Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie HT-100 u pacjentów z DMD, którzy ukończyli HALO-DMD-02

8 marca 2019 zaktualizowane przez: Akashi Therapeutics

Długoterminowe bezpieczeństwo i farmakodynamika HT-100 u pacjentów z DMD, którzy ukończyli protokoły HALO-DMD-01 i HALO-DMD-02

To badanie, HALO-DMD-03, jest kontynuacją badań HALO-DMD-01 i HALO-DMD-02 i umożliwia ciągły otwarty dostęp do HT-100 osobom, które ukończyły te badania. HALO-DMD-03 dostarczy danych dotyczących bezpieczeństwa, siły i działania podczas ciągłego, długotrwałego dawkowania. Dane z tego badania zostaną wykorzystane do poinformowania o bezpieczeństwie, tolerancji i doborze dawki w przyszłych próbach HT-100 u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jako kontynuacja wstępnych badań klinicznych HT-100 w DMD (protokoły HALO-DMD-01 i HALO-DMD-02), to otwarte badanie ma na celu dostarczenie danych dotyczących ciągłego, długotrwałego dawkowania. Pacjenci zostaną włączeni do badania bez przerywania dawkowania, w sposób rozłożony w czasie, do tej samej kohorty, co w poprzednich badaniach. Maksymalnie 30 pacjentów, którzy ukończyli dawkowanie HALO-DMD-02, otrzyma możliwość kontynuowania tego samego schematu dawkowania do czasu zatwierdzenia HT-100 na rynku lub zakończenia badania przez Sponsora. Powody przerwania leczenia mogą obejmować między innymi obawy dotyczące bezpieczeństwa lub brak skuteczności, na podstawie analizy połączonych danych ze wszystkich badań HT-100. Dane dotyczące bezpieczeństwa od uczestników zbliżających się do końca udziału w HALO-DMD-02 będą indywidualnie przeglądane przez Monitora Medycznego i lekarza badanego (Głównego Badacza [PI]). Jeśli monitor medyczny i PI zgodzą się, że nie ma klinicznie istotnych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa (brak klinicznie istotnych nieprawidłowości laboratoryjnych lub klinicznych do tej pory), pacjent zostanie uznany za kwalifikującego się i zaoferowana kontynuacja dawkowania. Aby uniknąć przerwy w dawkowaniu, uczestnicy zostaną natychmiast poddani badaniu przesiewowemu pod kątem udziału i zapisani po zakończeniu poprzedniego badania, HALO-DMD-02. Udział w tym badaniu HALO-DMD-03 jest opcjonalny. Monitorowanie bezpieczeństwa i farmakodynamiki (PD) będzie kontynuowane przez cały udział uczestnika w badaniu. Może wystąpić redukcja/modyfikacja dawki lub udział poszczególnych osób w badaniu może zostać przerwany, jeśli jakiekolwiek zdarzenia niepożądane (AE) sugerują, że HT-100 nie jest wystarczająco dobrze tolerowany.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 20 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ukończył oba poprzednie badania HALO-DMD-01 i HALO-DMD-02
  2. Możliwość wyrażenia pisemnej świadomej zgody
  3. Zdolność do zrozumienia i przestrzegania instrukcji ośrodka i protokołu przez cały czas trwania badania

Kryteria wyłączenia:

Odpowiedź twierdząca na którekolwiek z poniższych kryteriów oznacza, że ​​osoba NIE kwalifikuje się do udziału w badaniu.

  1. Klinicznie istotna poważna choroba niezwiązana z DMD, która może spowodować, że uczestnictwo w badaniu nie będzie bezpieczne lub wpłynie na zdolność przestrzegania protokołu
  2. Historia ciężkich reakcji alergicznych lub anafilaktycznych
  3. Niedawne zgłoszenie o nadużywaniu narkotyków/alkoholu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1: tabletka HT-100, dawka 1
Podawanie wielu dawek HT-100 (dawka 1).
Lek: HT-100
HT-100 to zastrzeżona przez Akashi Therapeutics formulacja bromowodorku halofuginonu o opóźnionym uwalnianiu, małocząsteczkowy lek o właściwościach przeciwzwłóknieniowych. Może być podawany po posiłku lub na czczo. Niespecyficzne dla mutacji.
Inne nazwy:
  • bromowodorek halofuginonu
Eksperymentalny: Kohorta 1: tabletka HT-100, dawka 2
Podawanie wielu dawek HT-100 (dawka 1).
Lek: HT-100
HT-100 to zastrzeżona przez Akashi Therapeutics formulacja bromowodorku halofuginonu o opóźnionym uwalnianiu, małocząsteczkowy lek o właściwościach przeciwzwłóknieniowych. Może być podawany po posiłku lub na czczo. Niespecyficzne dla mutacji.
Inne nazwy:
  • bromowodorek halofuginonu
Eksperymentalny: Kohorta 1: tabletka HT-100, dawka 3
Podawanie wielu dawek HT-100 (dawka 1).
Lek: HT-100
HT-100 to zastrzeżona przez Akashi Therapeutics formulacja bromowodorku halofuginonu o opóźnionym uwalnianiu, małocząsteczkowy lek o właściwościach przeciwzwłóknieniowych. Może być podawany po posiłku lub na czczo. Niespecyficzne dla mutacji.
Inne nazwy:
  • bromowodorek halofuginonu
Eksperymentalny: Kohorta 1: tabletka HT-100, dawka 4
Podawanie wielu dawek HT-100 (dawka 1).
Lek: HT-100
HT-100 to zastrzeżona przez Akashi Therapeutics formulacja bromowodorku halofuginonu o opóźnionym uwalnianiu, małocząsteczkowy lek o właściwościach przeciwzwłóknieniowych. Może być podawany po posiłku lub na czczo. Niespecyficzne dla mutacji.
Inne nazwy:
  • bromowodorek halofuginonu
Eksperymentalny: Kohorta 1: tabletka HT-100, dawka 5
Podawanie wielu dawek HT-100 (dawka 1).
Lek: HT-100
HT-100 to zastrzeżona przez Akashi Therapeutics formulacja bromowodorku halofuginonu o opóźnionym uwalnianiu, małocząsteczkowy lek o właściwościach przeciwzwłóknieniowych. Może być podawany po posiłku lub na czczo. Niespecyficzne dla mutacji.
Inne nazwy:
  • bromowodorek halofuginonu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń niepożądanych według ciężkości i związku
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Zmniejszenie lub modyfikacja dawki z powodu górnego odcinka przewodu pokarmowego lub innych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Przerwanie badania z powodu górnego odcinka przewodu pokarmowego lub innych działań niepożądanych
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Parametry życiowe (liczba pacjentów z klinicznie istotnymi zmianami)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Liczba pacjentów z klinicznie istotnymi zmianami
Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Wartości laboratoryjne (liczba pacjentów z klinicznie istotnymi zmianami)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Liczba pacjentów z klinicznie istotnymi zmianami.
Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Elektrokardiogramy
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Liczba pacjentów z klinicznie istotnymi zmianami odstępu QT
Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Echokardiogramy
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Liczba osób z klinicznie istotnymi zmianami frakcji wyrzutowej lewej komory, końcowoskurczowej i rozkurczowej grubości przegrody międzykomorowej, grubości tylnej ściany lewej komory
Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Rezonans magnetyczny układu krążenia
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Liczba osób z klinicznie istotną zmianą w interpretacji diagnostycznej
Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Rezonans magnetyczny układu krążenia
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Napięcie obwodowe i obszary zwłóknienia mięśnia sercowego
Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Badanie czynności płuc (liczba pacjentów z klinicznie istotnymi zmianami)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Liczba pacjentów z klinicznie istotnymi zmianami.
Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Skala pomiaru funkcji motorycznych (MFM).
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Wykonanie skali kończyny górnej (PUL).
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Biomarkery obrotu macierzy pozakomórkowej (liczba osób z klinicznie istotnymi zmianami)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Liczba pacjentów z klinicznie istotnymi zmianami.
Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Ilościowe wyniki testów mięśni (QMT).
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Czasowe testy funkcji (TFT)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Pomiar funkcji silnika (MFM)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Funkcja kończyny górnej (proksymalna, środkowa i dystalna) według Performance of Upper Limb (PUL)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Test kołków z 9 dołkami
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Ocena funkcji i sprawności kończyny górnej
Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Testy zaciskania końcówek i zaciskania klawiszy (liczba osób z klinicznie istotnymi zmianami)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Liczba pacjentów z klinicznie istotnymi zmianami.
Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Wynik miografii impedancji elektrycznej (EIM).
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat
Co 6 miesięcy od rejestracji do 3 lat

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Farmakokinetyka Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 2-4 godziny po podaniu
Przed podaniem dawki i 2-4 godziny po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Akashi Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Diana M Escolar, MD, Askashi Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 grudnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 grudnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 lipca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 sierpnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HALO-DMD-03

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na HT-100

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Venezuela

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj