Étude clinique post-approbation du traitement par Asfotase Alfa pour les patients atteints d'hypophosphatasie (HPP) au Japon

Critère d'intégration:

1. Le patient ou le parent (ou le tuteur légal) doit fournir un consentement éclairé écrit avant l'exécution de toute procédure liée à l'étude et doit être disposé à se conformer aux procédures de l'étude. Lorsque cela est approprié et requis par les réglementations locales, le consentement du patient pour la participation doit également être obtenu.
2. Le patient a terminé le protocole de l'étude clinique initiée par l'investigateur (HPPJEAP-01) pour l'asfotase alfa

Critère d'exclusion:

1. Le patient a une forme documentée de rachitisme causée par une affection autre que l'HPP, y compris, mais sans s'y limiter, le rachitisme causé par une carence en 25(OH) vitamine D
2. Le patient a des taux sériques de calcium et/ou de phosphore inférieurs à la normale
3. La patiente est enceinte ou allaitante
4. Le patient a reçu un traitement avec des bisphosphonates dans les 2 ans précédant la visite de dépistage
5. Le patient a une sensibilité documentée à l'un des composants de l'asfotase alfa
6. Le patient est actuellement inscrit à tout autre programme ou étude clinique impliquant un nouveau médicament, dispositif ou traitement expérimental pour l'HPP (par exemple, une greffe de moelle osseuse)
7. Le patient a une autre maladie cliniquement significative de l'avis de l'investigateur, définie comme toute autre affection non liée à l'HPP pour laquelle le patient est considéré comme médicalement instable.