Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное исследование HT-100 у пациентов с МДД, прошедших курс HALO-DMD-02

8 марта 2019 г. обновлено: Akashi Therapeutics

Долгосрочная безопасность и фармакодинамика HT-100 у пациентов с МДД, выполнивших протоколы HALO-DMD-01 и HALO-DMD-02

Это исследование, HALO-DMD-03, является продолжением исследований HALO-DMD-01 и HALO-DMD-02 и обеспечивает постоянный открытый доступ к HT-100 для субъектов, которые завершили эти исследования. HALO-DMD-03 предоставит данные о безопасности, силе и функционировании при длительном непрерывном дозировании. Данные этого исследования будут использованы для информирования о безопасности, переносимости и выборе дозы для будущих испытаний HT-100 у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое исследование, являющееся продолжением первоначальных клинических исследований HT-100 при МДД (протоколы HALO-DMD-01 и HALO-DMD-02), предназначено для получения данных о непрерывном длительном дозировании. Субъекты будут включены в исследование без прекращения дозирования, в шахматном порядке, в той же когорте, что и в предыдущих исследованиях. До 30 субъектов, которые завершили прием HALO-DMD-02, будет предложена возможность продолжать прием того же режима дозирования до утверждения HT-100 на рынке или прекращения исследования спонсором. Причины прекращения могут включать, помимо прочего, проблемы безопасности или отсутствие эффективности, основанные на анализе объединенных данных всех исследований HT-100. Данные о безопасности субъектов, приближающихся к концу участия в HALO-DMD-02, будут индивидуально рассмотрены медицинским монитором и врачом субъекта (главным исследователем [PI]). Если Медицинский монитор и ИП согласны с отсутствием клинически значимых сигналов безопасности (отсутствие клинически значимых лабораторных или клинических отклонений на сегодняшний день), субъект будет считаться подходящим и ему будет предложено продолжение дозирования. Чтобы избежать прерывания дозирования, субъекты будут немедленно проверены на участие и зарегистрированы после завершения предшествующего испытания, HALO-DMD-02. Участие в данном исследовании HALO-DMD-03 не является обязательным. Мониторинг безопасности и фармакодинамики (PD) будет продолжаться на протяжении всего участия субъекта в исследовании. Может произойти снижение/модификация дозы, или участие отдельных субъектов в испытании может быть прекращено, если какие-либо нежелательные явления (НЯ) свидетельствуют о недостаточной переносимости HT-100.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

10

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 20 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  1. Завершены оба предыдущих исследования HALO-DMD-01 и HALO-DMD-02.
  2. Возможность дать письменное информированное согласие
  3. Способность понимать и следовать инструкциям сайта и протокола на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

Ответ «да» на любой из следующих вопросов лишает субъекта права участвовать в исследовании.

  1. Клинически значимое серьезное заболевание, не связанное с МДД, которое делает участие в исследовании небезопасным или влияет на способность следовать протоколу.
  2. История тяжелых аллергических или анафилактических реакций
  3. Недавний отчет о злоупотреблении наркотиками/алкоголем

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа 1: таблетка HT-100, доза 1
Многократное введение HT-100 (доза 1).
Лекарство: ХТ-100
HT-100 — это запатентованная Akashi Therapeutics формула замедленного высвобождения гидробромида галофугинона, небольшой терапевтической молекулы с антифибротическими свойствами. Может вводиться либо в состоянии еды, либо натощак. Не специфичен для мутаций.
Другие имена:
  • галофугинона гидробромид
Экспериментальный: Группа 1: таблетка HT-100, доза 2
Многократное введение HT-100 (доза 1).
Лекарство: ХТ-100
HT-100 — это запатентованная Akashi Therapeutics формула замедленного высвобождения гидробромида галофугинона, небольшой терапевтической молекулы с антифибротическими свойствами. Может вводиться либо в состоянии еды, либо натощак. Не специфичен для мутаций.
Другие имена:
  • галофугинона гидробромид
Экспериментальный: Группа 1: таблетка HT-100, доза 3
Многократное введение HT-100 (доза 1).
Лекарство: ХТ-100
HT-100 — это запатентованная Akashi Therapeutics формула замедленного высвобождения гидробромида галофугинона, небольшой терапевтической молекулы с антифибротическими свойствами. Может вводиться либо в состоянии еды, либо натощак. Не специфичен для мутаций.
Другие имена:
  • галофугинона гидробромид
Экспериментальный: Группа 1: таблетка HT-100, доза 4
Многократное введение HT-100 (доза 1).
Лекарство: ХТ-100
HT-100 — это запатентованная Akashi Therapeutics формула замедленного высвобождения гидробромида галофугинона, небольшой терапевтической молекулы с антифибротическими свойствами. Может вводиться либо в состоянии еды, либо натощак. Не специфичен для мутаций.
Другие имена:
  • галофугинона гидробромид
Экспериментальный: Когорта 1: таблетка HT-100, доза 5
Многократное введение HT-100 (доза 1).
Лекарство: ХТ-100
HT-100 — это запатентованная Akashi Therapeutics формула замедленного высвобождения гидробромида галофугинона, небольшой терапевтической молекулы с антифибротическими свойствами. Может вводиться либо в состоянии еды, либо натощак. Не специфичен для мутаций.
Другие имена:
  • галофугинона гидробромид

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество нежелательных явлений по степени тяжести и взаимосвязи
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Снижение дозы или модификация в связи с поражением верхних отделов желудочно-кишечного тракта или другими нежелательными явлениями
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Прекращение испытаний из-за верхних отделов желудочно-кишечного тракта или других НЯ
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Показатели жизнедеятельности (количество субъектов с клинически значимыми изменениями)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Количество субъектов с клинически значимыми изменениями
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Лабораторные показатели (Количество субъектов с клинически значимыми изменениями)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Количество субъектов с клинически значимыми изменениями.
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Электрокардиограммы
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Количество субъектов с клинически значимыми изменениями интервала QT
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Эхокардиограммы
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Количество субъектов с клинически значимыми изменениями фракции выброса левого желудочка, конечно-систолической и диастолической толщины межжелудочковой перегородки, толщины задней стенки левого желудочка
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Сердечно-сосудистый магнитный резонанс
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Количество субъектов с клинически значимыми изменениями в диагностической интерпретации
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сердечно-сосудистый магнитный резонанс
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Окружная деформация и участки фиброза миокарда
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Исследование функции легких (количество субъектов с клинически значимыми изменениями)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Количество субъектов с клинически значимыми изменениями.
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Шкала измерения двигательной функции (MFM)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Показатели шкалы верхней конечности (PUL)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Биомаркеры оборота внеклеточного матрикса (количество субъектов с клинически значимыми изменениями)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Количество субъектов с клинически значимыми изменениями.
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Показатели количественного мышечного тестирования (QMT)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Временные функциональные тесты (TFT)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Измерение двигательной функции (MFM)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Функция верхней конечности (проксимальная, средняя и дистальная) по производительности верхней конечности (PUL)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Тест на 9 отверстий
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Оценка функции и ловкости верхних конечностей
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Тесты с зажимом кончика и ключом (количество субъектов с клинически значимыми изменениями)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Количество субъектов с клинически значимыми изменениями.
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Показатель электроимпедансной миографии (EIM)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет

Другие показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Фармакокинетика Пиковая концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: Перед приемом и через 2-4 часа после приема
Перед приемом и через 2-4 часа после приема

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Akashi Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Diana M Escolar, MD, Askashi Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 декабря 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 декабря 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 июля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 августа 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

17 августа 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 марта 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 марта 2019 г.

Последняя проверка

1 марта 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HALO-DMD-03

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться