Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

HT-100 langtidsstudie i DMD-pasienter som fullførte HALO-DMD-02

8. mars 2019 oppdatert av: Akashi Therapeutics

HT-100 Langsiktig sikkerhet og farmakodynamikk hos pasienter med DMD som har fullført protokollene HALO-DMD-01 og HALO-DMD-02

Denne studien, HALO-DMD-03, er en oppfølgingsstudie til HALO-DMD-01 og HALO-DMD-02, og tillater fortsatt åpen tilgang til HT-100 for forsøkspersoner som har fullført disse studiene. HALO-DMD-03 vil gi sikkerhets- og styrke- og funksjonsdata ved kontinuerlig langtidsdosering. Data fra denne studien vil bli brukt til å informere om sikkerhet, tolerabilitet og dosevalg for en fremtidig studie av HT-100 hos gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Som en oppfølgingsstudie til de første kliniske studiene av HT-100 i DMD (protokollene HALO-DMD-01 og HALO-DMD-02), er denne åpne studien designet for å gi data om kontinuerlig langtidsdosering. Forsøkspersoner vil bli inkludert i studien uten å stoppe doseringen, på en forskjøvet måte, i samme kohortoppgave de hadde i forgjengerstudiene. Opptil 30 forsøkspersoner som har fullført dosering i HALO-DMD-02 vil bli tilbudt muligheten til å fortsette på samme doseregime inntil markedsgodkjenning av HT-100 eller avslutning av studien av sponsoren. Årsaker til avslutning kan blant annet inkludere sikkerhetsproblemer eller manglende effekt, basert på analyse av kombinerte data fra alle HT-100-studier. Sikkerhetsdata fra forsøkspersoner som nærmer seg slutten av HALO-DMD-02-deltakelsen vil bli vurdert individuelt av den medisinske monitoren og forsøkspersonens lege (hovedetterforsker [PI]). Hvis den medisinske monitoren og PI er enige om at det ikke er noen klinisk signifikante sikkerhetssignaler (fravær av klinisk signifikante laboratorie- eller kliniske abnormiteter til dags dato), vil pasienten bli ansett som kvalifisert og tilbys fortsettelse av doseringen. For å unngå avbrudd i doseringen, vil forsøkspersonene umiddelbart bli screenet for deltakelse og registrert etter å ha fullført forgjengerstudien, HALO-DMD-02. Deltakelse i denne studien HALO-DMD-03 er valgfri. Overvåking av sikkerhet og farmakodynamikk (PD) vil fortsette gjennom hele forsøkspersonens studiedeltakelse. Dosereduksjon/-endring kan forekomme eller individuelle forsøkspersoners deltakelse i studien kan avbrytes hvis noen bivirkninger (AE) tyder på at HT-100 ikke tolereres godt nok.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Fullført både tidligere studier HALO-DMD-01 og HALO-DMD-02
  2. Evne til å gi skriftlig informert samtykke
  3. Evne til å forstå og følge sted- og protokollinstruksjoner under hele studiens varighet

Ekskluderingskriterier:

Hvis du svarer ja på noe av det følgende, blir forsøkspersonen IKKE kvalifisert til å delta i studien.

  1. Klinisk signifikant alvorlig sykdom som ikke er relatert til DMD som vil gjøre det ufarlig å delta i studien eller påvirke evnen til å følge protokollen
  2. Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaksjoner
  3. Nylig rapport om narkotika/alkoholmisbruk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1: HT-100 tablett, dose 1
HT-100 flerdoseadministrasjon (dose 1).
Legemiddel: HT-100
HT-100 er Akashi Therapeutics' proprietære formulering med forsinket frigjøring av halofuginonhydrobromid, et lite molekylært terapeutisk middel med anti-fibrotiske egenskaper. Kan administreres i enten matet eller fastende tilstand. Ikke mutasjonsspesifikk.
Andre navn:
  • halofuginonhydrobromid
Eksperimentell: Kohort 1: HT-100 tablett, dose 2
HT-100 flerdoseadministrasjon (dose 1).
Legemiddel: HT-100
HT-100 er Akashi Therapeutics' proprietære formulering med forsinket frigjøring av halofuginonhydrobromid, et lite molekylært terapeutisk middel med anti-fibrotiske egenskaper. Kan administreres i enten matet eller fastende tilstand. Ikke mutasjonsspesifikk.
Andre navn:
  • halofuginonhydrobromid
Eksperimentell: Kohort 1: HT-100 tablett, dose 3
HT-100 flerdoseadministrasjon (dose 1).
Legemiddel: HT-100
HT-100 er Akashi Therapeutics' proprietære formulering med forsinket frigjøring av halofuginonhydrobromid, et lite molekylært terapeutisk middel med anti-fibrotiske egenskaper. Kan administreres i enten matet eller fastende tilstand. Ikke mutasjonsspesifikk.
Andre navn:
  • halofuginonhydrobromid
Eksperimentell: Kohort 1: HT-100 tablett, dose 4
HT-100 flerdoseadministrasjon (dose 1).
Legemiddel: HT-100
HT-100 er Akashi Therapeutics' proprietære formulering med forsinket frigjøring av halofuginonhydrobromid, et lite molekylært terapeutisk middel med anti-fibrotiske egenskaper. Kan administreres i enten matet eller fastende tilstand. Ikke mutasjonsspesifikk.
Andre navn:
  • halofuginonhydrobromid
Eksperimentell: Kohort 1: HT-100 tablett, dose 5
HT-100 flerdoseadministrasjon (dose 1).
Legemiddel: HT-100
HT-100 er Akashi Therapeutics' proprietære formulering med forsinket frigjøring av halofuginonhydrobromid, et lite molekylært terapeutisk middel med anti-fibrotiske egenskaper. Kan administreres i enten matet eller fastende tilstand. Ikke mutasjonsspesifikk.
Andre navn:
  • halofuginonhydrobromid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall uønskede hendelser etter alvorlighetsgrad og sammenheng
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Dosereduksjon eller endring på grunn av øvre GI eller andre uønskede hendelser
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Utprøvingsavbrudd på grunn av øvre GI eller andre AE
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Vitale tegn (antall forsøkspersoner med klinisk signifikante endringer)
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Antall forsøkspersoner med klinisk signifikante endringer
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Laboratorieverdier (antall forsøkspersoner med klinisk signifikante endringer)
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Antall forsøkspersoner med klinisk signifikante endringer.
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Elektrokardiogrammer
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Antall personer med klinisk signifikante endringer i QT-intervall
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Ekkokardiogrammer
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Antall personer med klinisk signifikante endringer i venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon, endesystolisk og diastolisk interventrikulær septaltykkelse, venstre ventrikkel bakre veggtykkelse
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Kardiovaskulær magnetisk resonans
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Antall forsøkspersoner med klinisk signifikant endring i diagnostisk tolkning
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kardiovaskulær magnetisk resonans
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Circumferensiell belastning og myokardfibrotiske områder
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Lungefunksjonstesting (Antall forsøkspersoner med klinisk signifikante endringer)
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Antall forsøkspersoner med klinisk signifikante endringer.
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Skala for motorfunksjonsmål (MFM).
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Ytelse av øvre lem (PUL) skala
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Biomarkører for ekstracellulær matriseomsetning (Antall forsøkspersoner med klinisk signifikante endringer)
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Antall forsøkspersoner med klinisk signifikante endringer.
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Resultatene for kvantitativ muskeltesting (QMT).
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Tidsstyrte funksjonstester (TFT)
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Motorfunksjonsmål (MFM)
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Øvre ekstremitetsfunksjon (proksimal, mellomområde og distal) ved ytelse av øvre ekstremitet (PUL)
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
9-hulls pinnetest
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Vurdering av overekstremitetsfunksjon og fingerferdighet
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Spissklype- og nøkkelknipetester (Antall forsøkspersoner med klinisk signifikante endringer)
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Antall forsøkspersoner med klinisk signifikante endringer.
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Score for elektrisk impedansmyografi (EIM).
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetikk topp plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Før dose og 2-4 timer etter dose
Før dose og 2-4 timer etter dose

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Akashi Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Diana M Escolar, MD, Askashi Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2015

Primær fullføring (Faktiske)

30. desember 2016

Studiet fullført (Faktiske)

30. desember 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. juli 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. august 2015

Først lagt ut (Anslag)

17. august 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. mars 2019

Sist bekreftet

1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HALO-DMD-03

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere