaget behandling i 6 måneder, eller når deltagerne havde opnået 50 ED'er, alt efter hvad der skete først).
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse uden hensyntagen til kausalitet hos en deltager, som modtog undersøgelseslægemidlet. En SAE var en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for væsentlig af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali. En AE blev betragtet som behandlingsfremkaldende, hvis den startede for første gang hos en deltager på eller efter den første dag af aktiv behandling, eller hændelsen startede før den første dag af aktiv behandling, men steg i sværhedsgrad under aktiv behandling. AE'er omfattede både SAE'er og ikke-alvorlige AE'er.
Fra dag 1 op til 28 kalenderdage efter endt behandling (deltagere havde modtaget behandling i 6 måneder, eller når deltagerne havde opnået 50 ED'er, alt efter hvad der skete først).
Responsvurdering af on-demand behandling af blødninger
Tidsramme: Fra dag 1 op til deltagerne havde modtaget behandling i 6 måneder, eller når deltagerne havde opnået 50 ED'er, alt efter hvad der skete først.
Andelen af ​​infusioner (indledende og efterfølgende for en blødning) i hver responskategori (fremragende, god, moderat, intet respons) blev rapporteret. Fremragende: Absolut smertelindring og/eller forbedring af tegn på blødning, der starter inden for 8 timer efter en infusion, uden yderligere infusion. Godt: Absolut smertelindring og/eller forbedring af tegn på blødning, der starter inden for 8 timer efter en infusion, med mindst 1 yderligere infusion administreret for fuldstændig løsning af blødningsepisoden eller decideret smertelindring og/eller forbedring af tegn på blødning, der starter efter 8. timer efter infusionen, uden yderligere infusion. Moderat: Sandsynlig eller let bedring, der starter efter 8 timer efter infusionen, med mindst 1 yderligere infusion administreret for fuldstændig opløsning af blødningsepisoden. Intet svar: Ingen forbedring overhovedet mellem infusioner eller i løbet af 24 timers intervallet efter en infusion, eller tilstanden forværres.
Fra dag 1 op til deltagerne havde modtaget behandling i 6 måneder, eller når deltagerne havde opnået 50 ED'er, alt efter hvad der skete først.
Antal nødvendige infusioner for at behandle hver ny blødning til on-demand-behandling
Tidsramme: Fra dag 1 op til deltagerne havde modtaget behandling i 6 måneder, eller når deltagerne havde opnået 50 ED'er, alt efter hvad der skete først.
Antallet af Xyntha-infusioner administreret for at behandle en blødning blev bestemt. Dette blev beregnet ved at tilføje on-demand initial behandling og eventuelle on-demand opfølgende infusioner for den samme blødning (samme startdato/tidspunkt for blødning).
Fra dag 1 op til deltagerne havde modtaget behandling i 6 måneder, eller når deltagerne havde opnået 50 ED'er, alt efter hvad der skete først.
Hyppighed af Xyntha-infusioner til behandling af hver ny blødning for On-Demand Group
Tidsramme: Fra dag 1 op til deltagerne havde modtaget behandling i 6 måneder, eller når deltagerne havde opnået 50 ED'er, alt efter hvad der skete først.
Antallet af blødninger løst med 1, 2, 3, 4 eller >4 infusioner blev rapporteret for hver af kategorierne (1, 2, 3, 4 eller >4 infusioner nødvendige for at behandle blødningen), hvor tælleren var antallet af blødninger, der falder ind under hver kategori, og nævneren var det samlede antal nye blødninger på tværs af alle deltagere.
Fra dag 1 op til deltagerne havde modtaget behandling i 6 måneder, eller når deltagerne havde opnået 50 ED'er, alt efter hvad der skete først.
Hæmostatisk effekt til kirurgisk profylaksebehandling
Tidsramme: Fra operationsdag til postoperativ periode (mindst 1-3 dage efter operationen eller indtil tilstrækkelig sårheling ved mindre operation eller 4-6 dage efter operationen eller indtil truslen er løst eller tilstrækkelig sårheling til større operationer)
Vurdering af hæmostatisk effektivitet blev bestemt af investigator og/eller kirurg ved hjælp af 4-punkts kirurgisk hæmostase-effektivitetsvurderingsskala. Fremragende: Opnåede hæmostase sammenlignelig med den forventede efter lignende operation hos en ikke-hæmofil deltager. Godt: Forlænget tid til hæmostase, med noget øget blødning sammenlignet med forventet efter lignende operation hos en ikke-hæmofil deltager. Moderat: Åbenbart forsinket hæmostase, men kan håndteres med yderligere infusioner. Ingen respons: Ingen hæmostatisk respons. Procentdelen af ​​observationer i hver hæmostatisk effekt-responskategori (fremragende, god, moderat, ingen) blev rapporteret.
Fra operationsdag til postoperativ periode (mindst 1-3 dage efter operationen eller indtil tilstrækkelig sårheling ved mindre operation eller 4-6 dage efter operationen eller indtil truslen er løst eller tilstrækkelig sårheling til større operationer)
Faktisk estimeret blodtab til kirurgisk profylaksebehandling
Tidsramme: Fra operationsdag til postoperativ periode (mindst 1-3 dage efter operationen eller indtil tilstrækkelig sårheling ved mindre operation eller 4-6 dage efter operationen eller indtil truslen er løst eller tilstrækkelig sårheling til større operationer)
Antal deltagere med blodtab i hver kategori (unormal, normal og fravær). Blodtab under den intraoperative og postoperative periode blev vurderet af investigator eller kirurg, som blev vurderet som unormal, normal og fravær. Unormalt blodtab betød, at blodtabet var højere end forventet for den ikke-hæmofile deltager.
Fra operationsdag til postoperativ periode (mindst 1-3 dage efter operationen eller indtil tilstrækkelig sårheling ved mindre operation eller 4-6 dage efter operationen eller indtil truslen er løst eller tilstrækkelig sårheling til større operationer)
Antal deltagere med transfusionsbehov til kirurgisk profylaksebehandling
Tidsramme: Fra operationsdag til postoperativ periode (mindst 1-3 dage efter operationen eller indtil tilstrækkelig sårheling ved mindre operation eller 4-6 dage efter operationen eller indtil truslen er løst eller tilstrækkelig sårheling til større operationer)
Antal deltagere med transfusionsbehov til kirurgisk profylaksebehandling. Transfusionsbehov under den intraoperative og postoperative periode blev vurderet af investigator eller kirurg. Antallet af enheder og typer af transfunderede blodprodukter blev registreret, hvis det var relevant.
Fra operationsdag til postoperativ periode (mindst 1-3 dage efter operationen eller indtil tilstrækkelig sårheling ved mindre operation eller 4-6 dage efter operationen eller indtil truslen er løst eller tilstrækkelig sårheling til større operationer)
Gennemsnitlig infusionsdosis og totalt faktor VIII-forbrug til on-demand-behandling og kirurgisk profylaksebehandling
Tidsramme: On-Demand-gruppe: Dag 1 op til 6 måneder eller 50 ED'er, alt efter hvad der indtraf først. Kirurgisk profylaksegruppe: Operationsdag til postoperativ periode. Varigheden af ​​postoperativ periode er specificeret i tidligere endepunkter.
Den samlede mængde (IE) infunderet for hver Xyntha-infusion, der er registreret i studiets lægemiddelinfusionslog-caserapport (CRF), blev summeret for at beregne det samlede faktor VIII-forbrug for hver deltager. Den gennemsnitlige infusionsdosis for hver deltager blev beregnet som hans samlede faktor VIII-forbrug (i IE) divideret med antallet af administrerede infusioner. Det samlede faktor VIII-forbrug, divideret med antallet af infusioner, blev opsummeret på samme måde som den gennemsnitlige infusionsdosis (IE).
On-Demand-gruppe: Dag 1 op til 6 måneder eller 50 ED'er, alt efter hvad der indtraf først. Kirurgisk profylaksegruppe: Operationsdag til postoperativ periode. Varigheden af ​​postoperativ periode er specificeret i tidligere endepunkter.
Procentdel af mindre end forventet terapeutisk effekt (LETE) i On-Demand-indstillingen
Tidsramme: Fra dag 1 op til deltagerne havde modtaget behandling i 6 måneder, eller deltagerne havde opnået 50 ED'er, alt efter hvad der skete først.
LETE forekom i on-demand-indstillingen, hvis 2 successive "No Response"-vurderinger blev registreret efter henholdsvis 2 successive Xyntha-lægemiddelinfusioner. Infusionerne skal være blevet administreret inden for 24 timer (mindre end eller lig med 24 timer) efter hinanden til behandling af samme blødningshændelse i fravær af forstyrrende faktorer (præspecificeret). Derfor var LETE i on-demand-indstillingen baseret på respons på behandling af en blødningsepisode (inklusive dem, der opstod under den kirurgiske profylakseperiode). Bemærk, at on-demand-behandlinger givet i den kirurgiske profylakseperiode også skulle inkluderes.
Fra dag 1 op til deltagerne havde modtaget behandling i 6 måneder, eller deltagerne havde opnået 50 ED'er, alt efter hvad der skete først.
Antal bekræftede LETE i Low Recovery-indstillingen
Tidsramme: Fra dag 1 op til deltagerne havde modtaget behandling i 6 måneder, eller når deltagerne havde opnået 50 ED'er, alt efter hvad der skete først.
LETE kunne også være lavere end forventet genfinding af FVIII efter investigatorens opfattelse efter infusion af Xyntha i fravær af forstyrrende faktorer. De eneste forstyrrende faktorer for lav genfinding var: kendt tilstedeværelse eller efterfølgende identifikation af en FVIII-hæmmer; kendt kompromitteret Xyntha; fejlagtig administration af Xyntha, herunder utilstrækkelig dosering.
Fra dag 1 op til deltagerne havde modtaget behandling i 6 måneder, eller når deltagerne havde opnået 50 ED'er, alt efter hvad der skete først.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. juli 2015

Først opslået (Skøn)

9. juli 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. april 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. februar 2017

Sidst verificeret

1. februar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B1831083
  • 2015-005040-33 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Intravenøse infusioner af Xyntha

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner