PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha voor hemofilie A
16 februari 2017 bijgewerkt door: Pfizer
Een open-label, eenarmig, postautorisatie pragmatisch klinisch onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van Xyntha (Moroctocog-alfa (Af-cc), recombinant Fviii) bij proefpersonen met hemofilie A in gebruikelijke zorgomgevingen in China
Een open-label, eenarmig, pragmatisch klinisch onderzoek na vergunningverlening naar de veiligheid en werkzaamheid van Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC), Recombinant FVIII) bij proefpersonen met hemofilie A in gebruikelijke zorginstellingen in China gedurende ongeveer 6 maanden of of ongeveer 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat zich het eerste voordoet
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het doel van dit onderzoek na goedkeuring is om aanvullende informatie te verstrekken met betrekking tot het gebruik van Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC), Recombinant FVIII) bij Chinese proefpersonen met hemofilie A, met name over de veiligheid en werkzaamheid bij verschillende populaties van Chinese hemofilie A-patiënten, in het bijzonder bij pediatrische patiënten <6 jaar, pediatrische patiënten ≥6 tot ≤12 jaar, eerder onbehandelde patiënten (PUP's), proefpersonen die een profylaxebehandeling kregen na deelname aan het onderzoek, en ernstige patiënten (FVIII:C <1%).
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
85
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Beijing, China, 100045
- Beijing Children's Hospital
-
Chongqing, China, 400010
- The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Chongqing, China, 400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
Guang Zhou, China, 510515
- Hematology Department, Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
Shanghai, China, 200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine/Hematology Department
-
Shanghai, China, 200040
- Department of Hematology/Children's Hospital of Shanghai
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, China, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, China, 450003
- Henan Provincial People's Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, China, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, China, 215006
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, China, 330006
- Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, China, 250014
- Blood Center of Shandong Province
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, China, 610073
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, China, 300020
- Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, China, 650032
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke en/of vrouwelijke proefpersonen met hemofilie A.
- Proefpersonen/ouders/wettelijke vertegenwoordigers moeten in staat zijn om te voldoen aan registratieprocedures (proces voor geïnformeerde toestemming/instemming, klinische bezoeken, rapportage van infusie- en bloedingsgegevens, rapportage van ongewenste voorvallen, enz.).
- Bewijs van een persoonlijk ondertekend en gedateerd toestemmingsdocument waaruit blijkt dat de proefpersoon (of een wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger, ouder(s)/wettelijke voogd) op de hoogte is gebracht van alle relevante aspecten van het onderzoek.
Uitsluitingscriteria:
- Aanwezigheid van een andere bloedingsstoornis naast hemofilie A.
- Behandeling met immunomodulerende therapie (bijv. intraveneuze immunoglobuline, routinematige systemische corticosteroïden, ciclosporines, anti-TNF-middelen) binnen 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek of gepland gebruik voor de duur van hun deelname aan het onderzoek.
- Proefpersonen met een voorgeschiedenis van of huidige factor VIII-remmer. Voor laboratoriumgebaseerde beoordelingen, elke Bethesda-remmertiter groter dan het normale bereik van het laboratorium of ≥0,6 BU/ml.
- Personen met een bekende overgevoeligheid voor de werkzame stof of voor één van de hulpstoffen van Xyntha.
- Proefpersonen met een bekende overgevoeligheid voor eierstokceleiwitten van de Chinese hamster.
- Niet bereid of niet in staat om de voorwaarden van het protocol te volgen.
- Elke aandoening die het vermogen van de proefpersoon om studiegerelateerde activiteiten na te leven en/of uit te voeren, in gevaar kan brengen of die een klinische contra-indicatie vormt voor deelname aan de studie (deze aandoeningen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, een ontoereikende medische geschiedenis om ervoor te zorgen dat u voor de studie in aanmerking komt; naleving bij het verstrekken van observaties voor onderzoeksgerelateerde documentatie), naar het oordeel van de Onderzoeker.
- Deelname aan andere onderzoeken met onderzoeksgeneesmiddel(en) (fasen 1-4) binnen 30 dagen voordat het huidige onderzoek begint en/of tijdens deelname aan het onderzoek (uitzondering voor onderzoeken met Xyntha).
- Proefpersonen die medewerkers van de onderzoekslocatie zijn die direct betrokken zijn bij de uitvoering van het onderzoek en hun gezinsleden, stafleden van de locatie die anderszins onder toezicht staan van de Onderzoeker, of proefpersonen die Pfizer-werknemers zijn die direct betrokken zijn bij de uitvoering van het onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Intraveneuze infusies van Xyntha
Geregistreerde proefpersonen zullen worden behandeld met intraveneuze infusies van Xyntha voor: • On-Demand-behandeling, • Chirurgische profylaxe in een dosis en frequentie voorgeschreven door de behandelend arts van de proefpersoon in overeenstemming met het Xyntha-etiket en zullen uitsluitend worden aangepast aan de medische en therapeutische noodzaak.
|
Geregistreerde proefpersonen zullen worden behandeld met intraveneuze infusies van Xyntha voor: • On-Demand-behandeling, • Chirurgische profylaxe in een dosis en frequentie voorgeschreven door de behandelend arts van de proefpersoon in overeenstemming met het Xyntha-etiket en zullen uitsluitend worden aangepast aan de medische en therapeutische noodzaak.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers met factor VIII (FVIII)-remmers
Tijdsspanne: Van dag 1 tot 28 kalenderdagen na het einde van de behandeling (deelnemers waren gedurende 6 maanden behandeld of wanneer deelnemers 50 blootstellingsdagen [ED's] hadden bereikt, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed).
|
Percentage deelnemers met het product medisch belangrijke gebeurtenis (MIE) (FVIII-remmerontwikkeling tijdens het onderzoek).
|
Van dag 1 tot 28 kalenderdagen na het einde van de behandeling (deelnemers waren gedurende 6 maanden behandeld of wanneer deelnemers 50 blootstellingsdagen [ED's] hadden bereikt, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed).
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met alle causaliteitsbehandeling - opkomende ongewenste voorvallen (AE's) of ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Van dag 1 tot 28 kalenderdagen na het einde van de behandeling (deelnemers waren gedurende 6 maanden behandeld of wanneer deelnemers 50 ED's hadden bereikt, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed).
|
Een AE was elke ongewenste medische gebeurtenis zonder rekening te houden met oorzakelijk verband bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg.
Een SAE was een AE die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om enige andere reden significant werd geacht: overlijden; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijke kans op overlijden); aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; aangeboren afwijking.
Een AE werd beschouwd als optredend tijdens de behandeling als deze voor het eerst bij een deelnemer optrad op of na de eerste dag van actieve behandeling, of als de gebeurtenis begon vóór de eerste dag van actieve behandeling maar in ernst toenam tijdens actieve behandeling.
AE's omvatten zowel SAE's als niet-ernstige AE's.
|
Van dag 1 tot 28 kalenderdagen na het einde van de behandeling (deelnemers waren gedurende 6 maanden behandeld of wanneer deelnemers 50 ED's hadden bereikt, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed).
|
|
Responsbeoordeling van on-demand behandeling van bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf dag 1 hadden de deelnemers gedurende 6 maanden een behandeling ondergaan of wanneer de deelnemers 50 ED's hadden bereikt, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed.
|
Het aandeel van de infusies (eerste en daaropvolgende voor een bloeding) in elke responscategorie (uitstekend, goed, matig, geen respons) werd gerapporteerd.
Uitstekend: Duidelijke pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding beginnend binnen 8 uur na een infuus, zonder extra infuus.
Goed: Duidelijke verlichting van de pijn en/of verbetering van tekenen van bloeding beginnend binnen 8 uur na een infuus, waarbij ten minste 1 extra infuus wordt toegediend om de bloedingsepisode volledig te verhelpen of duidelijke pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding beginnend na 8 uur. uur na de infusie, zonder extra infusie.
Matig: waarschijnlijke of lichte verbetering vanaf 8 uur na de infusie, waarbij ten minste 1 extra infusie wordt toegediend om de bloedingsepisode volledig te verhelpen.
Geen reactie: Geen enkele verbetering tussen infusies of tijdens het interval van 24 uur na een infusie, of de toestand verslechtert.
|
Vanaf dag 1 hadden de deelnemers gedurende 6 maanden een behandeling ondergaan of wanneer de deelnemers 50 ED's hadden bereikt, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed.
|
|
Aantal infusies dat nodig is om elke nieuwe bloeding te behandelen voor behandeling op aanvraag
Tijdsspanne: Vanaf dag 1 hadden de deelnemers gedurende 6 maanden een behandeling ondergaan of wanneer de deelnemers 50 ED's hadden bereikt, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed.
|
Het aantal toegediende Xyntha-infusies om een bloeding te behandelen werd bepaald.
Dit werd berekend door de initiële behandeling op aanvraag en eventuele vervolginfusies op aanvraag voor dezelfde bloeding (dezelfde startdatum/-tijd van de bloeding) op te tellen.
|
Vanaf dag 1 hadden de deelnemers gedurende 6 maanden een behandeling ondergaan of wanneer de deelnemers 50 ED's hadden bereikt, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed.
|
|
Frequentie van Xyntha-infusies om elke nieuwe bloeding te behandelen voor On-Demand Group
Tijdsspanne: Vanaf dag 1 hadden de deelnemers gedurende 6 maanden een behandeling ondergaan of wanneer de deelnemers 50 ED's hadden bereikt, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed.
|
Het aantal bloedingen dat werd opgelost met 1, 2, 3, 4 of >4 infusies werd gerapporteerd voor elk van de categorieën (1, 2, 3, 4 of >4 infusies nodig om de bloeding te behandelen), waarbij de teller het aantal bloedingen dat in elke categorie valt, en de noemer was het totale aantal nieuwe bloedingen voor alle deelnemers.
|
Vanaf dag 1 hadden de deelnemers gedurende 6 maanden een behandeling ondergaan of wanneer de deelnemers 50 ED's hadden bereikt, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed.
|
|
Hemostatische werkzaamheid voor chirurgische profylaxebehandeling
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de operatie tot de postoperatieve periode (minstens 1-3 dagen na de operatie of tot adequate wondgenezing bij een kleine operatie of 4-6 dagen na de operatie of totdat de dreiging is verdwenen of adequate wondgenezing bij een grote operatie)
|
Beoordeling van de hemostatische werkzaamheid werd bepaald door de onderzoeker en/of chirurg met behulp van de 4-punts Surgical Hemostase Efficacy Rating Scale.
Uitstekend: Bereikte hemostase die vergelijkbaar is met die verwacht na een vergelijkbare operatie bij een niet-hemofilie deelnemer.
Goed: verlengde tijd tot hemostase, met iets meer bloedingen in vergelijking met wat verwacht wordt na een soortgelijke operatie bij een niet-hemofilie deelnemer.
Matig: duidelijk vertraagde hemostase, maar beheersbaar met extra infusies.
Geen reactie: Geen hemostatische reactie.
Het percentage waarnemingen in elke hemostatische werkzaamheidsresponscategorie (uitstekend, goed, matig, geen) werd gerapporteerd.
|
Vanaf de dag van de operatie tot de postoperatieve periode (minstens 1-3 dagen na de operatie of tot adequate wondgenezing bij een kleine operatie of 4-6 dagen na de operatie of totdat de dreiging is verdwenen of adequate wondgenezing bij een grote operatie)
|
|
Werkelijk geschat bloedverlies voor chirurgische profylaxebehandeling
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de operatie tot de postoperatieve periode (minstens 1-3 dagen na de operatie of tot adequate wondgenezing bij een kleine operatie of 4-6 dagen na de operatie of totdat de dreiging is verdwenen of adequate wondgenezing bij een grote operatie)
|
Aantal deelnemers met bloedverlies in elke categorie (abnormaal, normaal en afwezig).
Bloedverlies tijdens de intraoperatieve en de postoperatieve periode werd beoordeeld door de onderzoeker of chirurg, die werden beoordeeld als Abnormaal, Normaal en Afwezig.
Abnormaal bloedverlies betekende dat het bloedverlies hoger was dan de verwachting voor de niet-hemofilie deelnemer.
|
Vanaf de dag van de operatie tot de postoperatieve periode (minstens 1-3 dagen na de operatie of tot adequate wondgenezing bij een kleine operatie of 4-6 dagen na de operatie of totdat de dreiging is verdwenen of adequate wondgenezing bij een grote operatie)
|
|
Aantal deelnemers met transfusievereiste voor chirurgische profylaxebehandeling
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de operatie tot de postoperatieve periode (minstens 1-3 dagen na de operatie of tot adequate wondgenezing bij een kleine operatie of 4-6 dagen na de operatie of totdat de dreiging is verdwenen of adequate wondgenezing bij een grote operatie)
|
Aantal deelnemers met transfusiebehoefte voor chirurgische profylaxe behandeling.
Transfusievereisten tijdens de intraoperatieve en de postoperatieve periode werden beoordeeld door de onderzoeker of chirurg.
Indien van toepassing werden het aantal getransfundeerde eenheden en typen bloedproducten geregistreerd.
|
Vanaf de dag van de operatie tot de postoperatieve periode (minstens 1-3 dagen na de operatie of tot adequate wondgenezing bij een kleine operatie of 4-6 dagen na de operatie of totdat de dreiging is verdwenen of adequate wondgenezing bij een grote operatie)
|
|
Gemiddelde infusiedosis en totaal factor VIII-verbruik voor on-demand behandeling en chirurgische profylaxebehandeling
Tijdsspanne: On-Demand Group: Dag 1 tot 6 maanden of 50 ED's, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed. Groep chirurgische profylaxe: dag van operatie tot postoperatieve periode. De duur van de postoperatieve periode is gespecificeerd in eerdere eindpunten.
|
De totale geïnfundeerde hoeveelheid (IE) voor elke Xyntha-infusie geregistreerd in het onderzoeksgeneesmiddelinfusielogboek (CRF) werd opgeteld om het totale factor VIII-verbruik voor elke deelnemer te berekenen.
De gemiddelde infusiedosis voor elke deelnemer werd berekend als zijn totale factor VIII-consumptie (in IE) gedeeld door het aantal toegediende infusies.
Het totale factor VIII-verbruik, gedeeld door het aantal infusies, werd op dezelfde manier samengevat als de gemiddelde infusiedosis (IE).
|
On-Demand Group: Dag 1 tot 6 maanden of 50 ED's, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed. Groep chirurgische profylaxe: dag van operatie tot postoperatieve periode. De duur van de postoperatieve periode is gespecificeerd in eerdere eindpunten.
|
|
Percentage minder dan verwacht therapeutisch effect (LETE) in de on-demand instelling
Tijdsspanne: Vanaf dag 1 hadden de deelnemers gedurende 6 maanden een behandeling ondergaan of hadden de deelnemers 50 ED's bereikt, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed.
|
LETE trad op in de on-demand setting als 2 opeenvolgende "Geen respons"-beoordelingen werden geregistreerd na respectievelijk 2 opeenvolgende Xyntha-medicijninfusies. De infusies moeten binnen 24 uur (minder dan of gelijk aan 24 uur) na elkaar zijn toegediend voor behandeling van hetzelfde bloedingsgebeurtenis in de afwezigheid van verstorende factoren (vooraf gespecificeerd).
Daarom was LETE in de on-demand setting gebaseerd op de respons op de behandeling van een bloedingsepisode (inclusief die optreden tijdens de chirurgische profylaxeperiode).
Merk op dat on-demand-behandelingen die tijdens de chirurgische profylaxeperiode werden toegediend, ook moesten worden opgenomen.
|
Vanaf dag 1 hadden de deelnemers gedurende 6 maanden een behandeling ondergaan of hadden de deelnemers 50 ED's bereikt, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed.
|
|
Aantal bevestigde LETE in de lage herstelinstelling
Tijdsspanne: Vanaf dag 1 hadden de deelnemers gedurende 6 maanden een behandeling ondergaan of wanneer de deelnemers 50 ED's hadden bereikt, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed.
|
LETE zou volgens de onderzoeker ook lager kunnen zijn dan verwacht herstel van FVIII na infusie van Xyntha bij afwezigheid van verstorende factoren.
De enige verstorende factoren voor laag herstel waren: bekende aanwezigheid of latere identificatie van een FVIII-remmer; bekende gecompromitteerde Xyntha; foutieve toediening van Xyntha, inclusief onvoldoende dosering.
|
Vanaf dag 1 hadden de deelnemers gedurende 6 maanden een behandeling ondergaan of wanneer de deelnemers 50 ED's hadden bereikt, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 april 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 juli 2016
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 maart 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 juli 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
9 juli 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
4 april 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 februari 2017
Laatst geverifieerd
1 februari 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- B1831083
- 2015-005040-33 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .