Studio a lungo termine HT-100 in pazienti con DMD che hanno completato HALO-DMD-02

Come studio successivo agli studi clinici iniziali di HT-100 nella DMD (protocolli HALO-DMD-01 e HALO-DMD-02), questo studio in aperto è concepito per fornire dati sulla somministrazione continua a lungo termine. I soggetti verranno inseriti nello studio senza cessazione della somministrazione, in modo scaglionato, nella stessa assegnazione di coorte che avevano negli studi precedenti. A un massimo di 30 soggetti che hanno completato il dosaggio in HALO-DMD-02 verrà offerta l'opportunità di continuare con lo stesso regime posologico fino all'approvazione sul mercato di HT-100 o al termine dello studio da parte dello Sponsor. I motivi dell'interruzione potrebbero includere, tra gli altri, problemi di sicurezza o mancanza di efficacia, sulla base dell'analisi dei dati combinati di tutti gli studi HT-100. I dati sulla sicurezza dei soggetti che si avvicinano alla fine della partecipazione a HALO-DMD-02 saranno esaminati individualmente dal Medical Monitor e dal medico del soggetto (Principal Investigator [PI]). Se il Medical Monitor e il PI concordano sul fatto che non ci sono segnali di sicurezza clinicamente significativi (assenza di anomalie cliniche o di laboratorio clinicamente significative fino ad oggi), il soggetto sarà considerato idoneo e gli verrà offerta la continuazione della somministrazione. Per evitare un'interruzione della somministrazione, i soggetti verranno immediatamente sottoposti a screening per la partecipazione e arruolati al termine dello studio precedente, HALO-DMD-02. La partecipazione a questo studio HALO-DMD-03 è facoltativa. Il monitoraggio della sicurezza e della farmacodinamica (PD) continuerà per tutta la partecipazione allo studio del soggetto. Potrebbe verificarsi una riduzione/modifica della dose o la partecipazione dei singoli soggetti allo studio potrebbe essere interrotta se qualsiasi evento avverso (AE) suggerisce che l'HT-100 non è sufficientemente ben tollerato.