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Étude à long terme HT-100 chez des patients DMD ayant terminé HALO-DMD-02

8 mars 2019 mis à jour par: Akashi Therapeutics

HT-100 Innocuité à long terme et pharmacodynamique chez les patients atteints de DMD qui ont terminé les protocoles HALO-DMD-01 et HALO-DMD-02

Cette étude, HALO-DMD-03, est une étude de suivi de HALO-DMD-01 et HALO-DMD-02, et permet un accès continu en ouvert à HT-100 pour les sujets qui ont terminé ces études. HALO-DMD-03 fournira des données sur la sécurité, la résistance et la fonction lors d'un dosage continu à long terme. Les données de cette étude seront utilisées pour informer l'innocuité, la tolérabilité et la sélection de la dose pour un futur essai de HT-100 chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

En tant qu'étude de suivi des études cliniques initiales de HT-100 dans la DMD (Protocoles HALO-DMD-01 et HALO-DMD-02), cette étude en ouvert est conçue pour fournir des données sur le dosage continu à long terme. Les sujets seront inclus dans l'étude sans arrêt du dosage, de manière échelonnée, dans la même affectation de cohorte qu'ils avaient dans les études précédentes. Jusqu'à 30 sujets ayant terminé le dosage de HALO-DMD-02 se verront offrir la possibilité de continuer à suivre le même schéma posologique jusqu'à l'approbation du marché de HT-100 ou la fin de l'étude par le commanditaire. Les raisons de l'arrêt pourraient inclure, entre autres, des problèmes de sécurité ou un manque d'efficacité, sur la base de l'analyse des données combinées de toutes les études HT-100. Les données de sécurité des sujets approchant la fin de la participation à HALO-DMD-02 seront examinées individuellement par le moniteur médical et le médecin du sujet (chercheur principal [PI]). Si le moniteur médical et le PI conviennent qu'il n'y a pas de signaux de sécurité cliniquement significatifs (absence d'anomalies cliniques ou de laboratoire cliniquement significatives à ce jour), le sujet sera considéré comme éligible et se verra proposer la poursuite du traitement. Pour éviter une interruption du dosage, les sujets seront immédiatement sélectionnés pour participer et inscrits à la fin de l'essai précédent, HALO-DMD-02. La participation à cette étude HALO-DMD-03 est facultative. La surveillance de l'innocuité et de la pharmacodynamique (PD) se poursuivra tout au long de la participation du sujet à l'étude. Une réduction/modification de la dose peut se produire ou la participation des sujets individuels à l'essai peut être interrompue si des événements indésirables (EI) suggèrent que le HT-100 n'est pas suffisamment bien toléré.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 20 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  1. A terminé les deux études précédentes HALO-DMD-01 et HALO-DMD-02
  2. Capacité à fournir un consentement éclairé écrit
  3. Capacité à comprendre et à suivre les instructions du site et du protocole pendant toute la durée de l'étude

Critère d'exclusion:

Répondre oui à l'une des questions suivantes rend le sujet NON éligible pour participer à l'étude.

  1. Maladie majeure cliniquement significative non liée à la DMD qui rendrait la participation à l'étude dangereuse ou affecterait la capacité à suivre le protocole
  2. Antécédents de réactions allergiques ou anaphylactiques sévères
  3. Rapport récent d'abus de drogue/d'alcool

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1 : comprimé HT-100, Dose 1
Administration de doses multiples de HT-100 (dose 1).
Médicament: HT-100
HT-100 est la formulation à libération retardée exclusive d'Akashi Therapeutics de bromhydrate d'halofuginone, une petite molécule thérapeutique aux propriétés anti-fibrotiques. Peut être administré à jeun ou à jeun. Non spécifique à la mutation.
Autres noms:
  • bromhydrate d'halofuginone
Expérimental: Cohorte 1 : comprimé HT-100, Dose 2
Administration de doses multiples de HT-100 (dose 1).
Médicament: HT-100
HT-100 est la formulation à libération retardée exclusive d'Akashi Therapeutics de bromhydrate d'halofuginone, une petite molécule thérapeutique aux propriétés anti-fibrotiques. Peut être administré à jeun ou à jeun. Non spécifique à la mutation.
Autres noms:
  • bromhydrate d'halofuginone
Expérimental: Cohorte 1 : comprimé HT-100, Dose 3
Administration de doses multiples de HT-100 (dose 1).
Médicament: HT-100
HT-100 est la formulation à libération retardée exclusive d'Akashi Therapeutics de bromhydrate d'halofuginone, une petite molécule thérapeutique aux propriétés anti-fibrotiques. Peut être administré à jeun ou à jeun. Non spécifique à la mutation.
Autres noms:
  • bromhydrate d'halofuginone
Expérimental: Cohorte 1 : comprimé HT-100, Dose 4
Administration de doses multiples de HT-100 (dose 1).
Médicament: HT-100
HT-100 est la formulation à libération retardée exclusive d'Akashi Therapeutics de bromhydrate d'halofuginone, une petite molécule thérapeutique aux propriétés anti-fibrotiques. Peut être administré à jeun ou à jeun. Non spécifique à la mutation.
Autres noms:
  • bromhydrate d'halofuginone
Expérimental: Cohorte 1 : comprimé HT-100, Dose 5
Administration de doses multiples de HT-100 (dose 1).
Médicament: HT-100
HT-100 est la formulation à libération retardée exclusive d'Akashi Therapeutics de bromhydrate d'halofuginone, une petite molécule thérapeutique aux propriétés anti-fibrotiques. Peut être administré à jeun ou à jeun. Non spécifique à la mutation.
Autres noms:
  • bromhydrate d'halofuginone

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'événements indésirables par gravité et relation
Délai: Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Réduction ou modification de la dose en raison de l'appareil gastro-intestinal supérieur ou d'autres événements indésirables
Délai: Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Abandons d'essais en raison d'un GI supérieur ou d'autres EI
Délai: Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Signes vitaux (Nombre de sujets présentant des changements cliniquement significatifs)
Délai: Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Nombre de sujets présentant des changements cliniquement significatifs
Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Valeurs de laboratoire (Nombre de sujets présentant des changements cliniquement significatifs)
Délai: Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Nombre de sujets présentant des changements cliniquement significatifs.
Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Électrocardiogrammes
Délai: Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Nombre de sujets présentant des modifications cliniquement significatives de l'intervalle QT
Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Échocardiogrammes
Délai: Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Nombre de sujets présentant des modifications cliniquement significatives de la fraction d'éjection ventriculaire gauche, de l'épaisseur du septum interventriculaire télésystolique et diastolique, de l'épaisseur de la paroi postérieure du ventricule gauche
Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Résonance magnétique cardiovasculaire
Délai: Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Nombre de sujets présentant un changement cliniquement significatif dans l'interprétation diagnostique
Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Résonance magnétique cardiovasculaire
Délai: Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Contrainte circonférentielle et zones fibrotiques myocardiques
Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Tests de la fonction pulmonaire (Nombre de sujets présentant des changements cliniquement significatifs)
Délai: Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Nombre de sujets présentant des changements cliniquement significatifs.
Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Échelle de mesure de la fonction motrice (MFM)
Délai: Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Échelle de performance du membre supérieur (PUL)
Délai: Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Biomarqueurs du renouvellement de la matrice extracellulaire (Nombre de sujets présentant des changements cliniquement significatifs)
Délai: Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Nombre de sujets présentant des changements cliniquement significatifs.
Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Scores de test musculaire quantitatif (QMT)
Délai: Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Tests de fonctionnement temporisés (TFT)
Délai: Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Mesure de la fonction motrice (MFM)
Délai: Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Fonction des membres supérieurs (proximal, moyen et distal) par Performance of Upper Limb (PUL)
Délai: Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Test de cheville à 9 trous
Délai: Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Évaluation de la fonction et de la dextérité des membres supérieurs
Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Tests de pincement de pointe et de pincement de clé (nombre de sujets présentant des changements cliniquement significatifs)
Délai: Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Nombre de sujets présentant des changements cliniquement significatifs.
Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Score de myographie d'impédance électrique (EIM)
Délai: Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans
Tous les 6 mois à compter de l'inscription jusqu'à 3 ans

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Pharmacocinétique concentration plasmatique maximale (Cmax)
Délai: Pré-dose et 2 à 4 heures après la dose
Pré-dose et 2 à 4 heures après la dose

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Akashi Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Diana M Escolar, MD, Askashi Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mai 2015

Achèvement primaire (Réel)

30 décembre 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

30 décembre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 juillet 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 août 2015

Première publication (Estimation)

17 août 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 mars 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 mars 2019

Dernière vérification

1 mars 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HALO-DMD-03

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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