Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia immunomodulacyjna w chorobie Pompego

13 kwietnia 2016 zaktualizowane przez: National Taiwan University Hospital

Terapia immunomodulacyjna dla pacjentów z chorobą Pompego nieleczonych wcześniej lub leczonych ERT

Celem pracy jest ocena miana przeciwciał przeciwko rekombinowanej ludzkiej kwaśnej α-glukozydazie (anty-rhGAA) po leczeniu immunomodulacją u pacjentów z chorobą Pompego.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

8

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 100
        • Rekrutacyjny
        • Yin-Hsiu Chien
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent (i/lub opiekun prawny pacjenta, jeśli pacjent ma < 18 lat) musi przedstawić pisemną świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem;
  • Pacjent musi mieć potwierdzone rozpoznanie choroby Pompego zdefiniowanej jako udokumentowany niedobór enzymu kwaśnej α-glukozydazy (GAA) z próbek krwi lub 2 mutacje genu GAA;
  • Pacjent (i/lub opiekun prawny) musi mieć możliwość przestrzegania protokołu klinicznego;
  • Tylko schemat A: pacjent otrzymuje enzymatyczną terapię zastępczą, wykazuje pogorszenie stanu klinicznego i utrzymuje się wysokie miana przeciwciał przeciwko rekombinowanej ludzkiej kwaśnej α-glukozydazie (anty-rhGAA) i/lub pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał hamujących aktywność enzymatyczną i/lub wychwyt firmy Myozyme;
  • Tylko schemat B: pacjent ma ujemny wynik testu na krzyżowy materiał immunologiczny (CRIM) ORAZ nie otrzymał infuzji Myozyme przed włączeniem

Kryteria wyłączenia:

  • pacjent jest zagrożony reaktywacją lub jest nosicielem wirusowego zapalenia wątroby typu B lub typu C;
  • pacjent jest zagrożony reaktywacją gruźlicy lub ma stały kontakt z osobami aktywnie leczonymi z powodu gruźlicy;
  • pacjent stosował jakikolwiek badany produkt (inny niż alglukozydaza alfa) w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania;
  • pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią;
  • Pacjent miał lub musi mieć jakiekolwiek żywe szczepienie w ciągu jednego miesiąca przed włączeniem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ITT
terapia immunomodulacyjna
Lek: Metotreksat
Lek: Rytuksymab
Lek: Bortezomib
Lek: dożylna immunoglobulina

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
spadek miana przeciwciał przeciwko rekombinowanej ludzkiej kwaśnej α-glukozydazie (anty-rhGAA)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 lipca 2020

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 lipca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 sierpnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 sierpnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

15 kwietnia 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 201504036MIPB

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Pompego

Badania kliniczne na Metotreksat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Rwanda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj