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HALO-DMD-02를 완료한 DMD 환자에 대한 HT-100 장기 연구

2019년 3월 8일 업데이트: Akashi Therapeutics

HT-100 프로토콜 HALO-DMD-01 및 HALO-DMD-02를 완료한 DMD 환자의 장기 안전성 및 약력학

이 연구인 HALO-DMD-03은 HALO-DMD-01 및 HALO-DMD-02에 대한 후속 연구이며 이러한 연구를 완료한 피험자가 HT-100에 대한 지속적인 공개 라벨 액세스를 허용합니다. HALO-DMD-03은 지속적인 장기 투약에 대한 안전성, 강도 및 기능 데이터를 제공합니다. 이 연구의 데이터는 Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 소년의 향후 HT-100 시험을 위한 안전성, 내약성 및 용량 선택을 알리는 데 사용될 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

DMD에서 HT-100의 초기 임상 연구(프로토콜 HALO-DMD-01 및 HALO-DMD-02)에 대한 후속 연구로서, 이 오픈 라벨 연구는 지속적인 장기 투여에 대한 데이터를 제공하도록 설계되었습니다. 피험자는 투약을 중단하지 않고 엇갈린 방식으로 이전 연구에서와 동일한 코호트 할당에 참여하게 됩니다. HALO-DMD-02의 투약을 완료한 최대 30명의 피험자에게 HT-100의 시장 승인 또는 후원사가 연구를 종료할 때까지 동일한 용량 요법을 계속할 수 있는 기회가 제공됩니다. 종료 사유에는 모든 HT-100 연구의 통합 데이터 분석을 기반으로 안전 문제 또는 효능 부족이 포함될 수 있습니다. HALO-DMD-02 참여가 끝나가는 피험자의 안전성 데이터는 Medical Monitor와 피험자의 주치의(주임 연구원[PI])가 개별적으로 검토합니다. Medical Monitor와 PI가 임상적으로 유의한 안전 신호가 없다는 데 동의하는 경우(현재까지 임상적으로 유의한 검사실 또는 임상적 이상이 없음), 피험자는 적격한 것으로 간주되어 투여 지속이 제안됩니다. 투약 중단을 피하기 위해 피험자는 즉시 참여 여부를 선별하고 선행 시험인 HALO-DMD-02를 완료하는 즉시 등록합니다. 이 연구에 참여하는 것은 HALO-DMD-03은 선택 사항입니다. 안전성 및 약력학(PD) 모니터링은 피험자의 연구 참여 기간 내내 계속될 것입니다. 부작용(AE)이 HT-100의 내약성이 충분하지 않다는 것을 암시하는 경우 용량 감소/수정이 발생하거나 개별 피험자의 임상시험 참여가 중단될 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

10

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 이전 연구 HALO-DMD-01 및 HALO-DMD-02를 모두 완료했습니다.
  2. 서면 동의서를 제공할 수 있는 능력
  3. 전체 연구 기간 동안 사이트 및 프로토콜 지침을 이해하고 따를 수 있는 능력

제외 기준:

다음 중 하나에 예라고 대답하면 피험자는 연구에 참여할 자격이 없습니다.

  1. 연구에 참여하는 것이 안전하지 않거나 프로토콜을 따르는 능력에 영향을 미치는 DMD와 관련이 없는 임상적으로 중요한 주요 질병
  2. 심각한 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력
  3. 약물/알코올 남용에 대한 최근 보고서

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1: HT-100 정제, 용량 1
HT-100 다중 용량 투여(용량 1).
의약품: HT-100
HT-100은 Akashi Therapeutics의 항섬유화 특성을 지닌 저분자 치료제인 할로푸지논 하이드로브로마이드의 독점 지연 방출 제제입니다. 식후 또는 공복 상태에서 투여할 수 있습니다. 특정 돌연변이가 아닙니다.
다른 이름들:
  • 할로푸지논 하이드로브로마이드
실험적: 코호트 1: HT-100 정제, 용량 2
HT-100 다중 용량 투여(용량 1).
의약품: HT-100
HT-100은 Akashi Therapeutics의 항섬유화 특성을 지닌 저분자 치료제인 할로푸지논 하이드로브로마이드의 독점 지연 방출 제제입니다. 식후 또는 공복 상태에서 투여할 수 있습니다. 특정 돌연변이가 아닙니다.
다른 이름들:
  • 할로푸지논 하이드로브로마이드
실험적: 코호트 1: HT-100 정제, 용량 3
HT-100 다중 용량 투여(용량 1).
의약품: HT-100
HT-100은 Akashi Therapeutics의 항섬유화 특성을 지닌 저분자 치료제인 할로푸지논 하이드로브로마이드의 독점 지연 방출 제제입니다. 식후 또는 공복 상태에서 투여할 수 있습니다. 특정 돌연변이가 아닙니다.
다른 이름들:
  • 할로푸지논 하이드로브로마이드
실험적: 코호트 1: HT-100 정제, 용량 4
HT-100 다중 용량 투여(용량 1).
의약품: HT-100
HT-100은 Akashi Therapeutics의 항섬유화 특성을 지닌 저분자 치료제인 할로푸지논 하이드로브로마이드의 독점 지연 방출 제제입니다. 식후 또는 공복 상태에서 투여할 수 있습니다. 특정 돌연변이가 아닙니다.
다른 이름들:
  • 할로푸지논 하이드로브로마이드
실험적: 코호트 1: HT-100 정제, 용량 5
HT-100 다중 용량 투여(용량 1).
의약품: HT-100
HT-100은 Akashi Therapeutics의 항섬유화 특성을 지닌 저분자 치료제인 할로푸지논 하이드로브로마이드의 독점 지연 방출 제제입니다. 식후 또는 공복 상태에서 투여할 수 있습니다. 특정 돌연변이가 아닙니다.
다른 이름들:
  • 할로푸지논 하이드로브로마이드

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
심각도 및 관계에 따른 부작용의 수
기간: 가입 후 6개월마다 최대 3년
가입 후 6개월마다 최대 3년
상부 GI 또는 기타 부작용으로 인한 용량 감소 또는 조정
기간: 가입 후 6개월마다 최대 3년
가입 후 6개월마다 최대 3년
상부 GI 또는 기타 AE로 인한 시험 중단
기간: 가입 후 6개월마다 최대 3년
가입 후 6개월마다 최대 3년
활력징후(임상적으로 유의미한 변화가 있는 피험자 수)
기간: 가입 후 6개월마다 최대 3년
임상적으로 유의미한 변화가 있는 피험자 수
가입 후 6개월마다 최대 3년
실험실 값(임상적으로 유의미한 변화가 있는 피험자 수)
기간: 가입 후 6개월마다 최대 3년
임상적으로 유의미한 변화가 있는 피험자의 수.
가입 후 6개월마다 최대 3년
심전도
기간: 가입 후 6개월마다 최대 3년
QT 간격에 임상적으로 유의미한 변화가 있는 피험자 수
가입 후 6개월마다 최대 3년
심초음파
기간: 가입 후 6개월마다 최대 3년
좌심실 박출률, 수축기 말기 및 이완기 심실 중격 두께, 좌심실 후벽 두께에 임상적으로 유의한 변화가 있는 피험자 수
가입 후 6개월마다 최대 3년
심혈관 자기 공명
기간: 가입 후 6개월마다 최대 3년
진단 해석에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 피험자 수
가입 후 6개월마다 최대 3년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
심혈관 자기 공명
기간: 가입 후 6개월마다 최대 3년
원주 변형 및 심근 섬유화 영역
가입 후 6개월마다 최대 3년
폐기능 검사(임상적으로 유의한 변화가 있는 대상자 수)
기간: 가입 후 6개월마다 최대 3년
임상적으로 유의미한 변화가 있는 피험자의 수.
가입 후 6개월마다 최대 3년
운동 기능 측정(MFM) 척도
기간: 가입 후 6개월마다 최대 3년
가입 후 6개월마다 최대 3년
상지(PUL) 척도의 성능
기간: 가입 후 6개월마다 최대 3년
가입 후 6개월마다 최대 3년
세포외기질 회전율의 바이오마커(임상적으로 유의미한 변화가 있는 피험자 수)
기간: 가입 후 6개월마다 최대 3년
임상적으로 유의미한 변화가 있는 피험자의 수.
가입 후 6개월마다 최대 3년
정량적 근육 검사(QMT) 점수
기간: 가입 후 6개월마다 최대 3년
가입 후 6개월마다 최대 3년
시간 제한 기능 테스트(TFT)
기간: 가입 후 6개월마다 최대 3년
가입 후 6개월마다 최대 3년
운동 기능 측정(MFM)
기간: 가입 후 6개월마다 최대 3년
가입 후 6개월마다 최대 3년
PUL(Performance of Upper Limb)에 의한 상지 기능(근위, 중간 범위 및 원위)
기간: 가입 후 6개월마다 최대 3년
가입 후 6개월마다 최대 3년
9홀 페그 테스트
기간: 가입 후 6개월마다 최대 3년
상지 기능 및 손재주 평가
가입 후 6개월마다 최대 3년
팁 핀치 및 키 핀치 테스트(임상적으로 유의미한 변화가 있는 피험자 수)
기간: 가입 후 6개월마다 최대 3년
임상적으로 유의미한 변화가 있는 피험자의 수.
가입 후 6개월마다 최대 3년
EIM(Electrical Impedance Myography) 점수
기간: 가입 후 6개월마다 최대 3년
가입 후 6개월마다 최대 3년

기타 결과 측정

결과 측정
기간
약동학 최고 혈장 농도(Cmax)
기간: 투여 전 및 투여 후 2-4시간
투여 전 및 투여 후 2-4시간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Akashi Therapeutics

수사관

  • 연구 책임자: Diana M Escolar, MD, Askashi Therapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2015년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 12월 30일

연구 완료 (실제)

2016년 12월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 7월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 8월 14일

처음 게시됨 (추정)

2015년 8월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 3월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 3월 8일

마지막으로 확인됨

2019년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HALO-DMD-03

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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