Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hypophosphatasia (HPP) betegek Asfotase Alfa kezelésének jóváhagyás utáni klinikai vizsgálata Japánban

2017. március 28. frissítette: Alexion Pharmaceuticals

Többközpontú, jóváhagyás utáni klinikai vizsgálat az Asfotase Alfa (humán rekombináns szövet nem specifikus alkáli foszfatáz fúziós fehérje) kezelésére hypophosphatasiában (HPP) szenvedő betegeknél Japánban

Ez egy többközpontú tanulmány Japánban. Tizenegy olyan helyszín vesz részt ebben a vizsgálatban, amelyek már részt vettek a vizsgáló által kezdeményezett klinikai vizsgálatban (Early Access Program). A vizsgálat célja további információk megszerzése az alfa-aszfotáz kezelés biztonságosságáról és hatékonyságáról.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

E vizsgálat elsődleges célja az volt, hogy adatokat gyűjtsön az alfa-aszfotáz ismételt szubkután (SC) injekcióinak biztonságosságáról. Nem voltak másodlagos célok. Az alfa-aszfotáz hatékonyságával kapcsolatos feltáró célkitűzésekről nem számoltak be.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

13

Fázis

  • 4. fázis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A betegnek vagy szülőjének (vagy törvényes gyámjának) írásos beleegyezését kell adnia a vizsgálattal kapcsolatos eljárások elvégzése előtt, és hajlandónak kell lennie a vizsgálati eljárások betartására. Ahol helyénvaló és a helyi szabályozás megköveteli, a részvételhez a páciens hozzájárulását is be kell szerezni.
  2. A beteg befejezte az alfa-aszfotázra vonatkozó, a vizsgáló által kezdeményezett klinikai vizsgálat (HPPJEAP-01) protokollját

Kizárási kritériumok:

  1. A betegnek dokumentált formája van az angolkórnak, amelyet a HPP-től eltérő állapot okoz, beleértve, de nem kizárólagosan a 25(OH) D-vitamin-hiány által okozott angolkórt.
  2. A páciens szérum kalcium- és/vagy foszforszintje a normál tartomány alatt van
  3. A beteg terhes vagy szoptat
  4. A beteg a szűrővizsgálatot megelőző 2 éven belül biszfoszfonát kezelésben részesült
  5. A beteg dokumentáltan érzékeny az alfa-aszfotáz bármely összetevőjére
  6. A páciens jelenleg részt vesz bármely más programban vagy klinikai vizsgálatban, amely új vizsgálati gyógyszert, eszközt vagy HPP-kezelést tartalmaz (pl. csontvelő-transzplantáció)
  7. A vizsgáló véleménye szerint a betegnek klinikailag jelentős egyéb betegsége van, amely minden olyan, nem HPP-vel összefüggő állapotot határoz meg, amely miatt a beteg orvosilag instabilnak minősül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Asfotase Alfa
A betegek szubkután injekcióban kapják az alfa-aszfotázt. Az alfa-aszfotázt hetente háromszor 2 mg/kg, vagy hetente 6 alkalommal 1 mg/kg dózisban adják be, a vizsgáló döntésétől függően.
Biológiai: Asfotase Alfa
Más nevek:
  • Strensiq

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő résztvevők száma, beleértve az injekció beadásának helyén jelentkező reakciókat (ISR) és az injekcióval összefüggő reakciókat (IAR)
Időkeret: Az alfa-aszfotáz első adagja és a páciens utolsó, legfeljebb 5 hónapig tartó vizitje között bekövetkezett események.
A nemkívánatos események bármely nemkívánatos nemkívánatos orvosi esemény olyan betegeknél, akiket gyógyszerrel kezelnek, függetlenül attól, hogy gyógyszerrel kapcsolatosak vagy sem. Ez magában foglalja az alfa-aszfotázzal kezelt betegeknél megfigyelt eseményeket az első aszfotáz-alfa-dózis és a páciens utolsó klinikai vizsgálati látogatásának befejezése között.
Az alfa-aszfotáz első adagja és a páciens utolsó, legfeljebb 5 hónapig tartó vizitje között bekövetkezett események.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Kenji Fujita, MD, Medical Monitor

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. augusztus 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. augusztus 24.

Első közzététel (Becslés)

2015. augusztus 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. május 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. március 28.

Utolsó ellenőrzés

2017. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AA-HPP-409

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Asfotase Alfa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mexico

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel