Estudio a largo plazo HT-100 en pacientes con DMD que completaron HALO-DMD-02

Como estudio de seguimiento de los estudios clínicos iniciales de HT-100 en DMD (Protocolos HALO-DMD-01 y HALO-DMD-02), este estudio abierto está diseñado para proporcionar datos sobre la dosificación continua a largo plazo. Los sujetos ingresarán al estudio sin interrupción de la dosificación, de manera escalonada, en la misma asignación de cohorte que tenían en los estudios anteriores. Hasta 30 sujetos que hayan completado la dosificación en HALO-DMD-02 tendrán la oportunidad de continuar con el mismo régimen de dosis hasta la aprobación comercial de HT-100 o la finalización del estudio por parte del patrocinador. Las razones para la terminación podrían incluir, entre otras, problemas de seguridad o falta de eficacia, según el análisis de los datos combinados de todos los estudios HT-100. Los datos de seguridad de los sujetos que se acercan al final de la participación en HALO-DMD-02 serán revisados ​​individualmente por el monitor médico y el médico del sujeto (investigador principal [PI]). Si el monitor médico y el IP están de acuerdo en que no hay señales de seguridad clínicamente significativas (ausencia de anomalías clínicas o de laboratorio clínicamente significativas hasta la fecha), el sujeto se considerará elegible y se le ofrecerá la continuación de la dosificación. Para evitar una interrupción en la dosificación, los sujetos serán evaluados inmediatamente para participar y se inscribirán al completar el ensayo anterior, HALO-DMD-02. La participación en este estudio HALO-DMD-03 es opcional. El control de seguridad y farmacodinámica (PD) continuará durante toda la participación del sujeto en el estudio. Es posible que se produzca una reducción/modificación de la dosis o que se suspenda la participación de sujetos individuales en el ensayo si algún evento adverso (AA) sugiere que HT-100 no se tolera lo suficientemente bien.