Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

HT-100 Långtidsstudie i DMD-patienter som slutförde HALO-DMD-02

8 mars 2019 uppdaterad av: Akashi Therapeutics

HT-100 Långtidssäkerhet och farmakodynamik hos patienter med DMD som har slutfört protokollen HALO-DMD-01 och HALO-DMD-02

Denna studie, HALO-DMD-03, är en uppföljningsstudie till HALO-DMD-01 och HALO-DMD-02, och tillåter fortsatt öppen tillgång till HT-100 för försökspersoner som har genomfört dessa studier. HALO-DMD-03 kommer att ge säkerhets- och styrka och funktionsdata vid kontinuerlig långtidsdosering. Data från denna studie kommer att användas för att informera om säkerhet, tolerabilitet och dosval för en framtida prövning av HT-100 hos pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Som en uppföljningsstudie till de initiala kliniska studierna av HT-100 i DMD (protokollen HALO-DMD-01 och HALO-DMD-02), är denna öppna studie utformad för att ge data om kontinuerlig långtidsdosering. Försökspersonerna kommer att delta i studien utan att upphöra med doseringen, på ett förskjutet sätt, till samma kohortuppgift som de hade i de föregående studierna. Upp till 30 försökspersoner som har avslutat doseringen i HALO-DMD-02 kommer att erbjudas möjligheten att fortsätta med samma dosregim tills marknadsgodkännande av HT-100 eller avslutande av studien av sponsorn. Orsaker till uppsägning kan bland annat inkludera säkerhetsproblem eller bristande effekt, baserat på analys av kombinerade data från alla HT-100-studier. Säkerhetsdata från försökspersoner som närmar sig slutet av HALO-DMD-02-deltagandet kommer att granskas individuellt av den medicinska monitorn och försökspersonens läkare (Principal Investigator [PI]). Om den medicinska monitorn och PI är överens om att det inte finns några kliniskt signifikanta säkerhetssignaler (avsaknad av kliniskt signifikanta laboratorie- eller kliniska abnormiteter hittills), kommer patienten att anses vara berättigad och erbjudas fortsatt dosering. För att undvika ett avbrott i doseringen kommer försökspersonerna omedelbart att screenas för deltagande och registreras efter att ha slutfört den föregående studien, HALO-DMD-02. Deltagande i denna studie HALO-DMD-03 är valfritt. Övervakning av säkerhet och farmakodynamik (PD) kommer att fortsätta under hela försökspersonens deltagande i studien. Dosreduktion/modifiering kan inträffa eller individuella försökspersoners deltagande i prövningen kan avbrytas om några biverkningar (AE) tyder på att HT-100 inte tolereras tillräckligt väl.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 20 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Genomfört både tidigare studier HALO-DMD-01 och HALO-DMD-02
  2. Förmåga att ge skriftligt informerat samtycke
  3. Förmåga att förstå och följa instruktioner på plats och protokoll under hela studiens varaktighet

Exklusions kriterier:

Om du svarar ja på något av följande gör försökspersonen INTE berättigad att delta i studien.

  1. Kliniskt signifikant allvarlig sjukdom som inte är relaterad till DMD som skulle göra det inte säkert att delta i studien eller påverka förmågan att följa protokollet
  2. Anamnes med allvarliga allergiska eller anafylaktiska reaktioner
  3. Ny rapport om drog/alkoholmissbruk

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1: HT-100 tablett, dos 1
HT-100 multipeldosadministrering (dos 1).
Läkemedel: HT-100
HT-100 är Akashi Therapeutics egenutvecklade formulering med fördröjd frisättning av halofuginonhydrobromid, ett terapeutiskt medel för små molekyler med antifibrotiska egenskaper. Kan administreras i antingen matat eller fastande tillstånd. Inte mutationsspecifik.
Andra namn:
  • halofuginonhydrobromid
Experimentell: Kohort 1: HT-100 tablett, dos 2
HT-100 multipeldosadministrering (dos 1).
Läkemedel: HT-100
HT-100 är Akashi Therapeutics egenutvecklade formulering med fördröjd frisättning av halofuginonhydrobromid, ett terapeutiskt medel för små molekyler med antifibrotiska egenskaper. Kan administreras i antingen matat eller fastande tillstånd. Inte mutationsspecifik.
Andra namn:
  • halofuginonhydrobromid
Experimentell: Kohort 1: HT-100 tablett, dos 3
HT-100 multipeldosadministrering (dos 1).
Läkemedel: HT-100
HT-100 är Akashi Therapeutics egenutvecklade formulering med fördröjd frisättning av halofuginonhydrobromid, ett terapeutiskt medel för små molekyler med antifibrotiska egenskaper. Kan administreras i antingen matat eller fastande tillstånd. Inte mutationsspecifik.
Andra namn:
  • halofuginonhydrobromid
Experimentell: Kohort 1: HT-100 tablett, dos 4
HT-100 multipeldosadministrering (dos 1).
Läkemedel: HT-100
HT-100 är Akashi Therapeutics egenutvecklade formulering med fördröjd frisättning av halofuginonhydrobromid, ett terapeutiskt medel för små molekyler med antifibrotiska egenskaper. Kan administreras i antingen matat eller fastande tillstånd. Inte mutationsspecifik.
Andra namn:
  • halofuginonhydrobromid
Experimentell: Kohort 1: HT-100 tablett, dos 5
HT-100 multipeldosadministrering (dos 1).
Läkemedel: HT-100
HT-100 är Akashi Therapeutics egenutvecklade formulering med fördröjd frisättning av halofuginonhydrobromid, ett terapeutiskt medel för små molekyler med antifibrotiska egenskaper. Kan administreras i antingen matat eller fastande tillstånd. Inte mutationsspecifik.
Andra namn:
  • halofuginonhydrobromid

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal biverkningar efter svårighetsgrad och samband
Tidsram: Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Dosreduktion eller modifiering på grund av övre GI eller andra biverkningar
Tidsram: Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Studieavbrott på grund av övre GI eller andra biverkningar
Tidsram: Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Vitala tecken (antal försökspersoner med kliniskt signifikanta förändringar)
Tidsram: Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Antal försökspersoner med kliniskt signifikanta förändringar
Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Laboratorievärden (antal försökspersoner med kliniskt signifikanta förändringar)
Tidsram: Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Antal försökspersoner med kliniskt signifikanta förändringar.
Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Elektrokardiogram
Tidsram: Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Antal försökspersoner med kliniskt signifikanta förändringar i QT-intervall
Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Ekokardiogram
Tidsram: Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Antal försökspersoner med kliniskt signifikanta förändringar i vänsterkammars ejektionsfraktion, ändsystolisk och diastolisk interventrikulär septumtjocklek, vänsterkammars bakre väggtjocklek
Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Kardiovaskulär magnetisk resonans
Tidsram: Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Antal försökspersoner med kliniskt signifikant förändring i diagnostisk tolkning
Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kardiovaskulär magnetisk resonans
Tidsram: Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Circumferential stam och myokardfibrotiska områden
Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Lungfunktionstestning (antal försökspersoner med kliniskt signifikanta förändringar)
Tidsram: Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Antal försökspersoner med kliniskt signifikanta förändringar.
Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Skala för motorfunktionsmått (MFM).
Tidsram: Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Prestanda för övre extremitet (PUL) skala
Tidsram: Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Biomarkörer för extracellulär matrixomsättning (antal försökspersoner med kliniskt signifikanta förändringar)
Tidsram: Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Antal försökspersoner med kliniskt signifikanta förändringar.
Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Resultat för kvantitativ muskeltestning (QMT).
Tidsram: Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Tidsinställda funktionstester (TFT)
Tidsram: Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Motorfunktionsmått (MFM)
Tidsram: Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Övre extremitetsfunktion (proximal, mid-range och distal) genom Performance of Upper Limb (PUL)
Tidsram: Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
9-håls stifttest
Tidsram: Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Bedömning av övre extremiteternas funktion och fingerfärdighet
Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Spetsnypa och nyckelnypa tester (antal försökspersoner med kliniskt signifikanta förändringar)
Tidsram: Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Antal försökspersoner med kliniskt signifikanta förändringar.
Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Poäng för elektrisk impedansmyografi (EIM).
Tidsram: Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år
Var 6:e ​​månad från inskrivning i upp till 3 år

Andra resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Farmakokinetik toppplasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: Före dos och 2-4 timmar efter dos
Före dos och 2-4 timmar efter dos

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Akashi Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Diana M Escolar, MD, Askashi Therapeutics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

30 december 2016

Avslutad studie (Faktisk)

30 december 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 juli 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 augusti 2015

Första postat (Uppskatta)

17 augusti 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 mars 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 mars 2019

Senast verifierad

1 mars 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HALO-DMD-03

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera