일본에서 HPP(Hypophosphatasia) 환자에 대한 Asfotase Alfa 치료의 승인 후 임상 연구

포함 기준:

1. 환자 또는 부모(또는 법적 보호자)는 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 제공해야 하며 연구 절차를 기꺼이 준수해야 합니다. 적절하고 현지 규정에서 요구하는 경우 참여에 대한 환자의 동의도 얻어야 합니다.
2. 환자는 아스포타제 알파에 대한 조사자 개시 임상 연구(HPPJEAP-01) 프로토콜을 완료했습니다.

제외 기준:

1. 환자는 25(OH) 비타민 D 결핍으로 인한 구루병을 포함하되 이에 국한되지 않는 HPP 이외의 상태로 인해 문서화된 형태의 구루병이 있습니다.
2. 환자의 혈청 칼슘 및/또는 인 수치가 정상 범위보다 낮습니다.
3. 환자가 임신 중이거나 수유 중인 경우
4. 스크리닝 방문 전 2년 이내에 비스포스포네이트로 치료를 받은 환자
5. 환자는 아스포타제 알파의 구성 요소 중 하나에 대해 기록된 민감성을 가지고 있습니다.
6. 환자는 현재 HPP에 대한 연구용 신약, 장치 또는 치료(예: 골수 이식)와 관련된 다른 프로그램 또는 임상 연구에 등록되어 있습니다.
7. 환자가 의학적으로 불안정한 것으로 간주되는 임의의 다른 비 HPP 관련 병태로 정의되는 연구자의 의견에 따라 임상적으로 유의미한 다른 질병을 앓고 있는 환자.