Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha dla hemofilii A

16 lutego 2017 zaktualizowane przez: Pfizer

Otwarte, jednoramienne, pragmatyczne badanie kliniczne po wydaniu pozwolenia dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Xyntha (Moroctocog-alfa (Af-cc), rekombinowany Fviii) u pacjentów z hemofilią A w zwykłych warunkach opieki w Chinach

Otwarte, jednoramienne, pragmatyczne badanie kliniczne po wydaniu pozwolenia dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności produktu Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC), rekombinowany FVIII) u pacjentów z hemofilią A w zwykłych warunkach opieki w Chinach przez około 6 miesięcy lub lub około 50 dni ekspozycji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania porejestracyjnego jest dostarczenie dodatkowych informacji dotyczących stosowania Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC), rekombinowany FVIII) u chińskich pacjentów z hemofilią typu A, zwłaszcza dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności w różnych populacjach chińskich pacjentów z hemofilią A, w szczególności pacjentów pediatrycznych w wieku <6 lat, pacjentów pediatrycznych w wieku od ≥6 do ≤12 lat, pacjentów wcześniej nieleczonych (PUP), pacjentów otrzymujących leczenie profilaktyczne po włączeniu do badania oraz pacjentów w ciężkim stanie (FVIII:C <1%).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

85

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100045
        • Beijing Children's Hospital
      • Chongqing, Chiny, 400010
        • The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Chongqing, Chiny, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
      • Guang Zhou, Chiny, 510515
        • Hematology Department, Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Shanghai, Chiny, 200025
        • Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine/Hematology Department
      • Shanghai, Chiny, 200040
        • Department of Hematology/Children's Hospital of Shanghai
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Chiny, 550004
        • The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chiny, 450003
        • Henan Provincial People's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chiny, 215006
        • Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chiny, 330006
        • Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Chiny, 250014
        • Blood Center of Shandong Province
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny, 610073
        • Chengdu Women's and Children's central hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chiny, 300020
        • Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chiny, 650032
        • Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i/lub kobiety z hemofilią A.
  • Pacjenci/rodzice/przedstawiciele prawni muszą być w stanie przestrzegać procedur rejestracyjnych (proces świadomej zgody/zgody, wizyty kliniczne, zgłaszanie danych dotyczących infuzji i krwawień, zgłaszanie zdarzeń niepożądanych itp.).
  • Dowód w postaci własnoręcznie podpisanego i opatrzonego datą dokumentu świadomej zgody wskazującego, że uczestnik (lub prawnie akceptowany przedstawiciel, rodzic (rodzice)/opiekun prawny) został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność jakiejkolwiek innej skazy krwotocznej oprócz hemofilii A.
  • Leczenie za pomocą terapii immunomodulacyjnej (np. dożylne immunoglobuliny, rutynowe ogólnoustrojowe kortykosteroidy, cyklosporyny, leki anty-TNF) w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania lub planowane stosowanie w czasie trwania udziału w badaniu.
  • Pacjenci z historią lub obecnym inhibitorem czynnika VIII. W przypadku ocen laboratoryjnych każde miano inhibitora Bethesda jest większe niż normalny zakres laboratoryjny lub ≥0,6 BU/ml.
  • Osoby ze znaną nadwrażliwością na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą produktu Xyntha.
  • Osoby ze znaną nadwrażliwością na białka komórek jajnika chomika chińskiego.
  • Nie chcą lub nie mogą przestrzegać warunków protokołu.
  • Każdy stan, który może zagrozić zdolności uczestnika do przestrzegania i/lub wykonywania czynności związanych z badaniem lub który stanowi kliniczne przeciwwskazanie do udziału w badaniu (te warunki obejmują między innymi nieodpowiednią historię medyczną, aby zapewnić kwalifikację do udziału w badaniu; oczekiwanie słabej zgodności w przekazywaniu uwag do dokumentacji związanej z badaniem), w opinii Badacza.
  • Uczestnictwo w innych badaniach z udziałem eksperymentalnych leków (fazy 1-4) w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem bieżącego badania i/lub podczas udziału w badaniu (wyjątek dotyczy badań nad Xyntha).
  • Osoby będące członkami personelu ośrodka badawczego bezpośrednio zaangażowane w prowadzenie badania i członkowie ich rodzin, członkowie personelu ośrodka w inny sposób nadzorowani przez Badacza lub osoby będące pracownikami firmy Pfizer bezpośrednio zaangażowanymi w prowadzenie badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dożylne wlewy Xyntha
Zakwalifikowani pacjenci będą leczeni dożylnymi wlewami Xyntha w celu: • leczenia na żądanie, • profilaktyki chirurgicznej w dawce i częstotliwości przepisanej przez lekarza prowadzącego pacjenta zgodnie z etykietą Xyntha i będą dostosowywane wyłącznie zgodnie z koniecznością medyczną i terapeutyczną.
Lek: Dożylne wlewy Xyntha
Zakwalifikowani pacjenci będą leczeni dożylnymi wlewami Xyntha w celu: • leczenia na żądanie, • profilaktyki chirurgicznej w dawce i częstotliwości przepisanej przez lekarza prowadzącego pacjenta zgodnie z etykietą Xyntha i będą dostosowywane wyłącznie zgodnie z koniecznością medyczną i terapeutyczną.
Inne nazwy:
  • Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z inhibitorami czynnika VIII (FVIII).
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 28 dni kalendarzowych po zakończeniu leczenia (uczestnicy otrzymywali leczenie przez 6 miesięcy lub gdy uczestnicy osiągnęli 50 dni ekspozycji [ED], w zależności od tego, co nastąpi wcześniej).
Odsetek uczestników z medycznie ważnym zdarzeniem (MIE) produktu (wytworzenie inhibitora FVIII podczas badania).
Od dnia 1 do 28 dni kalendarzowych po zakończeniu leczenia (uczestnicy otrzymywali leczenie przez 6 miesięcy lub gdy uczestnicy osiągnęli 50 dni ekspozycji [ED], w zależności od tego, co nastąpi wcześniej).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze wszystkimi przyczynami leczenia — nagłe zdarzenia niepożądane (AE) lub poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 28 dni kalendarzowych po zakończeniu leczenia (uczestnicy otrzymywali leczenie przez 6 miesięcy lub gdy uczestnicy osiągnęli 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej).
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym bez względu na związek przyczynowy u uczestnika, który otrzymał badany lek. SAE było zdarzeniem niepożądanym powodującym którykolwiek z poniższych skutków lub uznanym za istotny z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia. AE uznano za pojawiające się w trakcie leczenia, jeśli rozpoczęło się po raz pierwszy u uczestnika w pierwszym dniu aktywnego leczenia lub po nim, lub zdarzenie rozpoczęło się przed pierwszym dniem aktywnego leczenia, ale nasiliło się podczas aktywnego leczenia. AE obejmowały zarówno SAE, jak i inne niż poważne AE.
Od dnia 1 do 28 dni kalendarzowych po zakończeniu leczenia (uczestnicy otrzymywali leczenie przez 6 miesięcy lub gdy uczestnicy osiągnęli 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej).
Ocena odpowiedzi na leczenie krwawień na żądanie
Ramy czasowe: Od dnia 1 do uczestników otrzymywali leczenie przez 6 miesięcy lub gdy uczestnicy osiągnęli 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Odnotowano odsetek infuzji (początkowej i kolejnej w przypadku krwawienia) w każdej kategorii odpowiedzi (doskonała, dobra, umiarkowana, brak odpowiedzi). Znakomity: Zdecydowane złagodzenie bólu i/lub złagodzenie oznak krwawienia, rozpoczynające się w ciągu 8 godzin po infuzji, bez podawania dodatkowego wlewu. Dobrze: Zdecydowane złagodzenie bólu i/lub złagodzenie objawów krwawienia, które rozpoczęło się w ciągu 8 godzin po infuzji, z co najmniej 1 dodatkową infuzją w celu całkowitego ustąpienia epizodu krwawienia lub wyraźnego złagodzenia bólu i/lub poprawy objawów krwawienia, które rozpoczęło się po 8 godzinach godzin po infuzji, bez podawania dodatkowej infuzji. Umiarkowane: Prawdopodobna lub nieznaczna poprawa rozpoczynająca się po 8 godzinach od podania wlewu, z podaniem co najmniej 1 dodatkowego wlewu w celu całkowitego ustąpienia epizodu krwawienia. Brak odpowiedzi: brak jakiejkolwiek poprawy pomiędzy infuzjami lub w ciągu 24 godzin po infuzji lub stan się pogarsza.
Od dnia 1 do uczestników otrzymywali leczenie przez 6 miesięcy lub gdy uczestnicy osiągnęli 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Liczba infuzji potrzebnych do leczenia każdego nowego krwawienia w ramach leczenia na żądanie
Ramy czasowe: Od dnia 1 do uczestników otrzymywali leczenie przez 6 miesięcy lub gdy uczestnicy osiągnęli 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Określono liczbę infuzji Xyntha podawanych w celu leczenia krwawienia. Obliczono to, dodając początkowe leczenie na żądanie i wszelkie dalsze infuzje na żądanie dla tego samego krwawienia (ta sama data/godzina rozpoczęcia krwawienia).
Od dnia 1 do uczestników otrzymywali leczenie przez 6 miesięcy lub gdy uczestnicy osiągnęli 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Częstotliwość infuzji Xyntha w leczeniu każdego nowego krwawienia dla grupy na żądanie
Ramy czasowe: Od dnia 1 do uczestników otrzymywali leczenie przez 6 miesięcy lub gdy uczestnicy osiągnęli 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Liczbę krwawień, które ustąpiły po 1, 2, 3, 4 lub >4 infuzjach, podano dla każdej z kategorii (1, 2, 3, 4 lub >4 infuzje potrzebne do leczenia krwawienia), w których licznik był liczbę krwawień należących do każdej kategorii, a mianownikiem była całkowita liczba nowych krwawień u wszystkich uczestników.
Od dnia 1 do uczestników otrzymywali leczenie przez 6 miesięcy lub gdy uczestnicy osiągnęli 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Skuteczność hemostatyczna w profilaktyce chirurgicznej
Ramy czasowe: Od dnia operacji do okresu pooperacyjnego (co najmniej 1-3 dni po operacji lub do odpowiedniego zagojenia się rany w przypadku drobnych operacji lub 4-6 dni po operacji lub do ustąpienia zagrożenia lub odpowiedniego wygojenia rany w przypadku dużych operacji)
Ocena skuteczności hemostatycznej została określona przez badacza i/lub chirurga przy użyciu 4-punktowej chirurgicznej skali oceny skuteczności hemostazy. Znakomity: Osiągnięto hemostazę porównywalną do oczekiwanej po podobnej operacji u uczestnika bez hemofilii. Dobrze: Wydłużony czas do hemostazy, z nieco zwiększonym krwawieniem w porównaniu z oczekiwanym po podobnej operacji u uczestnika bez hemofilii. Umiarkowane: wyraźnie opóźniona hemostaza, ale możliwa do opanowania dzięki dodatkowym infuzjom. Brak odpowiedzi: Brak odpowiedzi hemostatycznej. Odnotowano odsetek obserwacji w każdej kategorii odpowiedzi dotyczącej skuteczności hemostatycznej (doskonała, dobra, umiarkowana, brak).
Od dnia operacji do okresu pooperacyjnego (co najmniej 1-3 dni po operacji lub do odpowiedniego zagojenia się rany w przypadku drobnych operacji lub 4-6 dni po operacji lub do ustąpienia zagrożenia lub odpowiedniego wygojenia rany w przypadku dużych operacji)
Rzeczywista szacunkowa utrata krwi w ramach profilaktyki chirurgicznej
Ramy czasowe: Od dnia operacji do okresu pooperacyjnego (co najmniej 1-3 dni po operacji lub do odpowiedniego zagojenia się rany w przypadku drobnych operacji lub 4-6 dni po operacji lub do ustąpienia zagrożenia lub odpowiedniego wygojenia rany w przypadku dużych operacji)
Liczba uczestników z utratą krwi w każdej kategorii (Nienormalne, Normalne i Nieobecne). Utrata krwi w okresie śródoperacyjnym i pooperacyjnym została oceniona przez badacza lub chirurga i została oceniona jako nieprawidłowa, normalna i nieobecna. Nieprawidłowa utrata krwi oznaczała, że ​​utrata krwi była większa niż oczekiwana dla uczestnika bez hemofilii.
Od dnia operacji do okresu pooperacyjnego (co najmniej 1-3 dni po operacji lub do odpowiedniego zagojenia się rany w przypadku drobnych operacji lub 4-6 dni po operacji lub do ustąpienia zagrożenia lub odpowiedniego wygojenia rany w przypadku dużych operacji)
Liczba uczestników wymagających transfuzji w profilaktyce chirurgicznej
Ramy czasowe: Od dnia operacji do okresu pooperacyjnego (co najmniej 1-3 dni po operacji lub do odpowiedniego zagojenia się rany w przypadku drobnych operacji lub 4-6 dni po operacji lub do ustąpienia zagrożenia lub odpowiedniego wygojenia rany w przypadku dużych operacji)
Liczba uczestników wymagających transfuzji w ramach profilaktyki chirurgicznej. Wymagania dotyczące transfuzji w okresie śródoperacyjnym i pooperacyjnym były oceniane przez badacza lub chirurga. W stosownych przypadkach rejestrowano liczbę jednostek i rodzajów przetoczonych produktów krwiopochodnych.
Od dnia operacji do okresu pooperacyjnego (co najmniej 1-3 dni po operacji lub do odpowiedniego zagojenia się rany w przypadku drobnych operacji lub 4-6 dni po operacji lub do ustąpienia zagrożenia lub odpowiedniego wygojenia rany w przypadku dużych operacji)
Średnia dawka infuzyjna i całkowite zużycie czynnika VIII w leczeniu na żądanie i leczeniu profilaktycznym chirurgicznym
Ramy czasowe: Grupa On-Demand: Dzień 1 do 6 miesięcy lub 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Grupa profilaktyki chirurgicznej: od dnia operacji do okresu pooperacyjnego. Czas trwania okresu pooperacyjnego określają poprzednie punkty końcowe.
Całkowitą ilość (j.m.) podaną w każdej infuzji Xyntha odnotowaną w formularzu raportu przypadku (CRF) w dzienniku infuzji badanego leku zsumowano w celu obliczenia całkowitego zużycia czynnika VIII przez każdego uczestnika. Średnią dawkę infuzyjną dla każdego uczestnika obliczono jako całkowite zużycie czynnika VIII (w IU) podzielone przez liczbę podanych infuzji. Całkowite zużycie czynnika VIII, podzielone przez liczbę infuzji, podsumowano podobnie do średniej dawki infuzyjnej (j.m.).
Grupa On-Demand: Dzień 1 do 6 miesięcy lub 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Grupa profilaktyki chirurgicznej: od dnia operacji do okresu pooperacyjnego. Czas trwania okresu pooperacyjnego określają poprzednie punkty końcowe.
Procent mniejszego niż oczekiwany efektu terapeutycznego (LETE) w ustawieniach na żądanie
Ramy czasowe: Od dnia 1 do uczestników poddano leczeniu przez 6 miesięcy lub uczestnicy osiągnęli 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
LETE wystąpiło w warunkach na żądanie, jeśli po 2 kolejnych infuzjach leku Xyntha zarejestrowano 2 kolejne oceny „Brak odpowiedzi”. W celu leczenia infuzje musiały zostać podane w odstępie 24 godzin (mniejszym lub równym 24 godzinom) od siebie tego samego krwawienia przy braku czynników zakłócających (określonych z góry). W związku z tym LETE w trybie na żądanie była oparta na odpowiedzi na leczenie epizodu krwawienia (w tym występującego w okresie profilaktyki chirurgicznej). Należy zauważyć, że uwzględniono również zabiegi na żądanie stosowane w okresie profilaktyki chirurgicznej.
Od dnia 1 do uczestników poddano leczeniu przez 6 miesięcy lub uczestnicy osiągnęli 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Liczba potwierdzonych LETE w ustawieniach niskiego odzyskiwania
Ramy czasowe: Od dnia 1 do uczestników otrzymywali leczenie przez 6 miesięcy lub gdy uczestnicy osiągnęli 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Zdaniem badacza LETE może być również niższy niż oczekiwany odzysk czynnika VIII po infuzji produktu Xyntha przy braku czynników zakłócających. Jedynymi czynnikami zakłócającymi niski odzysk były: znana obecność lub późniejsza identyfikacja inhibitora FVIII; znany skompromitowany Xyntha; nieprawidłowe podanie leku Xyntha, w tym niewłaściwe dawkowanie.
Od dnia 1 do uczestników otrzymywali leczenie przez 6 miesięcy lub gdy uczestnicy osiągnęli 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 lipca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 lipca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 lutego 2017

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • B1831083
  • 2015-005040-33 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Australia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj