庞贝病的免疫调节疗法
2016年4月13日 更新者：National Taiwan University Hospital
用于 ERT 初治或经 ERT 治疗的庞贝病患者的免疫调节疗法
本研究的目的是评估庞贝病患者在接受免疫调节疗法治疗后的抗重组人酸性 α-葡萄糖苷酶（抗 rhGAA）抗体滴度。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
8
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Taipei、台湾、100
- 招聘中
- Yin-Hsiu Chien
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接触：
- Yin-Hsiu Chien
- 电话号码：+886223123456
- 邮箱：chienyh@ntu.edu.tw
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患者（和/或患者的法定监护人，如果患者 < 18 岁）必须在执行任何与研究相关的程序之前提供书面知情同意书；
- 患者必须确诊庞贝病，定义为血液样本中有记录的酸性 α-葡萄糖苷酶 (GAA) 酶缺乏症或 2 个 GAA 基因突变；
- 患者（和/或法定监护人）必须有能力遵守临床方案；
- 仅限方案 A：患者正在接受酶替代疗法，表现出临床衰退，并具有持续高的抗重组人酸性 α-葡萄糖苷酶（抗 rhGAA）抗体滴度和/或抑制酶活性和/或摄取的抗体检测呈阳性肌酶；
- 仅限方案 B：患者为交叉反应性免疫物质 (CRIM) 阴性且在入组前未接受 Myozyme 输注
排除标准：
- 患者有重新激活的风险，或者是乙型肝炎或丙型肝炎的携带者；
- 患者有结核病复发的风险或与正在积极接受结核病治疗的人有定期接触；
- 患者在参加研究前 30 天内使用过任何研究产品（阿糖苷酶 alfa 除外）；
- 患者怀孕或哺乳；
- 患者在入组前一个月内已经或需要进行任何活疫苗接种。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：国际电联
免疫调节疗法
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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抗重组人酸性 α-葡萄糖苷酶（抗 rhGAA）抗体滴度下降
大体时间：6个月
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6个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年8月1日
初级完成 (预期的)
2020年7月1日
研究完成 (预期的)
2020年7月1日
研究注册日期
首次提交
2015年8月10日
首先提交符合 QC 标准的
2015年8月14日
首次发布 (估计)
2015年8月17日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年4月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年4月13日
最后验证
2016年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 201504036MIPB
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