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ポンペ病に対する免疫調節療法

2016年4月13日 更新者：National Taiwan University Hospital

ERT未治療またはERT治療を受けたポンペ病患者に対する免疫調節療法

この研究の目的は、ポンペ病患者における免疫調節療法による治療後の抗組換えヒト酸性α-グルコシダーゼ（抗rhGAA）抗体力価を評価することです。

調査の概要

状態

わからない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (予想される)

8

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 台湾
      • Taipei、台湾、100
        • 募集
        • Yin-Hsiu Chien
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 患者（および/または患者が18歳未満の場合は患者の法的保護者）は、研究関連の手順を実施する前に、書面によるインフォームドコンセントを提出しなければなりません。
  • 患者は、血液サンプルからの文書化された酸性α-グルコシダーゼ（GAA）酵素欠損または2つのGAA遺伝子変異として定義されるポンペ病の確定診断を受けていなければなりません。
  • 患者 (および/または法的保護者) は、臨床プロトコルに準拠する能力を持っていなければなりません。
  • レジメン A のみ: 患者は酵素補充療法を受けており、臨床的衰弱を示し、抗組換えヒト酸性α-グルコシダーゼ (抗 rhGAA) 抗体力価が持続的に高い、および/または酵素活性および/または取り込みを阻害する抗体の検査結果が陽性である。ミオザイムの;
  • レジメン B のみ: 患者は交差反応性免疫物質 (CRIM) 陰性であり、登録前に Myozyme 注入を受けていない

除外基準:

  • 患者は再活性化のリスクがあるか、B 型肝炎または C 型肝炎のキャリアである。
  • 患者が結核再活性化のリスクにさらされているか、または結核の治療を積極的に受けている人と定期的に接触している。
  • 患者は研究登録前の30日以内に治験製品（アルグルコシダーゼアルファ以外）を使用したことがある。
  • 患者が妊娠中または授乳中である。
  • 患者は登録前の1か月以内に生ワクチン接種を受けている、または受ける必要がある。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ITT
免疫調節療法
薬：メトトレキサート
薬：リツキシマブ
薬：ボルテゾミブ
薬：静脈内免疫グロブリン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
抗組換えヒト酸性α-グルコシダーゼ（抗rhGAA）抗体価の低下
時間枠：6ヵ月
6ヵ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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National Taiwan University Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2015年8月1日

一次修了 (予想される)

2020年7月1日

研究の完了 (予想される)

2020年7月1日

試験登録日

最初に提出

2015年8月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年8月14日

最初の投稿 (見積もり)

2015年8月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2016年4月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2016年4月13日

最終確認日

2016年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 201504036MIPB

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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