Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Immuunimodulaatioterapia Pompen taudille

keskiviikko 13. huhtikuuta 2016 päivittänyt: National Taiwan University Hospital

Immuunimodulaatiohoito potilaille, jotka eivät ole saaneet ERT-hoitoa tai ovat saaneet Pompen tautia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida anti-rekombinantti ihmisen happaman α-glukosidaasin (anti-rhGAA) vasta-ainetiitterit immuunimodulaatiohoidon jälkeen potilailla, joilla on Pompen tauti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

8

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Rekrytointi
        • Yin-Hsiu Chien
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaan (ja/tai potilaan laillisen huoltajan, jos potilas on alle 18-vuotias) on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista;
  • Potilaalla on oltava vahvistettu Pompen taudin diagnoosi, joka määritellään dokumentoiduksi happaman α-glukosidaasi (GAA) -entsyymin puutteeksi verinäytteistä tai kahdesta GAA-geenimutaatiosta;
  • Potilaan (ja/tai laillisen huoltajan) on kyettävä noudattamaan kliinistä protokollaa;
  • Vain hoito-ohjelma A: Potilas saa entsyymikorvaushoitoa, kliininen heikkeneminen ja hänellä on jatkuvasti korkeat anti-rekombinantin ihmisen happaman α-glukosidaasin (anti-rhGAA) vasta-ainetiitterit ja/tai potilas on positiivinen vasta-aineille, jotka estävät entsymaattista aktiivisuutta ja/tai ottoa. Myozymesta;
  • Vain hoito-ohjelma B: Potilas on ristireaktiivinen immuunimateriaali (CRIM) -negatiivinen JA hän ei ole saanut Myozyme-infuusiota ennen ilmoittautumista

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaalla on riski aktivoitua uudelleen tai hän on hepatiitti B:n tai hepatiitti C:n kantaja;
  • Potilaalla on riski tuberkuloosin uudelleenaktivoitumisesta tai hän on säännöllisesti yhteydessä henkilöihin, joita hoidetaan aktiivisesti tuberkuloosin vuoksi;
  • Potilas on käyttänyt mitä tahansa tutkimustuotetta (muuta kuin alglukosidaasi alfaa) 30 päivän aikana ennen tutkimukseen ilmoittautumista;
  • Potilas on raskaana tai imettää;
  • Potilas on saanut tai hänen on saatava elävä rokote kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ITT
immuunimodulaatiohoito
Lääke: Metotreksaatti
Lääke: Rituksimabi
Lääke: Bortetsomibi
Lääke: suonensisäinen immuuniglobuliini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
anti-rekombinantti ihmisen happaman α-glukosidaasin (anti-rhGAA) vasta-ainetiitterit laskevat
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Taiwan University Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. elokuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 10. elokuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. elokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 17. elokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 15. huhtikuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 13. huhtikuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 201504036MIPB

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa