Estudio clínico posterior a la aprobación del tratamiento con asfotasa alfa para pacientes con hipofosfatasia (HPP) en Japón
28 de marzo de 2017 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals
Un estudio clínico multicéntrico posterior a la aprobación para el tratamiento con asfotasa alfa (proteína de fusión de fosfatasa alcalina no específica tisular recombinante humana) para pacientes con hipofosfatasia (HPP) en Japón
Este es un estudio multicéntrico en Japón.
Once centros que ya han participado en el estudio clínico iniciado por el investigador (Programa de acceso anticipado) participarán en este estudio. El objetivo de este estudio es obtener más información sobre la seguridad y la eficacia del tratamiento con asfotasa alfa.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El objetivo principal de este estudio fue recopilar datos sobre la seguridad de las inyecciones subcutáneas (SC) repetidas de asfotasa alfa.
No hubo objetivos secundarios.
No se informan objetivos exploratorios relacionados con la eficacia de la asfotasa alfa.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
13
Fase
- Fase 4
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente o padre (o tutor legal) debe dar su consentimiento informado por escrito antes de la realización de cualquier procedimiento relacionado con el estudio y debe estar dispuesto a cumplir con los procedimientos del estudio. Cuando corresponda y lo exijan las reglamentaciones locales, también se debe obtener el consentimiento del paciente para participar.
- El paciente ha completado el protocolo del estudio clínico iniciado por el investigador (HPPJEAP-01) para asfotasa alfa
Criterio de exclusión:
- El paciente tiene una forma documentada de raquitismo causado por una afección distinta de HPP, que incluye, entre otros, raquitismo causado por deficiencia de 25(OH) vitamina D
- El paciente tiene niveles séricos de calcio y/o fósforo por debajo del rango normal
- La paciente está embarazada o lactando
- El paciente recibió tratamiento con bisfosfonatos en los 2 años anteriores a la visita de selección
- El paciente tiene una sensibilidad documentada a cualquiera de los componentes de la asfotasa alfa.
- El paciente está actualmente inscrito en cualquier otro programa o estudio clínico que involucre un nuevo fármaco, dispositivo o tratamiento en investigación para HPP (p. ej., trasplante de médula ósea)
- El paciente tiene otra enfermedad clínicamente significativa en opinión del investigador, definida como cualquier otra afección no relacionada con HPP por la cual el paciente se considera médicamente inestable.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Asfotasa Alfa
Los pacientes recibirán asfotasa alfa mediante inyección subcutánea.
La asfotasa alfa se administrará a 2 mg/kg 3 veces por semana o 1 mg/kg 6 veces por semana, según el criterio del investigador.
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos (EA), incluidas reacciones en el lugar de la inyección (ISR) y reacciones asociadas a la inyección (IAR)
Periodo de tiempo: Eventos que ocurrieron entre la primera dosis de asfotasa alfa y la finalización de la última visita del paciente, que fue hasta 5 meses.
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Los eventos adversos son cualquier evento médico adverso no deseado en pacientes que son tratados con un fármaco, se considere o no relacionado con el fármaco.
Esto incluye eventos observados en pacientes a los que se administró asfotasa alfa entre la primera dosis de asfotasa alfa y la finalización de la última visita del paciente para el estudio clínico.
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Eventos que ocurrieron entre la primera dosis de asfotasa alfa y la finalización de la última visita del paciente, que fue hasta 5 meses.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Director de estudio: Kenji Fujita, MD, Medical Monitor
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de junio de 2015
Finalización primaria (Actual)
1 de noviembre de 2015
Finalización del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de agosto de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de agosto de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
25 de agosto de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de mayo de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de marzo de 2017
Última verificación
1 de marzo de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AA-HPP-409
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