Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Immunmodulasjonsterapi for Pompes sykdom

13. april 2016 oppdatert av: National Taiwan University Hospital

Immunmodulasjonsterapi for ERT-naive eller ERT-behandlede Pompe-sykdomspasienter

Hensikten med denne studien er å vurdere anti-rekombinant human syre α-glukosidase (anti-rhGAA) antistofftitere etter behandling med immunmodulasjonsterapi hos pasienter med Pompes sykdom.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

8

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Rekruttering
        • Yin-Hsiu Chien
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten (og/eller pasientens juridiske verge hvis pasienten er < 18 år) må gi skriftlig informert samtykke før eventuelle studierelaterte prosedyrer som utføres;
  • Pasienten må ha en bekreftet diagnose av Pompes sykdom definert som en dokumentert syre α-glukosidase (GAA) enzymmangel fra blodprøver eller 2 GAA genmutasjoner;
  • Pasienten (og/eller verge) må ha evne til å overholde klinisk protokoll;
  • Kun regime A: Pasienten får enzymerstatningsterapi, viser klinisk tilbakegang og har vedvarende høye anti-rekombinante humane syre-α-glukosidase (anti-rhGAA) antistofftitere og/eller testet positivt for antistoffer som hemmer enzymatisk aktivitet og/eller opptak av Myozyme;
  • Kun regime B: Pasienten er kryssreaktivt immunmateriale (CRIM)-negativ OG har ikke mottatt Myozyme-infusjon før påmelding

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten er i fare for reaktivering eller er bærer av hepatitt B eller hepatitt C;
  • Pasienten er i fare for reaktivering av tuberkulose eller har regelmessig kontakt med individer som blir aktivt behandlet for tuberkulose;
  • Pasienten har brukt et hvilket som helst undersøkelsesprodukt (annet enn alglukosidase alfa) innen 30 dager før studieregistrering;
  • Pasienten er gravid eller ammer;
  • Pasienten har hatt eller må ha levende vaksinasjon innen en måned før innmelding.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ITT
immunmodulasjonsterapi
Legemiddel: Metotreksat
Legemiddel: Rituximab
Legemiddel: Bortezomib
Legemiddel: intravenøst ​​immunglobulin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
anti-rekombinant human syre α-glukosidase (anti-rhGAA) antistofftitere reduseres
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2015

Primær fullføring (Forventet)

1. juli 2020

Studiet fullført (Forventet)

1. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. august 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. august 2015

Først lagt ut (Anslag)

17. august 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

15. april 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. april 2016

Sist bekreftet

1. april 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 201504036MIPB

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere