Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá studie HT-100 u pacientů s DMD, kteří dokončili HALO-DMD-02

8. března 2019 aktualizováno: Akashi Therapeutics

Dlouhodobá bezpečnost a farmakodynamika HT-100 u pacientů s DMD, kteří dokončili protokoly HALO-DMD-01 a HALO-DMD-02

Tato studie, HALO-DMD-03, je navazující studií na HALO-DMD-01 a HALO-DMD-02 a umožňuje pokračující otevřený přístup k HT-100 subjektům, které tyto studie dokončily. HALO-DMD-03 poskytne údaje o bezpečnosti, síle a funkci při nepřetržitém dlouhodobém dávkování. Údaje z této studie budou použity k informování o bezpečnosti, snášenlivosti a výběru dávky pro budoucí studii HT-100 u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jako navazující studie k počátečním klinickým studiím HT-100 u DMD (protokoly HALO-DMD-01 a HALO-DMD-02) je tato otevřená studie navržena tak, aby poskytovala údaje o nepřetržitém dlouhodobém dávkování. Subjekty budou zařazeny do studie bez přerušení dávkování, v rozloženém stavu, do stejného kohortového přiřazení, jaké měly v předchozích studiích. Až 30 subjektům, které dokončily dávkování v HALO-DMD-02, bude nabídnuta možnost pokračovat ve stejném dávkovacím režimu až do schválení HT-100 na trh nebo do ukončení studie sponzorem. Důvody pro ukončení mohou mimo jiné zahrnovat obavy o bezpečnost nebo nedostatečnou účinnost na základě analýzy kombinovaných údajů ze všech studií HT-100. Bezpečnostní údaje od subjektů, které se blíží ke konci účasti na HALO-DMD-02, budou individuálně posouzeny lékařským monitorem a lékařem subjektu (hlavním zkoušejícím [PI]). Pokud se lékařský monitor a PI dohodnou, že neexistují žádné klinicky významné bezpečnostní signály (dosud nepřítomnost klinicky významných laboratorních nebo klinických abnormalit), bude subjekt považován za způsobilého a bude mu nabídnuto pokračování v dávkování. Aby se předešlo přerušení dávkování, budou subjekty ihned po dokončení předchozího pokusu HALO-DMD-02 podrobeny screeningu na účast a zapsány. Účast v této studii HALO-DMD-03 je volitelná. Monitorování bezpečnosti a farmakodynamiky (PD) bude pokračovat po celou dobu účasti subjektu ve studii. Může dojít ke snížení/úpravě dávky nebo může být účast jednotlivých subjektů ve studii přerušena, pokud jakékoli nežádoucí příhody (AE) naznačují, že HT-100 není dostatečně dobře tolerován.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Absolvoval obě předchozí studie HALO-DMD-01 a HALO-DMD-02
  2. Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas
  3. Schopnost porozumět a dodržovat pokyny místa a protokolu po celou dobu trvání studie

Kritéria vyloučení:

Pokud na kteroukoli z následujících odpovědí ano, subjekt NENÍ způsobilý k účasti ve studii.

  1. Klinicky významné závažné onemocnění nesouvisející s DMD, kvůli kterému by nebylo bezpečné být ve studii nebo by ovlivnilo schopnost dodržovat protokol
  2. Závažné alergické nebo anafylaktické reakce v anamnéze
  3. Nedávná zpráva o zneužívání drog/alkoholu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 1: tableta HT-100, dávka 1
HT-100 podávání více dávek (dávka 1).
Lék: HT-100
HT-100 je patentovaná formulace halofuginon hydrobromidu se zpožděným uvolňováním společnosti Akashi Therapeutics, terapeutikum s malou molekulou s antifibrotickými vlastnostmi. Může být podáván buď ve stavu nasycení nebo nalačno. Není specifická pro mutaci.
Ostatní jména:
  • halofuginon hydrobromid
Experimentální: Skupina 1: tableta HT-100, dávka 2
HT-100 podávání více dávek (dávka 1).
Lék: HT-100
HT-100 je patentovaná formulace halofuginon hydrobromidu se zpožděným uvolňováním společnosti Akashi Therapeutics, terapeutikum s malou molekulou s antifibrotickými vlastnostmi. Může být podáván buď ve stavu nasycení nebo nalačno. Není specifická pro mutaci.
Ostatní jména:
  • halofuginon hydrobromid
Experimentální: Skupina 1: tableta HT-100, dávka 3
HT-100 podávání více dávek (dávka 1).
Lék: HT-100
HT-100 je patentovaná formulace halofuginon hydrobromidu se zpožděným uvolňováním společnosti Akashi Therapeutics, terapeutikum s malou molekulou s antifibrotickými vlastnostmi. Může být podáván buď ve stavu nasycení nebo nalačno. Není specifická pro mutaci.
Ostatní jména:
  • halofuginon hydrobromid
Experimentální: Skupina 1: tableta HT-100, dávka 4
HT-100 podávání více dávek (dávka 1).
Lék: HT-100
HT-100 je patentovaná formulace halofuginon hydrobromidu se zpožděným uvolňováním společnosti Akashi Therapeutics, terapeutikum s malou molekulou s antifibrotickými vlastnostmi. Může být podáván buď ve stavu nasycení nebo nalačno. Není specifická pro mutaci.
Ostatní jména:
  • halofuginon hydrobromid
Experimentální: Skupina 1: tableta HT-100, dávka 5
HT-100 podávání více dávek (dávka 1).
Lék: HT-100
HT-100 je patentovaná formulace halofuginon hydrobromidu se zpožděným uvolňováním společnosti Akashi Therapeutics, terapeutikum s malou molekulou s antifibrotickými vlastnostmi. Může být podáván buď ve stavu nasycení nebo nalačno. Není specifická pro mutaci.
Ostatní jména:
  • halofuginon hydrobromid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod podle závažnosti a vztahu
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Snížení nebo úprava dávky v důsledku horní části GI nebo jiných nežádoucích účinků
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Přerušení studie z důvodu horní části GI nebo jiných AE
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Vitální funkce (počet subjektů s klinicky významnými změnami)
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Počet subjektů s klinicky významnými změnami
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Laboratorní hodnoty (počet subjektů s klinicky významnými změnami)
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Počet subjektů s klinicky významnými změnami.
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Elektrokardiogramy
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Počet subjektů s klinicky významnými změnami QT intervalu
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Echokardiogramy
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Počet subjektů s klinicky významnými změnami ejekční frakce levé komory, koncové systolické a diastolické tloušťky interventrikulárního septa, tloušťky zadní stěny levé komory
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Kardiovaskulární magnetická rezonance
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Počet subjektů s klinicky významnou změnou v diagnostické interpretaci
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kardiovaskulární magnetická rezonance
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Obvodové napětí a fibrotické oblasti myokardu
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Testování funkce plic (počet subjektů s klinicky významnými změnami)
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Počet subjektů s klinicky významnými změnami.
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Stupnice měření funkce motoru (MFM).
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Výkon stupnice horní končetiny (PUL).
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Biomarkery obratu extracelulární matrix (počet subjektů s klinicky významnými změnami)
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Počet subjektů s klinicky významnými změnami.
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Skóre kvantitativního svalového testování (QMT).
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Časované funkční testy (TFT)
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Měření funkce motoru (MFM)
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Funkce horních končetin (proximální, střední a distální) podle výkonu horní končetiny (PUL)
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
9-ti jamkový test kolíkem
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Posouzení funkce a obratnosti horních končetin
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Testy sevření špičky a klíče (počet subjektů s klinicky významnými změnami)
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Počet subjektů s klinicky významnými změnami.
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Skóre elektrické impedanční myografie (EIM).
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Farmakokinetika maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Před dávkou a 2-4 hodiny po dávce
Před dávkou a 2-4 hodiny po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Akashi Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Diana M Escolar, MD, Askashi Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2015

Primární dokončení (Aktuální)

30. prosince 2016

Dokončení studie (Aktuální)

30. prosince 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. července 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. srpna 2015

První zveřejněno (Odhad)

17. srpna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. března 2019

Naposledy ověřeno

1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HALO-DMD-03

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na HT-100

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit