Porejestracyjne badanie kliniczne leczenia asfotazą alfa pacjentów z hipofosfatazją (HPP) w Japonii
28 marca 2017 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals
Wieloośrodkowe, porejestracyjne badanie kliniczne dotyczące asfotazy alfa (ludzkiej rekombinowanej, niespecyficznej dla tkanek białka fuzyjnego fosfatazy alkalicznej) w leczeniu pacjentów z hipofosfatazją (HPP) w Japonii
To wieloośrodkowe badanie w Japonii.
W badaniu tym weźmie udział jedenaście ośrodków, które już uczestniczyły w zainicjowanym przez badacza badaniu klinicznym (program wczesnego dostępu). Celem tego badania jest uzyskanie dalszych informacji na temat bezpieczeństwa i skuteczności leczenia asfotazą alfa.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Głównym celem tego badania było zebranie danych dotyczących bezpieczeństwa powtarzanych wstrzyknięć podskórnych (SC) asfotazy alfa.
Nie było celów drugorzędnych.
Nie podano celów badawczych związanych ze skutecznością asfotazy alfa.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
13
Faza
- Faza 4
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent lub rodzic (lub opiekun prawny) muszą wyrazić pisemną świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem i muszą być gotowi do przestrzegania procedur badawczych. Tam, gdzie jest to właściwe i wymagane przez lokalne przepisy, należy również uzyskać zgodę pacjenta na udział.
- Pacjent ukończył protokół zainicjowanego przez badacza badania klinicznego (HPPJEAP-01) dotyczącego asfotazy alfa
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent ma udokumentowaną postać krzywicy spowodowaną chorobą inną niż HPP, w tym między innymi krzywicę spowodowaną niedoborem 25(OH) witaminy D
- Poziom wapnia i/lub fosforu w surowicy pacjenta jest poniżej normy
- Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią
- Pacjent otrzymał leczenie bisfosfonianami w ciągu 2 lat przed wizytą przesiewową
- Pacjent ma udokumentowaną nadwrażliwość na którykolwiek ze składników asfotazy alfa
- Pacjent jest obecnie zapisany do innego programu lub badania klinicznego obejmującego nowy eksperymentalny lek, urządzenie lub leczenie HPP (np. przeszczep szpiku kostnego)
- Zdaniem badacza u pacjenta występuje klinicznie istotna inna choroba, zdefiniowana jako jakikolwiek inny stan niezwiązany z HPP, w przypadku którego pacjent jest uznawany za niestabilnego medycznie.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Asfotaza Alfa
Pacjenci będą otrzymywać asfotazę alfa we wstrzyknięciu podskórnym.
Asfotaza alfa będzie podawana w dawce 2 mg/kg 3 razy w tygodniu lub 1 mg/kg 6 razy w tygodniu, w zależności od uznania badacza.
|
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE), w tym reakcje w miejscu wstrzyknięcia (ISR) i reakcje związane z wstrzyknięciem (IAR)
Ramy czasowe: Zdarzenia, które wystąpiły między podaniem pierwszej dawki asfotazy alfa a zakończeniem ostatniej wizyty pacjenta, która trwała do 5 miesięcy.
|
Zdarzenia niepożądane to wszelkie niepożądane niepożądane zdarzenia medyczne u pacjentów leczonych lekiem, niezależnie od tego, czy są one uważane za związane z lekiem, czy nie.
Obejmuje to zdarzenia obserwowane u pacjentów, którym podawano asfotazę alfa między pierwszą dawką asfotazy alfa a zakończeniem ostatniej wizyty pacjenta w ramach badania klinicznego.
|
Zdarzenia, które wystąpiły między podaniem pierwszej dawki asfotazy alfa a zakończeniem ostatniej wizyty pacjenta, która trwała do 5 miesięcy.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Kenji Fujita, MD, Medical Monitor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 czerwca 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 listopada 2015
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 listopada 2015
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 sierpnia 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 sierpnia 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
25 sierpnia 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 maja 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 marca 2017
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AA-HPP-409
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .