Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie po schválení léčby asfotázou Alfa u pacientů s hypofosfatázií (HPP) v Japonsku

28. března 2017 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Multicentrická klinická studie po schválení asfotázy Alfa (lidský rekombinantní tkáňový nespecifický fúzní protein alkalické fosfatázy) pro pacienty s hypofosfatázií (HPP) v Japonsku

Jedná se o multicentrickou studii v Japonsku. Této studie se zúčastní 11 pracovišť, která se již účastnila klinické studie iniciované zkoušejícím (Program včasného přístupu). Cílem této studie je získat další informace o bezpečnosti a účinnosti léčby asfotázou alfa.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním cílem této studie bylo shromáždit údaje o bezpečnosti opakovaných subkutánních (SC) injekcí asfotázy alfa. Nebyly zde žádné vedlejší cíle. Průzkumné cíle související s účinností asfotázy alfa nejsou uváděny.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 4

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient nebo rodič (nebo zákonný zástupce) musí poskytnout písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií a musí být ochoten dodržovat postupy studie. Tam, kde je to vhodné a vyžadují to místní předpisy, je nutné získat také souhlas pacienta s účastí.
  2. Pacient dokončil protokol klinické studie iniciované zkoušejícím (HPPJEAP-01) asfotázy alfa

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient má zdokumentovanou formu křivice způsobenou jiným stavem než HPP, včetně, ale bez omezení, křivice způsobené nedostatkem 25(OH) vitaminu D
  2. Pacient má hladiny vápníku a/nebo fosforu v séru pod normálním rozmezím
  3. Pacientka je těhotná nebo kojící
  4. Pacient byl léčen bisfosfonáty během 2 let před screeningovou návštěvou
  5. Pacient má zdokumentovanou citlivost na kteroukoli složku asfotázy alfa
  6. Pacient je v současné době zařazen do jakéhokoli jiného programu nebo klinické studie zahrnující nový zkoumaný lék, zařízení nebo léčbu HPP (např. transplantace kostní dřeně)
  7. Pacient má podle názoru zkoušejícího klinicky významné jiné onemocnění, definované jako jakýkoli jiný stav nesouvisející s HPP, pro který je pacient považován za zdravotně nestabilního.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Asfotase Alfa
Pacienti budou dostávat asfotázu alfa subkutánní injekcí. Asfotáza alfa bude podávána v dávce 2 mg/kg 3krát týdně nebo 1 mg/kg 6krát týdně v závislosti na uvážení zkoušejícího.
Biologický: Asfotase Alfa
Ostatní jména:
  • Strensiq

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) včetně reakcí v místě vpichu (ISR) a reakcí spojených s injekcí (IAR)
Časové okno: Události, které nastaly mezi první dávkou asfotázy alfa a dokončením poslední návštěvy pacienta, což bylo až 5 měsíců.
Nežádoucí příhody jsou jakékoli nežádoucí nežádoucí účinky u pacientů, kteří jsou léčeni léčivým přípravkem, bez ohledu na to, zda s ním souvisí či nikoli. To zahrnuje příhody pozorované u pacientů, kterým byla podávána asfotáza alfa mezi první dávkou asfotázy alfa a dokončením poslední návštěvy pacienta v klinické studii.
Události, které nastaly mezi první dávkou asfotázy alfa a dokončením poslední návštěvy pacienta, což bylo až 5 měsíců.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Kenji Fujita, MD, Medical Monitor

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. srpna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. srpna 2015

První zveřejněno (Odhad)

25. srpna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. května 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. března 2017

Naposledy ověřeno

1. března 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AA-HPP-409

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Asfotase Alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Rwanda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit