完成 HALO-DMD-02 的 DMD 患者的 HT-100 长期研究
2019年3月8日 更新者：Akashi Therapeutics
已完成方案 HALO-DMD-01 和 HALO-DMD-02 的 DMD 患者的 HT-100 长期安全性和药效学
这项名为 HALO-DMD-03 的研究是 HALO-DMD-01 和 HALO-DMD-02 的后续研究，允许已完成这些研究的受试者继续开放标签访问 HT-100。
HALO-DMD-03 将提供有关连续长期给药的安全性、强度和功能数据。
来自这项研究的数据将用于为 HT-100 在患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男孩中进行的未来试验提供安全性、耐受性和剂量选择信息。
研究概览
详细说明
作为 HT-100 在 DMD 中的初步临床研究（协议 HALO-DMD-01 和 HALO-DMD-02）的后续研究，这项开放标签研究旨在提供连续长期给药的数据。
受试者将在不停止给药的情况下以交错的方式进入研究，进入他们在先前研究中的相同队列分配。
最多 30 名已完成 HALO-DMD-02 给药的受试者将有机会继续使用相同的剂量方案，直到 HT-100 获得市场批准或申办者终止研究。
根据对所有 HT-100 研究的综合数据的分析，终止的原因可能包括安全问题或缺乏疗效等。
来自即将结束 HALO-DMD-02 参与的受试者的安全数据将由医疗监督员和受试者的医生（首席研究员 [PI]）单独审查。
如果医疗监督员和 PI 同意没有临床上重要的安全信号（迄今为止没有临床上重要的实验室或临床异常），则受试者将被视为合格并提供继续给药。
为避免给药中断，将立即对受试者进行参与筛选并在完成前身试验 HALO-DMD-02 后登记。
参与本研究 HALO-DMD-03 是可选的。
安全性和药效学 (PD) 监测将在受试者参与研究的整个过程中持续进行。
如果任何不良事件 (AE) 表明 HT-100 的耐受性不够好，则可能会减少/修改剂量，或者可能会停止个别受试者参与试验。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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California
-
Sacramento、California、美国、95817
- University of California, Davis Medical Center
-
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Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21205
- Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
-
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 20年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 完成了之前的研究 HALO-DMD-01 和 HALO-DMD-02
- 提供书面知情同意书的能力
- 在整个研究期间能够理解和遵循现场和方案说明
排除标准：
对以下任何一项回答是，则受试者不符合参与研究的资格。
- 与 DMD 无关的具有临床意义的重大疾病，这会使参与研究不安全或影响遵循方案的能力
- 严重过敏或过敏反应史
- 最近的药物/酒精滥用报告
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1 组：HT-100 片剂，第 1 剂
HT-100 多剂量给药（第 1 剂）。
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HT-100是 Akashi Therapeutics 专有的卤夫酮氢溴酸盐缓释制剂，这是一种具有抗纤维化特性的小分子治疗药物。
可以在进食或禁食状态下给药。
不是特定于突变的。
其他名称：
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实验性的：第 1 组：HT-100 片剂，第 2 剂
HT-100 多剂量给药（第 1 剂）。
|
HT-100是 Akashi Therapeutics 专有的卤夫酮氢溴酸盐缓释制剂，这是一种具有抗纤维化特性的小分子治疗药物。
可以在进食或禁食状态下给药。
不是特定于突变的。
其他名称：
|
|
实验性的：队列 1：HT-100 片剂，剂量 3
HT-100 多剂量给药（第 1 剂）。
|
HT-100是 Akashi Therapeutics 专有的卤夫酮氢溴酸盐缓释制剂，这是一种具有抗纤维化特性的小分子治疗药物。
可以在进食或禁食状态下给药。
不是特定于突变的。
其他名称：
|
|
实验性的：队列 1：HT-100 片剂，剂量 4
HT-100 多剂量给药（第 1 剂）。
|
HT-100是 Akashi Therapeutics 专有的卤夫酮氢溴酸盐缓释制剂，这是一种具有抗纤维化特性的小分子治疗药物。
可以在进食或禁食状态下给药。
不是特定于突变的。
其他名称：
|
|
实验性的：队列 1：HT-100 片剂，剂量 5
HT-100 多剂量给药（第 1 剂）。
|
HT-100是 Akashi Therapeutics 专有的卤夫酮氢溴酸盐缓释制剂，这是一种具有抗纤维化特性的小分子治疗药物。
可以在进食或禁食状态下给药。
不是特定于突变的。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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按严重程度和关系划分的不良事件数量
大体时间：从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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由于上消化道或其他不良事件导致剂量减少或调整
大体时间：从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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因上 GI 或其他 AE 而终止试验
大体时间：从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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生命体征（具有临床显着变化的受试者数量）
大体时间：从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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具有临床显着变化的受试者数量
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从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
|
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实验室值（具有临床显着变化的受试者数量）
大体时间：从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
|
具有临床显着变化的受试者数量。
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从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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心电图
大体时间：从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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QT 间期有临床显着变化的受试者数量
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从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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超声心动图
大体时间：从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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左心室射血分数、收缩末期和舒张期室间隔厚度、左心室后壁厚度有临床显着变化的受试者人数
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从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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心血管磁共振
大体时间：从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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诊断解释发生临床显着变化的受试者数量
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从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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心血管磁共振
大体时间：从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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环向应变和心肌纤维化区域
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从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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肺功能测试（具有临床显着变化的受试者人数）
大体时间：从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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具有临床显着变化的受试者数量。
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从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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运动功能测量 (MFM) 量表
大体时间：从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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上肢表现 (PUL) 量表
大体时间：从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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细胞外基质更新的生物标志物（具有临床显着变化的受试者数量）
大体时间：从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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具有临床显着变化的受试者数量。
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从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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定量肌肉测试 (QMT) 分数
大体时间：从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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定时功能测试 (TFT)
大体时间：从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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运动功能测量 (MFM)
大体时间：从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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上肢功能 (PUL) 的上肢功能（近端、中端和远端）
大体时间：从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
|
从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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9孔钉测试
大体时间：从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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评估上肢功能和灵活性
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从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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Tip pinch 和 key pinch 测试（具有临床显着变化的受试者数量）
大体时间：从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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具有临床显着变化的受试者数量。
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从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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电阻抗肌电图 (EIM) 评分
大体时间：从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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从注册起每 6 个月一次，最多 3 年
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其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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药代动力学峰值血浆浓度 (Cmax)
大体时间：给药前和给药后 2-4 小时
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给药前和给药后 2-4 小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Diana M Escolar, MD、Askashi Therapeutics
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年5月1日
初级完成 (实际的)
2016年12月30日
研究完成 (实际的)
2016年12月30日
研究注册日期
首次提交
2015年7月18日
首先提交符合 QC 标准的
2015年8月14日
首次发布 (估计)
2015年8月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年3月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年3月8日
最后验证
2019年3月1日
更多信息
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