폼페병에 대한 면역 조절 요법

포함 기준:

• 환자(및/또는 환자가 18세 미만인 경우 환자의 법적 보호자)는 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 제공해야 합니다.
• 환자는 혈액 샘플에서 확인된 산성 α-글루코시다아제(GAA) 효소 결핍 또는 2개의 GAA 유전자 돌연변이로 정의되는 폼페병 진단이 확인되어야 합니다.
• 환자(및/또는 법적 보호자)는 임상 프로토콜을 준수할 수 있어야 합니다.
• 요법 A만 해당: 환자가 효소 대체 요법을 받고 있고, 임상적 감소를 보이며, 지속적으로 높은 항-재조합 인간 산성 α-글루코시다제(항-rhGAA) 항체 역가를 보였으며/하거나 효소 활성 및/또는 흡수를 억제하는 항체에 대해 양성 반응을 보였습니다. 미오자임;
• 요법 B만 해당: 환자가 교차 반응성 면역 물질(CRIM) 음성이고 등록 전에 미오자임 주입을 받지 않은 경우

제외 기준:

• 환자가 재활성화 위험이 있거나 B형 간염 또는 C형 간염 보균자입니다.
• 환자가 결핵 재활성화 위험이 있거나 결핵 치료를 적극적으로 받고 있는 개인과 정기적으로 접촉하는 경우
• 환자가 연구 등록 전 30일 이내에 임의의 조사 제품(알글루코시다아제 알파 제외)을 사용한 경우;
• 환자가 임신 중이거나 수유 중입니다.
• 환자는 등록 전 1개월 이내에 생백신을 받았거나 받아야 합니다.