日本における低ホスファターゼ症(HPP)患者を対象としたアスホターゼ アルファ治療の承認後臨床試験
2017年3月28日 更新者:Alexion Pharmaceuticals
日本における低ホスファターゼ症(HPP)患者に対するアスホターゼ アルファ(ヒト組換え組織非特異的アルカリホスファターゼ融合タンパク質)治療に関する多施設共同承認後臨床試験
これは日本での多施設研究です。
治験責任医師主導治験(早期アクセスプログラム)にすでに参加している11施設が本治験に参加します。本治験の目的は、アスホターゼ アルファによる治療の安全性と有効性に関するさらなる情報を得ることです。
調査の概要
詳細な説明
この研究の主な目的は、アスホターゼ アルファの反復皮下 (SC) 注射の安全性に関するデータを収集することでした。
二次的な目的はありませんでした。
アスホターゼ アルファの有効性に関連する探索的目標は報告されていません。
研究の種類
介入
入学 (実際)
13
段階
- フェーズ 4
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -患者または親(または法定後見人)は、研究関連の手順を実行する前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があり、研究手順を進んで遵守する必要があります。 現地の規制で適切かつ必要とされる場合は、参加に対する患者の同意も取得する必要があります。
- -患者は、アスホターゼアルファの研究者主導の臨床研究(HPPJEAP-01)プロトコルを完了しました
除外基準:
- -患者は、25(OH)ビタミンD欠乏症によって引き起こされるくる病を含むがこれに限定されない、HPP以外の状態によって引き起こされるくる病の文書化された形態を持っています
- -患者の血清カルシウムおよび/またはリン値が正常範囲を下回っている
- 患者は妊娠中または授乳中です
- -患者はスクリーニング訪問前の2年以内にビスフォスフォネートによる治療を受けました
- -患者は、アスホターゼアルファのいずれかの成分に対して過敏症であることが文書化されています
- -患者は現在、治験中の新薬、デバイス、またはHPPの治療(骨髄移植など)を含む他のプログラムまたは臨床研究に登録されています
- -患者は、治験責任医師の意見では、患者が医学的に不安定であると見なされるその他の非HPP関連の状態として定義される、臨床的に重要な他の疾患を患っています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:アスホターゼアルファ
患者は皮下注射によりアスホターゼアルファを投与されます。
アスホターゼ アルファは、研究者の裁量に応じて、2 mg/kg を 1 週間に 3 回、または 1 mg/kg を 1 週間に 6 回投与します。
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他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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注射部位反応(ISR)および注射関連反応(IAR)を含む有害事象(AE)のある参加者の数
時間枠:アスホターゼ アルファの初回投与から、患者の最後の通院が完了するまでの間に発生した事象。最長 5 か月間。
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有害事象とは、薬物関連と見なされるかどうかにかかわらず、医薬品で治療されている患者における望ましくない有害な医学的出来事です。
これには、アスホターゼ アルファを投与された患者で、アスホターゼ アルファの最初の投与から臨床試験のための患者の最後の通院が完了するまでの間に観察された事象が含まれます。
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アスホターゼ アルファの初回投与から、患者の最後の通院が完了するまでの間に発生した事象。最長 5 か月間。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター:Kenji Fujita, MD、Medical Monitor
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年6月1日
一次修了 (実際)
2015年11月1日
研究の完了 (実際)
2015年11月1日
試験登録日
最初に提出
2015年8月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年8月24日
最初の投稿 (見積もり)
2015年8月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年5月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年3月28日
最終確認日
2017年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AA-HPP-409
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。