日本 Asfotase Alfa 治疗低磷酸酯酶症 (HPP) 患者的批准后临床研究
2017年3月28日 更新者：Alexion Pharmaceuticals
Asfotase Alfa（人类重组组织非特异性碱性磷酸酶融合蛋白）治疗低磷酸酯酶症 (HPP) 患者的多中心、批准后临床研究在日本进行
这是一项在日本进行的多中心研究。
已经参与研究者发起的临床研究（早期访问计划）的 11 个地点将参与这项研究。这项研究的目的是获得有关使用 asfotase alfa 治疗的安全性和有效性的更多信息。
研究概览
详细说明
本研究的主要目的是收集重复皮下 (SC) 注射阿斯磷酸酶 alfa 的安全性数据。
没有次要目标。
未报告与 asfotase alfa 功效相关的探索性目标。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
13
阶段
- 第四阶段
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患者或父母（或法定监护人）必须在执行任何与研究相关的程序之前提供书面知情同意书，并且必须愿意遵守研究程序。 在适当且当地法规要求的情况下，还必须获得患者的参与同意。
- 患者已完成研究者发起的 asfotase alfa 临床研究 (HPPJEAP-01) 方案
排除标准：
- 患者患有由 HPP 以外的病症引起的佝偻病，包括但不限于由 25(OH) 维生素 D 缺乏引起的佝偻病
- 患者的血清钙和/或磷水平低于正常范围
- 患者怀孕或哺乳
- 患者在筛选访视前 2 年内接受过双膦酸盐治疗
- 患者对 asfotase alfa 的任何成分有记录的敏感性
- 患者目前正在参加涉及 HPP 研究性新药、设备或治疗的任何其他项目或临床研究（例如，骨髓移植）
- 研究者认为患者患有具有临床意义的其他疾病，定义为患者被认为在医学上不稳定的任何其他非 HPP 相关病症。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：磷酸酶阿尔法
患者将通过皮下注射接受 asfotase alfa。
Asfotase alfa 将以 2 mg/kg 每周 3 次或 1 mg/kg 每周 6 次给药，具体取决于研究者的决定。
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发生不良事件 (AE) 的参与者人数，包括注射部位反应 (ISR) 和注射相关反应 (IAR)
大体时间：在首次服用 asfotase alfa 和完成患者最后一次就诊之间发生的事件，最多 5 个月。
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不良事件是在接受药物治疗的患者中发生的任何不想要的不良医学事件，无论是否被认为与药物有关。
这包括在第一次给予 asfotase alfa 和患者最后一次临床研究就诊完成之间观察到的事件。
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在首次服用 asfotase alfa 和完成患者最后一次就诊之间发生的事件，最多 5 个月。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Kenji Fujita, MD、Medical Monitor
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年6月1日
初级完成 (实际的)
2015年11月1日
研究完成 (实际的)
2015年11月1日
研究注册日期
首次提交
2015年8月11日
首先提交符合 QC 标准的
2015年8月24日
首次发布 (估计)
2015年8月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年5月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年3月28日
最后验证
2017年3月1日
更多信息
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