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Thérapie de modulation immunitaire pour la maladie de Pompe

13 avril 2016 mis à jour par: National Taiwan University Hospital

Thérapie de modulation immunitaire pour les patients atteints de la maladie de Pompe naïfs ou traités par ERT

Le but de cette étude est d'évaluer les titres d'anticorps anti-α-glucosidase acide humaine recombinante (anti-rhGAA) après traitement par thérapie de modulation immunitaire chez les patients atteints de la maladie de Pompe.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

8

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan, 100
        • Recrutement
        • Yin-Hsiu Chien
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient (et/ou son tuteur légal si le patient a moins de 18 ans) doit fournir un consentement éclairé écrit avant toute procédure liée à l'étude qui est effectuée ;
  • Le patient doit avoir un diagnostic confirmé de la maladie de Pompe définie comme un déficit documenté en enzyme α-glucosidase acide (GAA) à partir d'échantillons de sang ou de 2 mutations du gène GAA ;
  • Le patient (et/ou tuteur légal) doit avoir la capacité de se conformer au protocole clinique ;
  • Régime A uniquement : le patient reçoit une enzymothérapie substitutive, présente un déclin clinique et présente des titres élevés persistants d'anticorps anti-glucosidase acide humaine recombinante (anti-rhGAA) et/ou a été testé positif pour les anticorps qui inhibent l'activité enzymatique et/ou l'absorption de Myozyme;
  • Régime B uniquement : le patient est négatif pour le matériel immunitaire à réaction croisée (CRIM) ET n'a pas reçu de perfusion de Myozyme avant l'inscription

Critère d'exclusion:

  • Le patient est à risque de réactivation ou est porteur de l'hépatite B ou de l'hépatite C ;
  • Le patient présente un risque de réactivation de la tuberculose ou a des contacts réguliers avec des personnes activement traitées contre la tuberculose ;
  • Le patient a utilisé un produit expérimental (autre que l'alglucosidase alfa) dans les 30 jours précédant l'inscription à l'étude ;
  • La patiente est enceinte ou allaitante ;
  • Le patient a reçu ou doit recevoir un vaccin vivant dans le mois précédant l'inscription.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ITT
thérapie de modulation immunitaire
Médicament: Méthotrexate
Médicament: Rituximab
Médicament: Bortézomib
Médicament: immunoglobuline intraveineuse

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
les titres d'anticorps anti-α-glucosidase acide humaine recombinante (anti-rhGAA) diminuent
Délai: 6 mois
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Taiwan University Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2015

Achèvement primaire (Anticipé)

1 juillet 2020

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 juillet 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 août 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 août 2015

Première publication (Estimation)

17 août 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

15 avril 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 avril 2016

Dernière vérification

1 avril 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 201504036MIPB

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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