Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Immuunmodulatietherapie voor de ziekte van Pompe

13 april 2016 bijgewerkt door: National Taiwan University Hospital

Immuunmodulatietherapie voor ERT-naïeve of ERT-behandelde patiënten met de ziekte van Pompe

Het doel van deze studie is het bepalen van anti-recombinant humaan zuur α-glucosidase (anti-rhGAA) antilichaamtiters na behandeling met immuunmodulatietherapie bij patiënten met de ziekte van Pompe.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

8

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Werving
        • Yin-Hsiu Chien
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De patiënt (en/of de wettelijke voogd van de patiënt als de patiënt < 18 jaar is) moet schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan alle studiegerelateerde procedures die worden uitgevoerd;
  • De patiënt moet een bevestigde diagnose van de ziekte van Pompe hebben, gedefinieerd als een gedocumenteerde zuur-α-glucosidase (GAA)-enzymdeficiëntie uit bloedmonsters of 2 GAA-genmutaties;
  • De patiënt (en/of wettelijke voogd) moet in staat zijn om het klinische protocol na te leven;
  • Alleen schema A: De patiënt krijgt een enzymvervangingstherapie, vertoont klinische achteruitgang en heeft aanhoudend hoge anti-recombinant humaan zuur α-glucosidase (anti-rhGAA) antilichaamtiters en/of is positief getest op antilichamen die de enzymatische activiteit en/of opname remmen van Myozyme;
  • Alleen regime B: De patiënt is kruisreactief immuunmateriaal (CRIM)-negatief EN heeft geen Myozyme-infusie gekregen voorafgaand aan inschrijving

Uitsluitingscriteria:

  • De patiënt loopt risico op reactivering of is drager van Hepatitis B of Hepatitis C;
  • De patiënt loopt het risico tuberculose te reactiveren of heeft regelmatig contact met personen die actief worden behandeld voor tuberculose;
  • De patiënt heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan de studie-inschrijving een onderzoeksproduct (anders dan alglucosidase alfa) gebruikt;
  • De patiënt is zwanger of geeft borstvoeding;
  • De patiënt heeft een levende vaccinatie gehad of moet deze krijgen binnen een maand voorafgaand aan inschrijving.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ITT
immuun modulatie therapie
Geneesmiddel: Methotrexaat
Geneesmiddel: Rituximab
Geneesmiddel: Bortezomib
Geneesmiddel: intraveneus immunoglobuline

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
anti-recombinant menselijk zuur α-glucosidase (anti-rhGAA) antilichaamtiters nemen af
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2015

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juli 2020

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juli 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 augustus 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 augustus 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

17 augustus 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

15 april 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 april 2016

Laatst geverifieerd

1 april 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 201504036MIPB

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren