PF-05208756，Moroctocog Alfa (AF-CC)，血友病 A 的 Xyntha
2017年2月16日 更新者：Pfizer
一项关于 Xyntha（Moroctocog-alfa (Af-cc)，重组 Fviii）在中国常规护理环境中 A 型血友病受试者安全性和有效性的开放标签、单组、授权后实用临床试验
一项关于 Xyntha（Moroctocog-alfa (AF-CC)，重组 FVIII）在中国常规护理环境中对血友病 A 受试者的安全性和有效性的开放标签、单臂、授权后实用临床试验，为期约 6 个月或 或 大约 50 个曝光日，以先到者为准
研究概览
详细说明
这项批准后研究的目的是提供有关在中国血友病 A 受试者中使用 Xyntha（Moroctocog-alfa (AF-CC)，重组 FVIII）的补充信息，特别是在中国不同人群中的安全性和有效性血友病 A 患者，特别是 <6 岁的儿科患者、≥6 岁至≤12 岁的儿科患者、既往未接受过治疗的患者 (PUP)、入组后接受预防性治疗的受试者以及重症患者 (FVIII:C <1%)。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
85
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing、中国、100045
- Beijing Children's Hospital
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Chongqing、中国、400010
- The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
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Chongqing、中国、400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
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Guang Zhou、中国、510515
- Hematology Department, Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Shanghai、中国、200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine/Hematology Department
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Shanghai、中国、200040
- Department of Hematology/Children's Hospital of Shanghai
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Guizhou
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Guiyang、Guizhou、中国、550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Henan
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Zhengzhou、Henan、中国、450003
- Henan Provincial People's Hospital
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
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Jiangsu
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Suzhou、Jiangsu、中国、215006
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Jiangxi
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Nanchang、Jiangxi、中国、330006
- Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
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Shandong
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Jinan、Shandong、中国、250014
- Blood Center of Shandong Province
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Sichuan
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Chengdu、Sichuan、中国、610073
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国、300020
- Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
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Yunnan
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Kunming、Yunnan、中国、650032
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患有血友病 A 的男性和/或女性受试者。
- 受试者/父母/法定代表必须能够遵守注册程序（知情同意/同意程序、临床访问、输液和出血数据报告、不良事件报告等）。
- 个人签署并注明日期的知情同意书的证据，表明受试者（或法律上可接受的代表、父母/法定监护人）已被告知研究的所有相关方面。
排除标准：
- 除 A 型血友病外，还存在任何其他出血性疾病。
- 在进入研究前 30 天内或计划在参与研究期间使用免疫调节疗法（例如，静脉注射免疫球蛋白、常规全身性皮质类固醇、环孢菌素、抗 TNF 药物）进行治疗。
- 过去有或目前有因子 VIII 抑制剂的受试者。 对于基于实验室的评估，任何 Bethesda 抑制剂滴度大于实验室的正常范围或≥0.6 BU/mL。
- 已知对活性物质或 Xyntha 的任何赋形剂过敏的受试者。
- 已知对中国仓鼠卵巢细胞蛋白过敏的受试者。
- 不愿意或不能遵守协议的条款。
- 任何可能损害受试者遵守和/或进行研究相关活动的能力或对参与研究构成临床禁忌症的情况（这些情况包括但不限于不充分的病史以确保研究资格；预期不良根据研究者的意见，遵守为研究相关文件提供意见的规定）。
- 在当前研究开始前 30 天内和/或参与研究期间（Xyntha 研究除外）参与涉及研究药物的其他研究（第 1-4 期）。
- 作为直接参与研究开展的研究现场工作人员的受试者及其家庭成员、由研究者以其他方式监督的现场工作人员，或作为直接参与研究开展的辉瑞员工的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Xyntha 的静脉输注
登记的受试者将接受 Xyntha 静脉输注治疗，用于： • 按需治疗， • 以受试者的主治医师根据 Xyntha 标签规定的剂量和频率进行手术预防，并将仅根据医疗和治疗需要进行调整。
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登记的受试者将接受 Xyntha 静脉输注治疗，用于： • 按需治疗， • 以受试者的主治医师根据 Xyntha 标签规定的剂量和频率进行手术预防，并将仅根据医疗和治疗需要进行调整。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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具有因子 VIII (FVIII) 抑制剂的参与者百分比
大体时间：从第 1 天到治疗结束后 28 个日历日（参与者已接受 6 个月的治疗或当参与者达到 50 个暴露日 [ED] 时，以先发生者为准）。
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发生产品医学重要事件 (MIE)（研究期间出现 FVIII 抑制剂）的参与者百分比。
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从第 1 天到治疗结束后 28 个日历日（参与者已接受 6 个月的治疗或当参与者达到 50 个暴露日 [ED] 时，以先发生者为准）。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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所有因果关系治疗紧急不良事件 (AE) 或严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：从第 1 天到治疗结束后的 28 个日历日（参与者接受了 6 个月的治疗或当参与者达到 50 次 ED 时，以先发生者为准）。
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AE 是任何不良的医疗事件，不考虑接受研究药物的参与者的因果关系。
SAE 是导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重要的 AE：死亡；初次或长期住院治疗；危及生命的经历（立即死亡的风险）；持续或严重的残疾/无能力；先天性异常。
如果 AE 在积极治疗的第一天或之后首次出现在参与者身上，或者事件在积极治疗的第一天之前开始但在积极治疗期间严重程度增加，则认为 AE 是治疗紧急情况。
AE 包括 SAE 和非严重 AE。
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从第 1 天到治疗结束后的 28 个日历日（参与者接受了 6 个月的治疗或当参与者达到 50 次 ED 时，以先发生者为准）。
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出血按需治疗的反应评估
大体时间：从第 1 天到参与者接受了 6 个月的治疗或当参与者达到 50 次 ED 时，以先发生者为准。
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报告了每个反应类别（极好、良好、中等、无反应）中的输注比例（出血的初始和后续）。
极好：输注后 8 小时内开始出现明确的疼痛缓解和/或出血迹象改善，无需额外输注。
好：输注后 8 小时内开始出现明确的疼痛缓解和/或出血迹象改善，至少再输注 1 次以完全解决出血事件或 8 小时后开始出现明显的疼痛缓解和/或出血迹象改善输注后数小时，未进行额外输注。
中度：输注后 8 小时后开始可能或轻微改善，至少再输注 1 次以完全解决出血事件。
无反应：输注之间或输注后 24 小时间隔期间完全没有改善，或者情况恶化。
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从第 1 天到参与者接受了 6 个月的治疗或当参与者达到 50 次 ED 时，以先发生者为准。
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按需治疗每次新出血所需的输注次数
大体时间：从第 1 天到参与者接受了 6 个月的治疗或当参与者达到 50 次 ED 时，以先发生者为准。
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确定用于治疗出血的 Xyntha 输注次数。
这是通过将按需初始治疗和相同出血（相同出血开始日期/时间）的任何按需后续输注相加计算得出的。
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从第 1 天到参与者接受了 6 个月的治疗或当参与者达到 50 次 ED 时，以先发生者为准。
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按需组 Xyntha 输注治疗每次新出血的频率
大体时间：从第 1 天到参与者接受了 6 个月的治疗或当参与者达到 50 次 ED 时，以先发生者为准。
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对于每个类别（治疗出血需要 1、2、3、4 或 >4 次输注），报告了通过 1、2、3、4 或 >4 次输注解决的出血次数，其中分子为属于每个类别的出血次数，分母是所有参与者的新出血总数。
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从第 1 天到参与者接受了 6 个月的治疗或当参与者达到 50 次 ED 时，以先发生者为准。
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手术预防治疗的止血效果
大体时间：从手术当天到术后期间（至少术后 1-3 天或直到小手术伤口充分愈合或术后 4-6 天或直到威胁消除或大手术伤口充分愈合）
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止血功效的评估由研究者和/或外科医生使用 4 点手术止血功效评定量表确定。
极好：止血效果与非血友病参与者进行类似手术后的预期止血效果相当。
好：止血时间延长，与非血友病参与者进行类似手术后预期的出血量相比，出血量有所增加。
中度：明显延迟止血，但可以通过额外输注来控制。
无反应：无止血反应。
报告了每个止血功效反应类别（优秀、良好、中等、无）的观察百分比。
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从手术当天到术后期间（至少术后 1-3 天或直到小手术伤口充分愈合或术后 4-6 天或直到威胁消除或大手术伤口充分愈合）
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手术预防治疗的实际估计失血量
大体时间：从手术当天到术后期间（至少术后 1-3 天或直到小手术伤口充分愈合或术后 4-6 天或直到威胁消除或大手术伤口充分愈合）
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每个类别（异常、正常和缺席）失血的参与者人数。
术中和术后的失血量由研究者或外科医生评估，分为异常、正常和无。
异常失血意味着失血量高于非血友病参与者的预期。
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从手术当天到术后期间（至少术后 1-3 天或直到小手术伤口充分愈合或术后 4-6 天或直到威胁消除或大手术伤口充分愈合）
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需要输血进行手术预防治疗的参与者人数
大体时间：从手术当天到术后期间（至少术后 1-3 天或直到小手术伤口充分愈合或术后 4-6 天或直到威胁消除或大手术伤口充分愈合）
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需要输血进行手术预防治疗的参与者人数。
术中和术后期间的输血需求由研究者或外科医生评估。
如果适用，记录输注的血液制品的单位数和类型。
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从手术当天到术后期间（至少术后 1-3 天或直到小手术伤口充分愈合或术后 4-6 天或直到威胁消除或大手术伤口充分愈合）
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按需治疗和手术预防治疗的平均输注剂量和总因子 VIII 消耗
大体时间：按需组：第 1 天最多 6 个月或 50 个 ED，以先发生者为准。手术预防组：手术日至术后期间。术后期间的持续时间在之前的终点中指定。
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将研究药物输注日志病例报告表 (CRF) 中记录的每次 Xyntha 输注的总输注量 (IU) 相加，以计算每位参与者的总凝血因子 VIII 消耗量。
每个参与者的平均输注剂量计算为他的因子 VIII 总消耗量（单位为 IU）除以输注次数。
因子 VIII 总消耗量除以输注次数，与平均输注剂量 (IU) 类似地进行总结。
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按需组：第 1 天最多 6 个月或 50 个 ED，以先发生者为准。手术预防组：手术日至术后期间。术后期间的持续时间在之前的终点中指定。
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按需设置中低于预期治疗效果 (LETE) 的百分比
大体时间：从第 1 天到参与者接受了 6 个月的治疗或参与者达到 50 次 ED，以先发生者为准。
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如果在 2 次连续的 Xyntha 药物输注后分别记录了 2 次连续的“无反应”评级，则在按需设置中发生 LETE。输注必须在彼此的 24 小时内（小于或等于 24 小时）进行治疗在没有混杂因素（预先指定）的情况下发生相同的出血事件。
因此，按需设置的 LETE 是基于对出血事件治疗的反应（包括发生在手术预防期间的事件）。
请注意，还包括在手术预防期间进行的按需治疗。
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从第 1 天到参与者接受了 6 个月的治疗或参与者达到 50 次 ED，以先发生者为准。
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低恢复设置中确认的 LETE 数
大体时间：从第 1 天到参与者接受了 6 个月的治疗或当参与者达到 50 次 ED 时，以先发生者为准。
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在没有混杂因素的情况下，在输注 Xyntha 后，研究者认为 LETE 也可能低于 FVIII 的预期回收率。
低回收率的唯一混杂因素是：已知存在或随后鉴定出 FVIII 抑制剂；已知受感染的 Xyntha； Xyntha 的错误管理，包括剂量不足。
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从第 1 天到参与者接受了 6 个月的治疗或当参与者达到 50 次 ED 时，以先发生者为准。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年4月1日
初级完成 (实际的)
2016年7月1日
研究完成 (实际的)
2016年8月1日
研究注册日期
首次提交
2015年3月19日
首先提交符合 QC 标准的
2015年7月6日
首次发布 (估计)
2015年7月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年4月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年2月16日
最后验证
2017年2月1日
更多信息
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