HALO-DMD-02を完了したDMD患者におけるHT-100長期研究
2019年3月8日 更新者：Akashi Therapeutics
プロトコル HALO-DMD-01 および HALO-DMD-02 を完了した DMD 患者における HT-100 の長期的な安全性と薬力学
この試験 HALO-DMD-03 は、HALO-DMD-01 および HALO-DMD-02 の後続試験であり、これらの試験を完了した被験者には、HT-100 への継続的な非盲検アクセスを許可します。
HALO-DMD-03 は、長期連続投与に関する安全性と強度および機能データを提供します。
この研究のデータは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の男児を対象とした HT-100 の将来の試験の安全性、忍容性、および用量選択を知らせるために使用されます。
調査の概要
詳細な説明
DMD における HT-100 の最初の臨床試験 (プロトコル HALO-DMD-01 および HALO-DMD-02) の後続試験として、この非盲検試験は、連続長期投与に関するデータを提供するように設計されています。
被験者は、投与を中止することなく、ずらして、前の研究で行ったのと同じコホート割り当てに参加します。
HALO-DMD-02 の投与を完了した最大 30 人の被験者には、HT-100 の市場承認またはスポンサーによる研究の終了まで、同じ投与計画を継続する機会が提供されます。
終了の理由には、すべての HT-100 研究からの結合データの分析に基づく、安全性への懸念や有効性の欠如などが含まれる可能性があります。
HALO-DMD-02への参加が終わりに近づいている被験者からの安全性データは、メディカルモニターと被験者の医師（主任研究者[PI]）によって個別にレビューされます。
メディカルモニターと PI が、臨床的に重要な安全性シグナルがないことに同意した場合 (現在までに臨床的に重要な臨床検査または臨床的異常がない)、被験者は適格と見なされ、投薬の継続が提案されます。
投薬の中断を避けるために、被験者はすぐに参加についてスクリーニングされ、前身の試験であるHALO-DMD-02が完了すると登録されます。
この研究への参加 HALO-DMD-03 はオプションです。
安全性および薬力学（PD）のモニタリングは、被験者の研究参加中ずっと継続されます。
HT-100 の忍容性が十分でないことが有害事象 (AE) によって示唆された場合、用量の減量/変更が行われるか、個々の被験者の治験への参加が中止されることがあります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California, Davis Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～20年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 以前の研究 HALO-DMD-01 と HALO-DMD-02 の両方を完了
- -書面によるインフォームドコンセントを提供する能力
- -研究の全期間にわたって、サイトとプロトコルの指示を理解し、従う能力
除外基準:
次のいずれかに「はい」と答えた場合、被験者は研究に参加する資格がありません。
- -DMDに関連しない臨床的に重要な主要な疾患 研究に参加することが安全ではない、またはプロトコルに従う能力に影響を与える
- 重度のアレルギー反応またはアナフィラキシー反応の病歴
- 薬物/アルコール乱用の最近の報告
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート 1: HT-100 錠剤、1 回投与
HT-100の反復投与（1回目）。
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HT-100 は、アカシ セラピューティクス独自のハロフジノン臭化水素酸塩の遅延放出製剤であり、抗線維症特性を備えた低分子治療薬です。
摂食状態または絶食状態で投与できます。
変異特異的ではありません。
他の名前：
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実験的：コホート 1: HT-100 錠剤、用量 2
HT-100の反復投与（1回目）。
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HT-100 は、アカシ セラピューティクス独自のハロフジノン臭化水素酸塩の遅延放出製剤であり、抗線維症特性を備えた低分子治療薬です。
摂食状態または絶食状態で投与できます。
変異特異的ではありません。
他の名前：
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実験的：コホート 1: HT-100 錠剤、3 回投与
HT-100の反復投与（1回目）。
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HT-100 は、アカシ セラピューティクス独自のハロフジノン臭化水素酸塩の遅延放出製剤であり、抗線維症特性を備えた低分子治療薬です。
摂食状態または絶食状態で投与できます。
変異特異的ではありません。
他の名前：
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実験的：コホート 1: HT-100 錠剤、4 回投与
HT-100の反復投与（1回目）。
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HT-100 は、アカシ セラピューティクス独自のハロフジノン臭化水素酸塩の遅延放出製剤であり、抗線維症特性を備えた低分子治療薬です。
摂食状態または絶食状態で投与できます。
変異特異的ではありません。
他の名前：
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実験的：コホート 1: HT-100 錠剤、5 回投与
HT-100の反復投与（1回目）。
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HT-100 は、アカシ セラピューティクス独自のハロフジノン臭化水素酸塩の遅延放出製剤であり、抗線維症特性を備えた低分子治療薬です。
摂食状態または絶食状態で投与できます。
変異特異的ではありません。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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重大度および関連性別の有害事象の数
時間枠：入学から6ヶ月毎、最長3年間
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入学から6ヶ月毎、最長3年間
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上部消化管またはその他の有害事象による減量または変更
時間枠：入学から6ヶ月毎、最長3年間
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入学から6ヶ月毎、最長3年間
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上部消化管またはその他の有害事象による試験の中止
時間枠：入学から6ヶ月毎、最長3年間
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入学から6ヶ月毎、最長3年間
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バイタルサイン（臨床的に有意な変化があった被験者数）
時間枠：入学から6ヶ月毎、最長3年間
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臨床的に重要な変化を伴う被験者の数
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入学から6ヶ月毎、最長3年間
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臨床検査値（臨床的に有意な変化があった被験者の数）
時間枠：入学から6ヶ月毎、最長3年間
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臨床的に重要な変化を伴う被験者の数。
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入学から6ヶ月毎、最長3年間
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心電図
時間枠：入学から6ヶ月毎、最長3年間
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QT間隔に臨床的に有意な変化があった被験者の数
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入学から6ヶ月毎、最長3年間
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心エコー図
時間枠：入学から6ヶ月毎、最長3年間
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左心室駆出率、収縮末期および拡張期の心室中隔厚、左心室後壁厚に臨床的に有意な変化を示した被験者の数
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入学から6ヶ月毎、最長3年間
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心血管磁気共鳴
時間枠：入学から6ヶ月毎、最長3年間
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診断解釈に臨床的に有意な変化があった被験者の数
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入学から6ヶ月毎、最長3年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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心血管磁気共鳴
時間枠：入学から6ヶ月毎、最長3年間
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円周方向の歪みと心筋線維化領域
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入学から6ヶ月毎、最長3年間
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肺機能検査（臨床的に有意な変化があった被験者数）
時間枠：入学から6ヶ月毎、最長3年間
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臨床的に重要な変化を伴う被験者の数。
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入学から6ヶ月毎、最長3年間
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運動機能測定（MFM）スケール
時間枠：入学から6ヶ月毎、最長3年間
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入学から6ヶ月毎、最長3年間
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上肢（PUL）スケールのパフォーマンス
時間枠：入学から6ヶ月毎、最長3年間
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入学から6ヶ月毎、最長3年間
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細胞外マトリックス代謝回転のバイオマーカー（臨床的に有意な変化を伴う被験者の数）
時間枠：入学から6ヶ月毎、最長3年間
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臨床的に重要な変化を伴う被験者の数。
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入学から6ヶ月毎、最長3年間
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定量的筋力テスト (QMT) スコア
時間枠：入学から6ヶ月毎、最長3年間
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入学から6ヶ月毎、最長3年間
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時限機能テスト (TFT)
時間枠：入学から6ヶ月毎、最長3年間
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入学から6ヶ月毎、最長3年間
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運動機能測定 (MFM)
時間枠：入学から6ヶ月毎、最長3年間
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入学から6ヶ月毎、最長3年間
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Performance of Upper Limb (PUL) による上肢機能 (近位、中距離、遠位)
時間枠：入学から6ヶ月毎、最長3年間
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入学から6ヶ月毎、最長3年間
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9ホールペグテスト
時間枠：入学から6ヶ月毎、最長3年間
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上肢機能と器用さの評価
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入学から6ヶ月毎、最長3年間
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先端ピンチ試験およびキーピンチ試験（臨床的に有意な変化を示した被験者の数）
時間枠：入学から6ヶ月毎、最長3年間
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臨床的に重要な変化を伴う被験者の数。
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入学から6ヶ月毎、最長3年間
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電気インピーダンスミオグラフィー (EIM) スコア
時間枠：入学から6ヶ月毎、最長3年間
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入学から6ヶ月毎、最長3年間
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その他の成果指標
結果測定 |
時間枠 |
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薬物動態ピーク血漿濃度 (Cmax)
時間枠：投与前および投与後2～4時間
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投与前および投与後2～4時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Diana M Escolar, MD、Askashi Therapeutics
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年5月1日
一次修了 (実際)
2016年12月30日
研究の完了 (実際)
2016年12月30日
試験登録日
最初に提出
2015年7月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年8月14日
最初の投稿 (見積もり)
2015年8月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年3月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年3月8日
最終確認日
2019年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。