Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Immunmodulációs terápia Pompe-kórban

2016. április 13. frissítette: National Taiwan University Hospital

Immunmodulációs terápia ERT-ben még nem részesült vagy ERT-vel kezelt Pompe-kóros betegek számára

Ennek a vizsgálatnak a célja az anti-rekombináns humán savas α-glükozidáz (anti-rhGAA) antitest-titerek felmérése immunmodulációs terápia után Pompe-kórban szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

8

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Tajvan
      • Taipei, Tajvan, 100
        • Toborzás
        • Yin-Hsiu Chien
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A betegnek (és/vagy a beteg törvényes gyámjának, ha a beteg 18 évesnél fiatalabb) írásos beleegyezését kell adnia a vizsgálattal kapcsolatos bármely eljárás előtt;
  • A betegnek Pompe-kór megerősített diagnózisával kell rendelkeznie, amely a vérmintákból vagy 2 GAA-génmutációból dokumentált savas α-glükozidáz (GAA) enzimhiányként van meghatározva;
  • A betegnek (és/vagy törvényes gyámnak) képesnek kell lennie arra, hogy megfeleljen a klinikai protokollnak;
  • Csak „A” séma: A beteg enzimpótló terápiában részesül, klinikai leépülése tapasztalható, és tartósan magas antirekombináns humán sav-α-glükozidáz (anti-rhGAA) antitest titere van, és/vagy pozitívnak bizonyult az enzimaktivitást és/vagy felvételt gátló antitestekre. Myozyme;
  • Csak B séma: A beteg keresztreaktív immunanyag (CRIM) - negatív ÉS nem kapott Myozyme infúziót a felvétel előtt

Kizárási kritériumok:

  • A betegnél fennáll a reaktiváció veszélye, vagy Hepatitis B vagy Hepatitis C hordozója;
  • A betegnél fennáll a tuberkulózis reaktiválódásának veszélye, vagy rendszeresen érintkezik olyan személyekkel, akiket aktívan kezelnek tuberkulózis miatt;
  • A beteg a vizsgálatba való felvételt megelőző 30 napon belül használt bármilyen vizsgálati terméket (az alfa-alglükozidáz kivételével);
  • a beteg terhes vagy szoptat;
  • A beteg a beiratkozást megelőző egy hónapon belül élő oltást kapott, vagy be kell kapnia.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ITT
immunmodulációs terápia
Drog: Metotrexát
Drog: Rituximab
Drog: Bortezomib
Drog: intravénás immunglobulin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
az anti-rekombináns humán sav-α-glükozidáz (anti-rhGAA) antitest-titerek csökkennek
Időkeret: 6 hónap
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Taiwan University Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2020. július 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2020. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. augusztus 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. augusztus 14.

Első közzététel (Becslés)

2015. augusztus 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. április 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. április 13.

Utolsó ellenőrzés

2016. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 201504036MIPB

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel