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Estudo de Longo Prazo HT-100 em Pacientes com DMD que Completaram o HALO-DMD-02

8 de março de 2019 atualizado por: Akashi Therapeutics

HT-100 Segurança a longo prazo e farmacodinâmica em pacientes com DMD que concluíram os protocolos HALO-DMD-01 e HALO-DMD-02

Este estudo, HALO-DMD-03, é um estudo de continuação do HALO-DMD-01 e HALO-DMD-02, e permite o acesso aberto contínuo ao HT-100 para indivíduos que concluíram esses estudos. O HALO-DMD-03 fornecerá dados de segurança, força e função em dosagem contínua de longo prazo. Os dados deste estudo serão usados ​​para informar a segurança, tolerabilidade e seleção de dose para um futuro ensaio de HT-100 em meninos com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Como um estudo de seguimento dos estudos clínicos iniciais de HT-100 em DMD (Protocolos HALO-DMD-01 e HALO-DMD-02), este estudo aberto é projetado para fornecer dados sobre dosagem contínua de longo prazo. Os indivíduos serão inseridos no estudo sem interrupção da dosagem, de forma escalonada, na mesma atribuição de coorte que tiveram nos estudos anteriores. Até 30 indivíduos que concluíram a dosagem no HALO-DMD-02 terão a oportunidade de continuar no mesmo regime de dosagem até a aprovação do HT-100 no mercado ou o término do estudo pelo Patrocinador. As razões para a rescisão podem incluir, entre outras, questões de segurança ou falta de eficácia, com base na análise de dados combinados de todos os estudos HT-100. Os dados de segurança dos indivíduos que se aproximam do final da participação no HALO-DMD-02 serão revisados ​​individualmente pelo Monitor Médico e pelo médico do indivíduo (Investigador Principal [PI]). Se o Monitor Médico e o PI concordarem que não há sinais de segurança clinicamente significativos (ausência de anormalidades clínicas ou laboratoriais clinicamente significativas até o momento), o sujeito será considerado elegível e será oferecida a continuação da dosagem. Para evitar uma interrupção na dosagem, os indivíduos serão imediatamente selecionados para participação e inscritos após a conclusão do estudo predecessor, HALO-DMD-02. A participação neste estudo HALO-DMD-03 é opcional. O monitoramento de segurança e farmacodinâmica (PD) continuará durante a participação do sujeito no estudo. A redução/modificação da dose pode ocorrer ou a participação de indivíduos individuais no estudo pode ser descontinuada se quaisquer Eventos Adversos (EAs) sugerirem que o HT-100 não é suficientemente bem tolerado.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

10

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 20 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Concluiu os dois estudos anteriores HALO-DMD-01 e HALO-DMD-02
  2. Capacidade de fornecer consentimento informado por escrito
  3. Capacidade de entender e seguir as instruções do local e do protocolo durante toda a duração do estudo

Critério de exclusão:

Responder sim a qualquer um dos itens a seguir torna o sujeito NÃO elegível para participar do estudo.

  1. Doença importante clinicamente significativa não relacionada à DMD que tornaria inseguro participar do estudo ou afetaria a capacidade de seguir o protocolo
  2. História de reações alérgicas ou anafiláticas graves
  3. Relato recente de abuso de drogas/álcool

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1: comprimido HT-100, Dose 1
Administração de doses múltiplas de HT-100 (dose 1).
Medicamento: HT-100
HT-100 é a formulação de liberação retardada proprietária de bromidrato de halofuginona da Akashi Therapeutics, uma pequena molécula terapêutica com propriedades antifibróticas. Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum. Não é específico de mutação.
Outros nomes:
  • bromidrato de halofuginona
Experimental: Coorte 1: comprimido HT-100, Dose 2
Administração de doses múltiplas de HT-100 (dose 1).
Medicamento: HT-100
HT-100 é a formulação de liberação retardada proprietária de bromidrato de halofuginona da Akashi Therapeutics, uma pequena molécula terapêutica com propriedades antifibróticas. Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum. Não é específico de mutação.
Outros nomes:
  • bromidrato de halofuginona
Experimental: Coorte 1: comprimido HT-100, Dose 3
Administração de doses múltiplas de HT-100 (dose 1).
Medicamento: HT-100
HT-100 é a formulação de liberação retardada proprietária de bromidrato de halofuginona da Akashi Therapeutics, uma pequena molécula terapêutica com propriedades antifibróticas. Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum. Não é específico de mutação.
Outros nomes:
  • bromidrato de halofuginona
Experimental: Coorte 1: comprimido HT-100, Dose 4
Administração de doses múltiplas de HT-100 (dose 1).
Medicamento: HT-100
HT-100 é a formulação de liberação retardada proprietária de bromidrato de halofuginona da Akashi Therapeutics, uma pequena molécula terapêutica com propriedades antifibróticas. Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum. Não é específico de mutação.
Outros nomes:
  • bromidrato de halofuginona
Experimental: Coorte 1: comprimido HT-100, Dose 5
Administração de doses múltiplas de HT-100 (dose 1).
Medicamento: HT-100
HT-100 é a formulação de liberação retardada proprietária de bromidrato de halofuginona da Akashi Therapeutics, uma pequena molécula terapêutica com propriedades antifibróticas. Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum. Não é específico de mutação.
Outros nomes:
  • bromidrato de halofuginona

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de eventos adversos por gravidade e relação
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Redução ou modificação da dose devido a GI superior ou outros eventos adversos
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Interrupções do ensaio devido a GI superior ou outros EAs
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Sinais vitais (número de indivíduos com alterações clinicamente significativas)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Número de indivíduos com alterações clinicamente significativas
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Valores laboratoriais (número de indivíduos com alterações clinicamente significativas)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Número de indivíduos com alterações clinicamente significativas.
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Eletrocardiogramas
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Número de indivíduos com alterações clinicamente significativas no intervalo QT
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Ecocardiogramas
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Número de indivíduos com alterações clinicamente significativas na fração de ejeção do ventrículo esquerdo, espessura do septo interventricular sistólico e diastólico final, espessura da parede posterior do ventrículo esquerdo
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Ressonância Magnética Cardiovascular
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Número de indivíduos com alteração clinicamente significativa na interpretação diagnóstica
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ressonância Magnética Cardiovascular
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Tensão circunferencial e áreas fibróticas miocárdicas
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Teste de função pulmonar (número de indivíduos com alterações clinicamente significativas)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Número de indivíduos com alterações clinicamente significativas.
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Escala de medida da função motora (MFM)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Escala de desempenho do membro superior (PUL)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Biomarcadores de renovação da matriz extracelular (número de indivíduos com alterações clinicamente significativas)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Número de indivíduos com alterações clinicamente significativas.
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Pontuações do teste muscular quantitativo (QMT)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Testes de função cronometrados (TFTs)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Medida da Função Motora (MFM)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Função da extremidade superior (proximal, média e distal) por Performance of Upper Limb (PUL)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Teste de pino de 9 buracos
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Avaliação da função e destreza dos membros superiores
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Testes de pinçamento de ponta e pinçamento de chave (Número de indivíduos com alterações clinicamente significativas)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Número de indivíduos com alterações clinicamente significativas.
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Pontuação de miografia de impedância elétrica (EIM)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Prazo
Concentração plasmática máxima farmacocinética (Cmax)
Prazo: Pré-dose e 2-4 horas pós-dose
Pré-dose e 2-4 horas pós-dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Akashi Therapeutics

Investigadores

  • Diretor de estudo: Diana M Escolar, MD, Askashi Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de maio de 2015

Conclusão Primária (Real)

30 de dezembro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

30 de dezembro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de julho de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de agosto de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

17 de agosto de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de março de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de março de 2019

Última verificação

1 de março de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HALO-DMD-03

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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