Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Terapia di modulazione immunitaria per la malattia di Pompe

13 aprile 2016 aggiornato da: National Taiwan University Hospital

Terapia di modulazione immunitaria per pazienti con malattia di Pompe naïve o trattati con ERT

Lo scopo di questo studio è valutare i titoli anticorpali dell'acido α-glucosidasi (anti-rhGAA) dell'acido umano anti-ricombinante dopo il trattamento con la terapia di modulazione immunitaria nei pazienti con malattia di Pompe.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

8

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Reclutamento
        • Yin-Hsiu Chien
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente (e/o il tutore legale del paziente se il paziente ha meno di 18 anni) deve fornire il consenso informato scritto prima di eseguire qualsiasi procedura correlata allo studio;
  • Il paziente deve avere una diagnosi confermata di malattia di Pompe definita come carenza documentata dell'enzima α-glucosidasi acida (GAA) da campioni di sangue o 2 mutazioni del gene GAA;
  • Il paziente (e/o tutore legale) deve avere la capacità di rispettare il protocollo clinico;
  • Solo regime A: il paziente sta ricevendo una terapia enzimatica sostitutiva, mostra un declino clinico e ha titoli anticorpali anti-glucosidasi dell'acido umano (anti-rhGAA) elevati e persistenti e/o è risultato positivo per gli anticorpi che inibiscono l'attività enzimatica e/o l'assorbimento di Miozima;
  • Solo regime B: il paziente è negativo al materiale immunitario cross-reattivo (CRIM) E non ha ricevuto l'infusione di Myozyme prima dell'arruolamento

Criteri di esclusione:

  • Il paziente è a rischio di riattivazione o è portatore di Epatite B o Epatite C;
  • Il paziente è a rischio di riattivazione della tubercolosi o ha contatti regolari con individui in trattamento attivo per la tubercolosi;
  • - Il paziente ha utilizzato qualsiasi prodotto sperimentale (diverso dall'alglucosidasi alfa) nei 30 giorni precedenti l'arruolamento nello studio;
  • Il paziente è in gravidanza o in allattamento;
  • Il paziente ha ricevuto o deve sottoporsi a qualsiasi vaccinazione viva entro un mese prima dell'arruolamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ITT
terapia di modulazione immunitaria
Droga: Metotrexato
Droga: Rituximab
Droga: Bortezomib
Droga: immunoglobuline per via endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
diminuiscono i titoli anticorpali anti-α-glucosidasi (anti-rhGAA) dell'acido umano ricombinante
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2015

Completamento primario (Anticipato)

1 luglio 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

1 luglio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 agosto 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 agosto 2015

Primo Inserito (Stima)

17 agosto 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

15 aprile 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 aprile 2016

Ultimo verificato

1 aprile 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 201504036MIPB

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Pompe

Prove cliniche su Metotrexato

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Singapore

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi