Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

HT-100 hosszú távú vizsgálat DMD-betegeknél, akik befejezték a HALO-DMD-02-t

2019. március 8. frissítette: Akashi Therapeutics

HT-100 Hosszú távú biztonság és farmakodinamika DMD-s betegeknél, akik teljesítették a HALO-DMD-01 és HALO-DMD-02 protokollt

Ez a HALO-DMD-03 vizsgálat a HALO-DMD-01 és a HALO-DMD-02 nyomon követése, és folyamatos nyílt hozzáférést biztosít a HT-100-hoz azon alanyok számára, akik befejezték ezeket a vizsgálatokat. A HALO-DMD-03 biztonsági, szilárdsági és működési adatokat szolgáltat a folyamatos, hosszú távú adagolásról. Ennek a vizsgálatnak az adatait a biztonságosság, a tolerálhatóság és a dózis kiválasztásához használják fel a HT-100 Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő fiúkon végzett jövőbeni vizsgálatához.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A HT-100 DMD-ben végzett kezdeti klinikai vizsgálatai (HALO-DMD-01 és HALO-DMD-02 protokollok) folytatásaként ezt a nyílt elrendezésű vizsgálatot úgy tervezték, hogy adatokat szolgáltasson a folyamatos, hosszú távú adagolásról. Az alanyok az adagolás abbahagyása nélkül, lépcsőzetesen ugyanabba a kohorszbeosztásba kerülnek, mint az előző vizsgálatokban. Legfeljebb 30 alanynak, akik befejezték a HALO-DMD-02 adagolását, felajánlják a lehetőséget, hogy folytassák ugyanazt az adagolási rendet a HT-100 piaci jóváhagyásáig vagy a vizsgálat szponzor általi befejezéséig. A megszüntetés okai lehetnek többek között a biztonsági aggályok vagy a hatásosság hiánya, az összes HT-100 vizsgálat kombinált adatainak elemzése alapján. A HALO-DMD-02 részvételének vége felé közeledő alanyok biztonsági adatait a Medical Monitor és az alany kezelőorvosa (fővizsgáló [PI]) egyénileg felülvizsgálja. Ha az orvosi monitor és a PI egyetértenek abban, hogy nincsenek klinikailag jelentős biztonsági jelek (a klinikailag jelentős laboratóriumi vagy klinikai eltérések hiánya a mai napig), az alany jogosultnak minősül, és felajánlják az adagolás folytatását. Az adagolás megszakításának elkerülése érdekében az alanyokat azonnali részvételi szűrésnek vetik alá, és a korábbi HALO-DMD-02 vizsgálat befejezése után beiratkoznak. A HALO-DMD-03 vizsgálatban való részvétel nem kötelező. A biztonságosság és farmakodinamika (PD) monitorozása az alany vizsgálatban való részvétele alatt folytatódik. Dóziscsökkentés/módosítás előfordulhat, vagy az egyes alanyok vizsgálatban való részvételét meg lehet szakítani, ha bármely nemkívánatos esemény (AE) arra utal, hogy a HT-100 nem kellően jól tolerálható.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

10

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Mindkét korábbi HALO-DMD-01 és HALO-DMD-02 tanulmányt befejezte
  2. Képes írásos beleegyezés megadására
  3. Képes megérteni és követni a helyszínre és a protokollra vonatkozó utasításokat a vizsgálat teljes időtartama alatt

Kizárási kritériumok:

Ha a következők bármelyikére igennel válaszol, az alany NEM jogosult a vizsgálatban való részvételre.

  1. A DMD-vel nem összefüggő, klinikailag jelentős súlyos betegség, amely nem teszi biztonságossá a vizsgálatban való részvételt, vagy befolyásolja a protokoll követésének képességét
  2. Súlyos allergiás vagy anafilaxiás reakciók az anamnézisben
  3. Legutóbbi jelentés kábítószerrel/alkohollal való visszaélésről

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kohorsz: HT-100 tabletta, 1. adag
HT-100 többszörös adagolás (1. dózis).
Drog: HT-100
A HT-100 az Akashi Therapeutics szabadalmaztatott halofuginon-hidrobromid késleltetett felszabadulású készítménye, amely egy kis molekulájú, antifibrotikus tulajdonságokkal rendelkező terápiás szer. Táplálva vagy éhezve is beadható. Nem mutáció specifikus.
Más nevek:
  • halofuginon-hidrobromid
Kísérleti: 1. kohorsz: HT-100 tabletta, 2. adag
HT-100 többszörös adagolás (1. dózis).
Drog: HT-100
A HT-100 az Akashi Therapeutics szabadalmaztatott halofuginon-hidrobromid késleltetett felszabadulású készítménye, amely egy kis molekulájú, antifibrotikus tulajdonságokkal rendelkező terápiás szer. Táplálva vagy éhezve is beadható. Nem mutáció specifikus.
Más nevek:
  • halofuginon-hidrobromid
Kísérleti: 1. kohorsz: HT-100 tabletta, 3. adag
HT-100 többszörös adagolás (1. dózis).
Drog: HT-100
A HT-100 az Akashi Therapeutics szabadalmaztatott halofuginon-hidrobromid késleltetett felszabadulású készítménye, amely egy kis molekulájú, antifibrotikus tulajdonságokkal rendelkező terápiás szer. Táplálva vagy éhezve is beadható. Nem mutáció specifikus.
Más nevek:
  • halofuginon-hidrobromid
Kísérleti: 1. kohorsz: HT-100 tabletta, 4. adag
HT-100 többszörös adagolás (1. dózis).
Drog: HT-100
A HT-100 az Akashi Therapeutics szabadalmaztatott halofuginon-hidrobromid késleltetett felszabadulású készítménye, amely egy kis molekulájú, antifibrotikus tulajdonságokkal rendelkező terápiás szer. Táplálva vagy éhezve is beadható. Nem mutáció specifikus.
Más nevek:
  • halofuginon-hidrobromid
Kísérleti: 1. kohorsz: HT-100 tabletta, 5. adag
HT-100 többszörös adagolás (1. dózis).
Drog: HT-100
A HT-100 az Akashi Therapeutics szabadalmaztatott halofuginon-hidrobromid késleltetett felszabadulású készítménye, amely egy kis molekulájú, antifibrotikus tulajdonságokkal rendelkező terápiás szer. Táplálva vagy éhezve is beadható. Nem mutáció specifikus.
Más nevek:
  • halofuginon-hidrobromid

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos események száma súlyosság és kapcsolat szerint
Időkeret: A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
Dóziscsökkentés vagy módosítás a felső GI vagy más nemkívánatos események miatt
Időkeret: A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
A vizsgálat megszakítása felső GI vagy egyéb nemkívánatos események miatt
Időkeret: A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
Életfontosságú jelek (a klinikailag jelentős változásokat mutató alanyok száma)
Időkeret: A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
A klinikailag szignifikáns változásokat mutató alanyok száma
A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
Laboratóriumi értékek (a klinikailag szignifikáns változásokat mutató alanyok száma)
Időkeret: A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
A klinikailag szignifikáns változásokat mutató alanyok száma.
A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
Elektrokardiogramok
Időkeret: A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
Azon alanyok száma, akiknél a QT-intervallum klinikailag szignifikánsan megváltozott
A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
Echokardiogramok
Időkeret: A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
Azon alanyok száma, akiknél klinikailag szignifikánsan megváltozott a bal kamrai ejekciós frakció, a végső szisztolés és diasztolés interventricularis septum vastagsága, a bal kamra hátsó falának vastagsága
A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
Szív- és érrendszeri mágneses rezonancia
Időkeret: A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
Azon alanyok száma, akiknél klinikailag jelentős változás következett be a diagnosztikai értelmezésben
A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Szív- és érrendszeri mágneses rezonancia
Időkeret: A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
Kerületi feszültség és a szívizom fibrotikus területei
A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
Tüdőfunkciós vizsgálat (a klinikailag jelentős változásokat mutató alanyok száma)
Időkeret: A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
A klinikailag szignifikáns változásokat mutató alanyok száma.
A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
Motorfunkció mérési (MFM) skála
Időkeret: A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
A felső végtag (PUL) skála teljesítménye
Időkeret: A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
Az extracelluláris mátrix turnover biomarkerei (a klinikailag szignifikáns változásokat mutató alanyok száma)
Időkeret: A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
A klinikailag szignifikáns változásokat mutató alanyok száma.
A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
Kvantitatív izomteszt (QMT) pontszámok
Időkeret: A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
Időzített funkciótesztek (TFT-k)
Időkeret: A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
Motorfunkció mérése (MFM)
Időkeret: A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
A felső végtag funkciója (proximális, középső és disztális) a felső végtag teljesítménye (PUL) alapján
Időkeret: A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
9 lyukú csap teszt
Időkeret: A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
A felső végtag működésének és kézügyességének felmérése
A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
Tippcsípés és kulcscsípés teszt (a klinikailag jelentős változásokat mutató alanyok száma)
Időkeret: A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
A klinikailag szignifikáns változásokat mutató alanyok száma.
A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
Elektromos impedancia miográfia (EIM) pontszám
Időkeret: A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig
A beiratkozástól számítva 6 havonta 3 évig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Farmakokinetikai csúcsplazmakoncentráció (Cmax)
Időkeret: Beadás előtt és 2-4 órával az adagolás után
Beadás előtt és 2-4 órával az adagolás után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Akashi Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Diana M Escolar, MD, Askashi Therapeutics

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. május 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. december 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. december 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. július 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. augusztus 14.

Első közzététel (Becslés)

2015. augusztus 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. március 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. március 8.

Utolsó ellenőrzés

2019. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HALO-DMD-03

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel