Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

HT-100 pitkäaikainen tutkimus DMD-potilailla, jotka suorittivat HALO-DMD-02:n

perjantai 8. maaliskuuta 2019 päivittänyt: Akashi Therapeutics

HT-100 Pitkäaikainen turvallisuus ja farmakodynamiikka DMD-potilailla, jotka ovat suorittaneet protokollat ​​HALO-DMD-01 ja HALO-DMD-02

Tämä tutkimus, HALO-DMD-03, on jatkotutkimus HALO-DMD-01:lle ja HALO-DMD-02:lle, ja se mahdollistaa jatkuvan avoimen pääsyn HT-100:aan koehenkilöille, jotka ovat suorittaneet nämä tutkimukset. HALO-DMD-03 tarjoaa turvallisuus-, voima- ja toimintatiedot jatkuvasta pitkäaikaisesta annostelusta. Tämän tutkimuksen tietoja käytetään turvallisuuden, siedettävyyden ja annoksen valinnassa tulevaa HT-100-tutkimusta varten Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavilla pojilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä avoin tutkimus on jatkotutkimuksena ensimmäisille kliinisille HT-100-tutkimuksille DMD:ssä (protokollat ​​HALO-DMD-01 ja HALO-DMD-02). Koehenkilöt otetaan tutkimukseen ilman annostelun lopettamista, porrastetusti, samaan kohorttitehtävään, joka heillä oli edeltäneissä tutkimuksissa. Jopa 30 potilaalle, jotka ovat saaneet HALO-DMD-02:n annostelun päätökseen, tarjotaan mahdollisuus jatkaa samalla annostusohjelmalla, kunnes HT-100 on hyväksytty markkinoille tai sponsori lopettaa tutkimuksen. Syitä lopettamiseen voivat olla muun muassa turvallisuusongelmat tai tehon puute, joka perustuu kaikkien HT-100-tutkimusten yhdistettyjen tietojen analyysiin. Lääketieteellinen monitori ja potilaan lääkäri (päätutkija [PI]) tarkastelevat yksilöllisesti turvallisuustiedot koehenkilöiltä, ​​jotka lähestyvät HALO-DMD-02-osallistumisen loppua. Jos Medical Monitor ja PI ovat yhtä mieltä siitä, että kliinisesti merkittäviä turvallisuussignaaleja ei ole (kliinisesti merkittävien laboratorio- tai kliinisten poikkeavuuksien puuttuminen tähän mennessä), potilaan katsotaan olevan kelvollinen ja hänelle tarjotaan annostuksen jatkamista. Annostelun keskeytymisen välttämiseksi koehenkilöt seulotaan välittömästi osallistumisen varalta ja otetaan mukaan edeltäjätutkimuksen HALO-DMD-02 jälkeen. Osallistuminen tähän tutkimukseen HALO-DMD-03 on valinnainen. Turvallisuuden ja farmakodynamiikan (PD) seurantaa jatketaan koko tutkittavan tutkimukseen osallistumisen ajan. Annosta pienennetään/muutetaan tai yksittäisten koehenkilöiden osallistuminen tutkimukseen voidaan keskeyttää, jos haittatapahtumat (AE) viittaavat siihen, että HT-100 ei ole riittävän hyvin siedetty.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 20 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Suoritti molemmat aiemmat tutkimukset HALO-DMD-01 ja HALO-DMD-02
  2. Kyky antaa kirjallinen tietoinen suostumus
  3. Kyky ymmärtää ja seurata sivuston ja protokollan ohjeita koko tutkimuksen ajan

Poissulkemiskriteerit:

Jos vastaat kyllä ​​johonkin seuraavista, tutkittava EI ole kelvollinen osallistumaan tutkimukseen.

  1. Kliinisesti merkittävä vakava sairaus, joka ei liity DMD:hen ja joka tekisi tutkimukseen osallistumisesta vaarattomaksi tai vaikuttaisi kykyyn noudattaa protokollaa
  2. Vakavia allergisia tai anafylaktisia reaktioita historiassa
  3. Tuore raportti huumeiden/alkoholin väärinkäytöstä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1: HT-100-tabletti, annos 1
HT-100 usean annoksen antaminen (annos 1).
Lääke: HT-100
HT-100 on Akashi Therapeuticsin patentoitu viivästetysti vapauttava formulaatio halofuginonihydrobromidia, joka on pienimolekyylinen terapeuttinen lääke, jolla on antifibroottisia ominaisuuksia. Voidaan antaa joko ruokailun tai paaston jälkeen. Ei mutaatiospesifinen.
Muut nimet:
  • halofuginonihydrobromidi
Kokeellinen: Kohortti 1: HT-100-tabletti, annos 2
HT-100 usean annoksen antaminen (annos 1).
Lääke: HT-100
HT-100 on Akashi Therapeuticsin patentoitu viivästetysti vapauttava formulaatio halofuginonihydrobromidia, joka on pienimolekyylinen terapeuttinen lääke, jolla on antifibroottisia ominaisuuksia. Voidaan antaa joko ruokailun tai paaston jälkeen. Ei mutaatiospesifinen.
Muut nimet:
  • halofuginonihydrobromidi
Kokeellinen: Kohortti 1: HT-100-tabletti, annos 3
HT-100 usean annoksen antaminen (annos 1).
Lääke: HT-100
HT-100 on Akashi Therapeuticsin patentoitu viivästetysti vapauttava formulaatio halofuginonihydrobromidia, joka on pienimolekyylinen terapeuttinen lääke, jolla on antifibroottisia ominaisuuksia. Voidaan antaa joko ruokailun tai paaston jälkeen. Ei mutaatiospesifinen.
Muut nimet:
  • halofuginonihydrobromidi
Kokeellinen: Kohortti 1: HT-100-tabletti, annos 4
HT-100 usean annoksen antaminen (annos 1).
Lääke: HT-100
HT-100 on Akashi Therapeuticsin patentoitu viivästetysti vapauttava formulaatio halofuginonihydrobromidia, joka on pienimolekyylinen terapeuttinen lääke, jolla on antifibroottisia ominaisuuksia. Voidaan antaa joko ruokailun tai paaston jälkeen. Ei mutaatiospesifinen.
Muut nimet:
  • halofuginonihydrobromidi
Kokeellinen: Kohortti 1: HT-100-tabletti, annos 5
HT-100 usean annoksen antaminen (annos 1).
Lääke: HT-100
HT-100 on Akashi Therapeuticsin patentoitu viivästetysti vapauttava formulaatio halofuginonihydrobromidia, joka on pienimolekyylinen terapeuttinen lääke, jolla on antifibroottisia ominaisuuksia. Voidaan antaa joko ruokailun tai paaston jälkeen. Ei mutaatiospesifinen.
Muut nimet:
  • halofuginonihydrobromidi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisten tapahtumien määrä vakavuuden ja suhteen mukaan
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Annoksen pienentäminen tai muuttaminen ylemmän ruoansulatuskanavan tai muiden haittatapahtumien vuoksi
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Kokeilun keskeytykset ylemmän GI-häiriön tai muiden haittavaikutusten vuoksi
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Elintoiminnot (koehenkilöiden lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia)
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Tutkittavien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia
6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Laboratorioarvot (koehenkilöiden lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia)
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Tutkittavien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia.
6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Elektrokardiogrammit
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Koehenkilöiden lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia QT-välissä
6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Ekokardiogrammit
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia vasemman kammion ejektiofraktiossa, loppusystolisessa ja diastolisessa kammioiden väliseinän paksuudessa, vasemman kammion takaseinämän paksuudessa
6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Sydämen magneettinen resonanssi
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Koehenkilöiden lukumäärä, joiden diagnostinen tulkinta on muuttunut kliinisesti merkittävästi
6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sydämen magneettinen resonanssi
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Kehäjännitys ja sydänlihaksen fibroottiset alueet
6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Keuhkojen toiminnan testaus (koehenkilöiden lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia)
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Tutkittavien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia.
6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Moottoritoimintojen mitta-asteikko (MFM).
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Yläraajan (PUL) asteikon suorituskyky
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Solunulkoisen matriisin vaihtuvuuden biomarkkerit (koehenkilöiden lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia)
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Tutkittavien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia.
6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Kvantitatiivinen lihastestaus (QMT) -pisteet
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Ajastetut toimintatestit (TFT)
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Moottorin toiminnan mittaus (MFM)
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Yläraajan toiminta (proksimaalinen, keskialue ja distaalinen) Yläraajan suorituskyvyn (PUL) mukaan
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
9-reikäinen tappitesti
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Yläraajojen toiminnan ja kätevyyden arviointi
6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Kärjen puristus- ja näppäinpuristustestit (koehenkilöiden lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia)
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Tutkittavien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia.
6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
Sähköimpedanssimyografia (EIM) -pisteet
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan
6 kuukauden välein ilmoittautumisesta enintään 3 vuoden ajan

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka huippupitoisuus plasmassa (Cmax)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 2-4 tuntia annoksen jälkeen
Ennen annosta ja 2-4 tuntia annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Akashi Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Diana M Escolar, MD, Askashi Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. joulukuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. joulukuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 18. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. elokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 17. elokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. maaliskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HALO-DMD-03

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset HT-100

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Israel

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa