Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Immunmodulationsterapi för Pompes sjukdom

13 april 2016 uppdaterad av: National Taiwan University Hospital

Immunmodulationsterapi för ERT-naiva eller ERT-behandlade Pompesjuka patienter

Syftet med denna studie är att bedöma anti-rekombinant humant surt α-glukosidas (anti-rhGAA) antikroppstitrar efter behandling med immunmoduleringsterapi hos patienter med Pompes sjukdom.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

8

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Rekrytering
        • Yin-Hsiu Chien
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienten (och/eller patientens vårdnadshavare om patienten är < 18 år) måste ge skriftligt informerat samtycke före eventuella studierelaterade ingrepp som utförs;
  • Patienten måste ha en bekräftad diagnos av Pompes sjukdom definierad som en dokumenterad brist på surt α-glukosidas (GAA) enzym från blodprover eller 2 GAA genmutationer;
  • Patienten (och/eller vårdnadshavare) måste ha förmåga att följa det kliniska protokollet;
  • Endast regim A: Patienten får enzymersättningsterapi, uppvisar klinisk nedgång och har ihållande höga anti-rekombinanta humana sura α-glukosidas (anti-rhGAA) antikroppstitrar och/eller testats positivt för antikroppar som hämmar enzymatisk aktivitet och/eller upptag av Myozyme;
  • Endast regim B: Patienten är korsreaktivt immunmaterial (CRIM)-negativ OCH har inte fått Myozyme-infusion före inskrivning

Exklusions kriterier:

  • Patienten löper risk för reaktivering eller är bärare av hepatit B eller hepatit C;
  • Patienten riskerar att återaktivera tuberkulos eller har regelbunden kontakt med individer som aktivt behandlas för tuberkulos;
  • Patienten har använt någon prövningsprodukt (andra än alglukosidas alfa) inom 30 dagar före studieregistreringen;
  • Patienten är gravid eller ammar;
  • Patienten har haft eller måste ha någon levande vaccination inom en månad före inskrivningen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ITT
immunmoduleringsterapi
Läkemedel: Metotrexat
Läkemedel: Rituximab
Läkemedel: Bortezomib
Läkemedel: intravenöst immunglobulin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
anti-rekombinant humant surt α-glukosidas (anti-rhGAA) antikroppstitrar minskar
Tidsram: 6 månader
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2015

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juli 2020

Avslutad studie (Förväntat)

1 juli 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 augusti 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 augusti 2015

Första postat (Uppskatta)

17 augusti 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

15 april 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 april 2016

Senast verifierad

1 april 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 201504036MIPB

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera