Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

HT-100 langtidsundersøgelse i DMD-patienter, der gennemførte HALO-DMD-02

8. marts 2019 opdateret af: Akashi Therapeutics

HT-100 Langsigtet sikkerhed og farmakodynamik hos patienter med DMD, der har udfyldt protokollerne HALO-DMD-01 og HALO-DMD-02

Denne undersøgelse, HALO-DMD-03, er en opfølgende undersøgelse til HALO-DMD-01 og HALO-DMD-02, og giver fortsat åben-label adgang til HT-100 for forsøgspersoner, der har gennemført disse undersøgelser. HALO-DMD-03 vil give sikkerheds- og styrke- og funktionsdata om kontinuerlig langtidsdosering. Data fra denne undersøgelse vil blive brugt til at informere om sikkerhed, tolerabilitet og dosisvalg til et fremtidigt forsøg med HT-100 hos drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Som en opfølgningsundersøgelse til de indledende kliniske undersøgelser af HT-100 i DMD (protokollerne HALO-DMD-01 og HALO-DMD-02), er denne åbne undersøgelse designet til at give data om kontinuerlig langtidsdosering. Forsøgspersoner vil blive optaget i undersøgelsen uden ophør af dosering, på en forskudt måde, i den samme kohorteopgave, som de havde i de forudgående undersøgelser. Op til 30 forsøgspersoner, som har afsluttet doseringen i HALO-DMD-02, vil blive tilbudt muligheden for at fortsætte med samme dosisregime indtil markedsgodkendelse af HT-100 eller afslutning af undersøgelsen af ​​sponsoren. Årsager til ophør kan blandt andet omfatte sikkerhedsproblemer eller manglende effekt, baseret på analyse af kombinerede data fra alle HT-100 undersøgelser. Sikkerhedsdata fra forsøgspersoner, der nærmer sig slutningen af ​​HALO-DMD-02-deltagelsen, vil blive gennemgået individuelt af den medicinske monitor og forsøgspersonens læge (Principal Investigator [PI]). Hvis den medicinske monitor og PI er enige om, at der ikke er nogen klinisk signifikante sikkerhedssignaler (fravær af klinisk signifikante laboratorie- eller kliniske abnormiteter til dato), vil forsøgspersonen blive betragtet som kvalificeret og tilbydes fortsættelse af doseringen. For at undgå en afbrydelse i doseringen, vil forsøgspersoner straks blive screenet for deltagelse og indskrevet efter at have afsluttet det foregående forsøg, HALO-DMD-02. Deltagelse er i denne undersøgelse HALO-DMD-03 er valgfri. Overvågning af sikkerhed og farmakodynamik (PD) vil fortsætte under forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen. Dosisreduktion/-ændring kan forekomme, eller individuelle forsøgspersoners deltagelse i forsøget kan afbrydes, hvis nogen bivirkninger (AE'er) tyder på, at HT-100 ikke tolereres tilstrækkeligt godt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Gennemførte både tidligere studier HALO-DMD-01 og HALO-DMD-02
  2. Evne til at give skriftligt informeret samtykke
  3. Evne til at forstå og følge sted- og protokolinstruktioner under hele undersøgelsens varighed

Ekskluderingskriterier:

Svar ja til nogen af ​​følgende gør forsøgspersonen IKKE kvalificeret til at deltage i undersøgelsen.

  1. Klinisk signifikant større sygdom, der ikke er relateret til DMD, som ville gøre det ikke sikkert at være i undersøgelsen eller påvirke evnen til at følge protokollen
  2. Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaktioner
  3. Seneste rapport om stof-/alkoholmisbrug

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1: HT-100 tablet, dosis 1
HT-100 multipel dosisadministration (dosis 1).
Medicin: HT-100
HT-100 er Akashi Therapeutics' proprietære formulering med forsinket frigivelse af halofuginonhydrobromid, et lille molekyle terapeutisk middel med anti-fibrotiske egenskaber. Kan indgives i enten fodret eller fastende tilstand. Ikke mutationsspecifik.
Andre navne:
  • halofuginonhydrobromid
Eksperimentel: Kohorte 1: HT-100 tablet, dosis 2
HT-100 multipel dosisadministration (dosis 1).
Medicin: HT-100
HT-100 er Akashi Therapeutics' proprietære formulering med forsinket frigivelse af halofuginonhydrobromid, et lille molekyle terapeutisk middel med anti-fibrotiske egenskaber. Kan indgives i enten fodret eller fastende tilstand. Ikke mutationsspecifik.
Andre navne:
  • halofuginonhydrobromid
Eksperimentel: Kohorte 1: HT-100 tablet, dosis 3
HT-100 multipel dosisadministration (dosis 1).
Medicin: HT-100
HT-100 er Akashi Therapeutics' proprietære formulering med forsinket frigivelse af halofuginonhydrobromid, et lille molekyle terapeutisk middel med anti-fibrotiske egenskaber. Kan indgives i enten fodret eller fastende tilstand. Ikke mutationsspecifik.
Andre navne:
  • halofuginonhydrobromid
Eksperimentel: Kohorte 1: HT-100 tablet, dosis 4
HT-100 multipel dosisadministration (dosis 1).
Medicin: HT-100
HT-100 er Akashi Therapeutics' proprietære formulering med forsinket frigivelse af halofuginonhydrobromid, et lille molekyle terapeutisk middel med anti-fibrotiske egenskaber. Kan indgives i enten fodret eller fastende tilstand. Ikke mutationsspecifik.
Andre navne:
  • halofuginonhydrobromid
Eksperimentel: Kohorte 1: HT-100 tablet, dosis 5
HT-100 multipel dosisadministration (dosis 1).
Medicin: HT-100
HT-100 er Akashi Therapeutics' proprietære formulering med forsinket frigivelse af halofuginonhydrobromid, et lille molekyle terapeutisk middel med anti-fibrotiske egenskaber. Kan indgives i enten fodret eller fastende tilstand. Ikke mutationsspecifik.
Andre navne:
  • halofuginonhydrobromid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal uønskede hændelser efter sværhedsgrad og sammenhæng
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Dosisreduktion eller ændring på grund af øvre GI eller andre bivirkninger
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Afbrydelse af forsøg på grund af øvre GI eller andre AE'er
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Vitale tegn (Antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer)
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Laboratorieværdier (antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer)
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer.
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Elektrokardiogrammer
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer i QT-interval
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Ekkokardiogrammer
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer i venstre ventrikulær ejektionsfraktion, endesystolisk og diastolisk interventrikulær septaltykkelse, venstre ventrikels bageste vægtykkelse
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Kardiovaskulær magnetisk resonans
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Antal forsøgspersoner med klinisk signifikant ændring i diagnostisk fortolkning
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kardiovaskulær magnetisk resonans
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Circumferentiel belastning og myokardiefibrotiske områder
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Lungefunktionstest (Antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer)
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer.
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Skala for motorfunktionsmål (MFM).
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Ydeevne af øvre lemmer (PUL) skala
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Biomarkører for ekstracellulær matrixomsætning (antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer)
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer.
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Kvantitative muskeltests (QMT) resultater
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Tidsindstillede funktionstests (TFT'er)
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Motorfunktionsmål (MFM)
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Øvre ekstremitetsfunktion (proksimal, mid-range og distal) ved Performance of Upper Limb (PUL)
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
9-hullers pindetest
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Vurdering af overekstremiteternes funktion og fingerfærdighed
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Tip klemme og nøgle klemme tests (Antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer)
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer.
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Scoring for elektrisk impedans myografi (EIM).
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetik maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Før dosis og 2-4 timer efter dosis
Før dosis og 2-4 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Akashi Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Diana M Escolar, MD, Askashi Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. december 2016

Studieafslutning (Faktiske)

30. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. juli 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. august 2015

Først opslået (Skøn)

17. august 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HALO-DMD-03

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med HT-100

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner