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HT-100-Langzeitstudie bei DMD-Patienten, die HALO-DMD-02 abgeschlossen haben

8. März 2019 aktualisiert von: Akashi Therapeutics

HT-100 Langzeitsicherheit und Pharmakodynamik bei Patienten mit DMD, die die Protokolle HALO-DMD-01 und HALO-DMD-02 abgeschlossen haben

Diese Studie, HALO-DMD-03, ist eine Folgestudie zu HALO-DMD-01 und HALO-DMD-02 und ermöglicht Probanden, die diese Studien abgeschlossen haben, weiterhin einen offenen Zugang zu HT-100. HALO-DMD-03 wird Sicherheits-, Festigkeits- und Funktionsdaten bei kontinuierlicher Langzeitdosierung liefern. Daten aus dieser Studie werden verwendet, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Dosisauswahl für eine zukünftige Studie mit HT-100 bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu informieren.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Als Folgestudie zu den ersten klinischen Studien mit HT-100 bei DMD (Protokolle HALO-DMD-01 und HALO-DMD-02) soll diese Open-Label-Studie Daten zur kontinuierlichen Langzeitdosierung liefern. Die Probanden werden in die Studie ohne Unterbrechung der Dosierung in gestaffelter Weise in die gleiche Kohortenzuordnung aufgenommen, die sie in den vorangegangenen Studien hatten. Bis zu 30 Probanden, die die Dosierung von HALO-DMD-02 abgeschlossen haben, wird die Möglichkeit geboten, bis zur Marktzulassung von HT-100 oder Beendigung der Studie durch den Sponsor mit demselben Dosierungsschema fortzufahren. Gründe für den Abbruch könnten unter anderem Sicherheitsbedenken oder mangelnde Wirksamkeit sein, basierend auf der Analyse kombinierter Daten aus allen HT-100-Studien. Sicherheitsdaten von Probanden, die sich dem Ende der HALO-DMD-02-Teilnahme nähern, werden individuell vom Medical Monitor und dem Arzt des Probanden (Principal Investigator [PI]) überprüft. Wenn der medizinische Monitor und der PI sich einig sind, dass keine klinisch signifikanten Sicherheitssignale vorliegen (bisher keine klinisch signifikanten Labor- oder klinischen Anomalien), wird der Proband als geeignet angesehen und ihm wird eine Fortsetzung der Dosierung angeboten. Um eine Unterbrechung der Dosierung zu vermeiden, werden die Probanden sofort auf die Teilnahme untersucht und nach Abschluss der Vorgängerstudie HALO-DMD-02 aufgenommen. Die Teilnahme an dieser Studie HALO-DMD-03 ist optional. Die Überwachung der Sicherheit und Pharmakodynamik (PD) wird während der gesamten Studienteilnahme des Probanden fortgesetzt. Es kann zu einer Dosisreduktion/-modifikation kommen oder die Teilnahme einzelner Probanden an der Studie kann abgebrochen werden, wenn unerwünschte Ereignisse (AEs) darauf hindeuten, dass HT-100 nicht ausreichend gut vertragen wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 20 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Abschluss der beiden vorherigen Studien HALO-DMD-01 und HALO-DMD-02
  2. Fähigkeit zur schriftlichen Einverständniserklärung
  3. Fähigkeit, die Anweisungen vor Ort und im Protokoll für die gesamte Dauer der Studie zu verstehen und zu befolgen

Ausschlusskriterien:

Wenn Sie eine der folgenden Fragen mit Ja beantworten, ist der Proband NICHT zur Teilnahme an der Studie berechtigt.

  1. Klinisch signifikante schwere Krankheit, die nicht mit DMD zusammenhängt und die die Teilnahme an der Studie nicht sicher machen oder die Fähigkeit beeinträchtigen würde, dem Protokoll zu folgen
  2. Vorgeschichte schwerer allergischer oder anaphylaktischer Reaktionen
  3. Neuer Bericht über Drogen-/Alkoholmissbrauch

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1: HT-100-Tablette, Dosis 1
Mehrfachdosisverabreichung von HT-100 (Dosis 1).
Arzneimittel: HT-100
HT-100 ist die von Akashi Therapeutics entwickelte Formulierung mit verzögerter Freisetzung von Halofuginonhydrobromid, einem niedermolekularen Therapeutikum mit antifibrotischen Eigenschaften. Kann nach Nahrungsaufnahme oder im nüchternen Zustand verabreicht werden. Nicht mutationsspezifisch.
Andere Namen:
  • Halofuginonhydrobromid
Experimental: Kohorte 1: HT-100-Tablette, Dosis 2
Mehrfachdosisverabreichung von HT-100 (Dosis 1).
Arzneimittel: HT-100
HT-100 ist die von Akashi Therapeutics entwickelte Formulierung mit verzögerter Freisetzung von Halofuginonhydrobromid, einem niedermolekularen Therapeutikum mit antifibrotischen Eigenschaften. Kann nach Nahrungsaufnahme oder im nüchternen Zustand verabreicht werden. Nicht mutationsspezifisch.
Andere Namen:
  • Halofuginonhydrobromid
Experimental: Kohorte 1: HT-100-Tablette, Dosis 3
Mehrfachdosisverabreichung von HT-100 (Dosis 1).
Arzneimittel: HT-100
HT-100 ist die von Akashi Therapeutics entwickelte Formulierung mit verzögerter Freisetzung von Halofuginonhydrobromid, einem niedermolekularen Therapeutikum mit antifibrotischen Eigenschaften. Kann nach Nahrungsaufnahme oder im nüchternen Zustand verabreicht werden. Nicht mutationsspezifisch.
Andere Namen:
  • Halofuginonhydrobromid
Experimental: Kohorte 1: HT-100-Tablette, Dosis 4
Mehrfachdosisverabreichung von HT-100 (Dosis 1).
Arzneimittel: HT-100
HT-100 ist die von Akashi Therapeutics entwickelte Formulierung mit verzögerter Freisetzung von Halofuginonhydrobromid, einem niedermolekularen Therapeutikum mit antifibrotischen Eigenschaften. Kann nach Nahrungsaufnahme oder im nüchternen Zustand verabreicht werden. Nicht mutationsspezifisch.
Andere Namen:
  • Halofuginonhydrobromid
Experimental: Kohorte 1: HT-100-Tablette, Dosis 5
Mehrfachdosisverabreichung von HT-100 (Dosis 1).
Arzneimittel: HT-100
HT-100 ist die von Akashi Therapeutics entwickelte Formulierung mit verzögerter Freisetzung von Halofuginonhydrobromid, einem niedermolekularen Therapeutikum mit antifibrotischen Eigenschaften. Kann nach Nahrungsaufnahme oder im nüchternen Zustand verabreicht werden. Nicht mutationsspezifisch.
Andere Namen:
  • Halofuginonhydrobromid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl unerwünschter Ereignisse nach Schweregrad und Zusammenhang
Zeitfenster: Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Dosisreduktion oder -modifikation aufgrund des oberen GI oder anderer unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Studienabbrüche aufgrund eines oberen GI oder anderer UEs
Zeitfenster: Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Vitalfunktionen (Anzahl der Probanden mit klinisch signifikanten Veränderungen)
Zeitfenster: Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Anzahl der Probanden mit klinisch signifikanten Veränderungen
Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Laborwerte (Anzahl der Probanden mit klinisch signifikanten Veränderungen)
Zeitfenster: Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Anzahl der Probanden mit klinisch signifikanten Veränderungen.
Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Elektrokardiogramme
Zeitfenster: Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Anzahl der Probanden mit klinisch signifikanten Veränderungen des QT-Intervalls
Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Echokardiogramme
Zeitfenster: Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Anzahl der Probanden mit klinisch signifikanten Veränderungen der linksventrikulären Ejektionsfraktion, der endsystolischen und diastolischen interventrikulären Septumdicke, der linksventrikulären Hinterwanddicke
Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Kardiovaskuläre Magnetresonanz
Zeitfenster: Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Anzahl der Probanden mit klinisch signifikanter Änderung in der diagnostischen Interpretation
Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kardiovaskuläre Magnetresonanz
Zeitfenster: Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Umfangsbelastung und myokardiale fibrotische Bereiche
Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Lungenfunktionstest (Anzahl der Probanden mit klinisch signifikanten Veränderungen)
Zeitfenster: Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Anzahl der Probanden mit klinisch signifikanten Veränderungen.
Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Motorfunktionsmaß (MFM)-Skala
Zeitfenster: Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Leistung der Skala der oberen Extremitäten (PUL).
Zeitfenster: Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Biomarker des Umsatzes der extrazellulären Matrix (Anzahl der Probanden mit klinisch signifikanten Veränderungen)
Zeitfenster: Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Anzahl der Probanden mit klinisch signifikanten Veränderungen.
Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Ergebnisse für quantitative Muskeltests (QMT).
Zeitfenster: Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Zeitgesteuerte Funktionstests (TFTs)
Zeitfenster: Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Motorische Funktionsmessung (MFM)
Zeitfenster: Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Funktion der oberen Extremität (proximal, mittel und distal) nach Performance of Upper Limb (PUL)
Zeitfenster: Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
9-Loch-Peg-Test
Zeitfenster: Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Beurteilung der Funktion und Geschicklichkeit der oberen Extremitäten
Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Tip-Pinch- und Key-Pinch-Tests (Anzahl der Probanden mit klinisch signifikanten Veränderungen)
Zeitfenster: Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Anzahl der Probanden mit klinisch signifikanten Veränderungen.
Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Score der elektrischen Impedanzmyographie (EIM).
Zeitfenster: Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre
Alle 6 Monate ab Anmeldung für bis zu 3 Jahre

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Pharmakokinetik Spitzenplasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 2-4 Stunden nach der Einnahme
Vor der Einnahme und 2-4 Stunden nach der Einnahme

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Akashi Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Diana M Escolar, MD, Askashi Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Dezember 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Dezember 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Juli 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. August 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. August 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. März 2019

Zuletzt verifiziert

1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HALO-DMD-03

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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