Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Иммуномодулирующая терапия болезни Помпе

13 апреля 2016 г. обновлено: National Taiwan University Hospital

Иммуномодулирующая терапия у пациентов с болезнью Помпе, ранее не получавших или не получавших ФЗТ

Целью данного исследования является оценка титров антител против рекомбинантной кислой α-глюкозидазы человека (анти-rhGAA) после лечения иммуномодулирующей терапией у пациентов с болезнью Помпе.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

8

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 100
        • Рекрутинг
        • Yin-Hsiu Chien
        • Контакт:
          • Yin-Hsiu Chien
          • Номер телефона: +886223123456
          • Электронная почта: chienyh@ntu.edu.tw

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациент (и/или законный опекун пациента, если пациенту меньше 18 лет) должен предоставить письменное информированное согласие до выполнения любых процедур, связанных с исследованием;
  • Пациент должен иметь подтвержденный диагноз болезни Помпе, определяемый как документально подтвержденный дефицит фермента кислой α-глюкозидазы (GAA) в образцах крови или 2 мутации гена GAA;
  • Пациент (и/или законный опекун) должен иметь возможность соблюдать клинический протокол;
  • Только схема А: пациент получает заместительную ферментную терапию, у него наблюдается ухудшение клинического состояния и стойкие высокие титры антител против рекомбинантной кислой α-глюкозидазы человека (анти-rhGAA) и/или положительный результат теста на антитела, которые ингибируют ферментативную активность и/или поглощение Миозим;
  • Только схема B: пациент имеет отрицательный перекрестно-реактивный иммунный материал (CRIM) и не получал инфузию Myozyme до включения в исследование.

Критерий исключения:

  • пациент подвержен риску реактивации или является носителем гепатита В или гепатита С;
  • Больной находится в группе риска реактивации туберкулеза или имеет регулярный контакт с лицами, активно лечащимися от туберкулеза;
  • Пациент использовал какой-либо исследуемый продукт (кроме алглюкозидазы альфа) в течение 30 дней до включения в исследование;
  • пациентка беременна или кормит грудью;
  • Пациент прошел или должен пройти какую-либо живую вакцинацию в течение одного месяца до включения в исследование.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ИТТ
иммуномодуляторная терапия
Лекарство: Метотрексат
Лекарство: Ритуксимаб
Лекарство: Бортезомиб
Лекарство: внутривенный иммуноглобулин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
титры антител против рекомбинантной человеческой кислой α-глюкозидазы (анти-rhGAA) снижаются
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Taiwan University Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2015 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 июля 2020 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 июля 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 августа 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 августа 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

17 августа 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

15 апреля 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 апреля 2016 г.

Последняя проверка

1 апреля 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 201504036MIPB

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться