Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Imunitní modulační terapie pro Pompeho chorobu

13. dubna 2016 aktualizováno: National Taiwan University Hospital

Imunitní modulační terapie pro pacienty s Pompeho chorobou, kteří dosud nebyli ERT nebo léčeni ERT

Účelem této studie je vyhodnotit titry protilátek proti rekombinantní lidské kyselé a-glukosidáze (anti-rhGAA) po léčbě imunomodulační terapií u pacientů s Pompeho chorobou.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

8

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • Nábor
        • Yin-Hsiu Chien
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient (a/nebo zákonný zástupce pacienta, pokud je pacientovi < 18 let) musí poskytnout písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií;
  • Pacient musí mít potvrzenou diagnózu Pompeho nemoci definované jako dokumentovaný deficit enzymu kyselé α-glukosidázy (GAA) z krevních vzorků nebo 2 genové mutace GAA;
  • Pacient (a/nebo zákonný zástupce) musí být schopen dodržovat klinický protokol;
  • Pouze režim A: Pacient dostává enzymatickou substituční terapii, vykazuje klinický pokles a má trvale vysoké titry protilátek proti rekombinantní lidské kyselé α-glukosidáze (anti-rhGAA) a/nebo je pozitivně testován na protilátky, které inhibují enzymatickou aktivitu a/nebo vychytávání. od Myozyme;
  • Pouze režim B: Pacient je negativní zkříženě reaktivní imunitní materiál (CRIM) A před zařazením nedostal infuzi Myozymu

Kritéria vyloučení:

  • Pacient je ohrožen reaktivací nebo je nosičem hepatitidy B nebo hepatitidy C;
  • Pacient je ohrožen reaktivací tuberkulózy nebo má pravidelný kontakt s jedinci, kteří se s tuberkulózou aktivně léčí;
  • Pacient užil jakýkoli hodnocený přípravek (jiný než alglukosidázu alfa) během 30 dnů před zařazením do studie;
  • Pacientka je těhotná nebo kojící;
  • Pacient měl nebo musí mít jakékoli živé očkování do jednoho měsíce před zařazením.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ITT
imunomodulační terapie
Lék: Methotrexát
Lék: Rituximab
Lék: Bortezomib
Lék: intravenózní imunoglobulin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
titry protilátek proti rekombinantní lidské kyselé a-glukosidáze (anti-rhGAA) klesají
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Taiwan University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2015

Primární dokončení (Očekávaný)

1. července 2020

Dokončení studie (Očekávaný)

1. července 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. srpna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. srpna 2015

První zveřejněno (Odhad)

17. srpna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

15. dubna 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. dubna 2016

Naposledy ověřeno

1. dubna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 201504036MIPB

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Methotrexát

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Armenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit