Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

HT-100 Langdurige studie bij DMD-patiënten die HALO-DMD-02 voltooiden

8 maart 2019 bijgewerkt door: Akashi Therapeutics

HT-100 Langetermijnveiligheid en farmacodynamiek bij patiënten met DMD die de protocollen HALO-DMD-01 en HALO-DMD-02 hebben voltooid

Deze studie, HALO-DMD-03, is een vervolgstudie op HALO-DMD-01 en HALO-DMD-02, en biedt blijvende open-label toegang tot HT-100 voor proefpersonen die deze studies hebben afgerond. HALO-DMD-03 levert veiligheids- en sterkte- en functiegegevens bij continue langdurige dosering. Gegevens van deze studie zullen worden gebruikt om de veiligheid, verdraagbaarheid en dosiskeuze te informeren voor een toekomstige proef met HT-100 bij jongens met Duchenne spierdystrofie (DMD).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Als vervolgstudie op de initiële klinische studies van HT-100 bij DMD (protocollen HALO-DMD-01 en HALO-DMD-02), is deze open-label studie ontworpen om gegevens te verschaffen over continue langdurige dosering. Proefpersonen zullen zonder stopzetting van de dosering in het onderzoek worden opgenomen, op een gespreide manier, in dezelfde cohorttoewijzing die ze hadden in de voorgaande onderzoeken. Maximaal 30 proefpersonen die de dosering in HALO-DMD-02 hebben voltooid, krijgen de mogelijkheid om door te gaan met hetzelfde doseringsregime tot marktgoedkeuring van HT-100 of beëindiging van het onderzoek door de sponsor. Redenen voor beëindiging kunnen onder meer zijn: bezorgdheid over de veiligheid of gebrek aan werkzaamheid, gebaseerd op analyse van gecombineerde gegevens van alle HT-100-onderzoeken. Veiligheidsgegevens van proefpersonen die het einde van de deelname aan HALO-DMD-02 naderen, zullen individueel worden beoordeeld door de medische monitor en de arts van de proefpersoon (Principal Investigator [PI]). Als de medische monitor en de PI het erover eens zijn dat er geen klinisch significante veiligheidssignalen zijn (afwezigheid van klinisch significante laboratorium- of klinische afwijkingen tot op heden), wordt de proefpersoon geschikt geacht en wordt voortzetting van de dosering aangeboden. Om een ​​onderbreking in de dosering te voorkomen, worden proefpersonen onmiddellijk gescreend op deelname en ingeschreven na het voltooien van de voorgaande studie, HALO-DMD-02. Deelname aan dit onderzoek HALO-DMD-03 is optioneel. Monitoring van veiligheid en farmacodynamiek (PD) zal doorgaan gedurende de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek. Er kan een dosisverlaging/-aanpassing plaatsvinden of de deelname van individuele proefpersonen aan het onderzoek kan worden stopgezet als bijwerkingen erop wijzen dat HT-100 niet goed genoeg wordt verdragen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 20 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Beide eerdere studies HALO-DMD-01 en HALO-DMD-02 afgerond
  2. Mogelijkheid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
  3. Vaardigheid om locatie- en protocolinstructies te begrijpen en op te volgen gedurende de gehele duur van het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

Als u een van de volgende vragen met ja beantwoordt, komt de proefpersoon NIET in aanmerking voor deelname aan het onderzoek.

  1. Klinisch significante ernstige ziekte die geen verband houdt met DMD en die het niet veilig zou maken om deel te nemen aan het onderzoek of die het vermogen om het protocol te volgen zou aantasten
  2. Geschiedenis van ernstige allergische of anafylactische reacties
  3. Recente melding van drugs-/alcoholmisbruik

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1: HT-100-tablet, dosis 1
HT-100 toediening van meerdere doses (dosis 1).
Geneesmiddel: HT-100
HT-100 is Akashi Therapeutics' gepatenteerde formule met vertraagde afgifte van halofuginonhydrobromide, een therapeutisch middel met kleine moleculen met antifibrotische eigenschappen. Kan zowel gevoed als nuchter worden toegediend. Niet mutatiespecifiek.
Andere namen:
  • halofuginon hydrobromide
Experimenteel: Cohort 1: HT-100-tablet, dosis 2
HT-100 toediening van meerdere doses (dosis 1).
Geneesmiddel: HT-100
HT-100 is Akashi Therapeutics' gepatenteerde formule met vertraagde afgifte van halofuginonhydrobromide, een therapeutisch middel met kleine moleculen met antifibrotische eigenschappen. Kan zowel gevoed als nuchter worden toegediend. Niet mutatiespecifiek.
Andere namen:
  • halofuginon hydrobromide
Experimenteel: Cohort 1: HT-100-tablet, dosis 3
HT-100 toediening van meerdere doses (dosis 1).
Geneesmiddel: HT-100
HT-100 is Akashi Therapeutics' gepatenteerde formule met vertraagde afgifte van halofuginonhydrobromide, een therapeutisch middel met kleine moleculen met antifibrotische eigenschappen. Kan zowel gevoed als nuchter worden toegediend. Niet mutatiespecifiek.
Andere namen:
  • halofuginon hydrobromide
Experimenteel: Cohort 1: HT-100-tablet, dosis 4
HT-100 toediening van meerdere doses (dosis 1).
Geneesmiddel: HT-100
HT-100 is Akashi Therapeutics' gepatenteerde formule met vertraagde afgifte van halofuginonhydrobromide, een therapeutisch middel met kleine moleculen met antifibrotische eigenschappen. Kan zowel gevoed als nuchter worden toegediend. Niet mutatiespecifiek.
Andere namen:
  • halofuginon hydrobromide
Experimenteel: Cohort 1: HT-100-tablet, dosis 5
HT-100 toediening van meerdere doses (dosis 1).
Geneesmiddel: HT-100
HT-100 is Akashi Therapeutics' gepatenteerde formule met vertraagde afgifte van halofuginonhydrobromide, een therapeutisch middel met kleine moleculen met antifibrotische eigenschappen. Kan zowel gevoed als nuchter worden toegediend. Niet mutatiespecifiek.
Andere namen:
  • halofuginon hydrobromide

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal bijwerkingen naar ernst en relatie
Tijdsspanne: Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Dosisverlaging of -aanpassing als gevolg van bovenste GI of andere bijwerkingen
Tijdsspanne: Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Beëindiging van de proef vanwege bovenste GI of andere bijwerkingen
Tijdsspanne: Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Vitale functies (aantal proefpersonen met klinisch significante veranderingen)
Tijdsspanne: Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Aantal proefpersonen met klinisch significante veranderingen
Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Laboratoriumwaarden (aantal proefpersonen met klinisch significante veranderingen)
Tijdsspanne: Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Aantal proefpersonen met klinisch significante veranderingen.
Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Elektrocardiogrammen
Tijdsspanne: Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Aantal proefpersonen met klinisch significante veranderingen in het QT-interval
Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Echocardiogrammen
Tijdsspanne: Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Aantal proefpersonen met klinisch significante veranderingen in de linkerventrikelejectiefractie, eindsystolische en diastolische dikte van het interventriculaire septum, dikte van de achterwand van de linkerventrikel
Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Cardiovasculaire magnetische resonantie
Tijdsspanne: Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Aantal proefpersonen met klinisch significante verandering in diagnostische interpretatie
Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cardiovasculaire magnetische resonantie
Tijdsspanne: Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Omtrekbelasting en myocardiale fibrotische gebieden
Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Longfunctietesten (aantal proefpersonen met klinisch significante veranderingen)
Tijdsspanne: Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Aantal proefpersonen met klinisch significante veranderingen.
Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Motorische functiemeting (MFM) schaal
Tijdsspanne: Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Prestaties van de schaal van de bovenste ledematen (PUL).
Tijdsspanne: Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Biomarkers van extracellulaire matrixomzetting (aantal proefpersonen met klinisch significante veranderingen)
Tijdsspanne: Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Aantal proefpersonen met klinisch significante veranderingen.
Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Kwantitatieve spiertestscores (QMT).
Tijdsspanne: Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Getimede functietests (TFT's)
Tijdsspanne: Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Motorfunctiemeting (MFM)
Tijdsspanne: Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Functie bovenste extremiteit (proximaal, middenbereik en distaal) door Performance of Upper Limb (PUL)
Tijdsspanne: Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
9-holes peg-test
Tijdsspanne: Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Beoordeling van de functie en behendigheid van de bovenste ledematen
Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Tip-pinch- en key-pinch-tests (aantal proefpersonen met klinisch significante veranderingen)
Tijdsspanne: Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Aantal proefpersonen met klinisch significante veranderingen.
Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Elektrische impedantie myografie (EIM) score
Tijdsspanne: Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar
Elke 6 maanden vanaf inschrijving voor maximaal 3 jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Farmacokinetiek piekplasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Pre-dosis en 2-4 uur na de dosis
Pre-dosis en 2-4 uur na de dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Akashi Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Diana M Escolar, MD, Askashi Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 december 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 december 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 juli 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 augustus 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

17 augustus 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 maart 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HALO-DMD-03

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren