Klinisk studie efter godkännande av Asfotase Alfa-behandling för patienter med hypofosfatasi (HPP) i Japan
28 mars 2017 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals
En multicenter, post-godkännande klinisk studie för behandling av asfotas alfa (humant rekombinant vävnads-icke-specifikt alkaliskt fosfatasfusionsprotein) för patienter med hypofosfatasi (HPP) i Japan
Detta är en multicenterstudie i Japan.
Elva platser som redan har deltagit i den utredarinitierade kliniska studien (Early Access Program) kommer att delta i denna studie. Syftet med denna studie är att få ytterligare information om säkerheten och effekten av behandling med asfotas alfa.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Det primära syftet med denna studie var att samla in data om säkerheten vid upprepade subkutana (SC) injektioner av asfotas alfa.
Det fanns inga sekundära mål.
Undersökande mål relaterade till effekten av asfotas alfa har inte rapporterats.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
13
Fas
- Fas 4
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patient eller förälder (eller vårdnadshavare) måste ge skriftligt informerat samtycke innan några studierelaterade procedurer utförs och måste vara villig att följa studieprocedurerna. Där så är lämpligt och krävs enligt lokala bestämmelser måste patientens medgivande för deltagande också erhållas.
- Patienten har slutfört den utredare initierade kliniska studien (HPPJEAP-01) protokollet för asfotas alfa
Exklusions kriterier:
- Patienten har en dokumenterad form av rakitis orsakad av ett annat tillstånd än HPP, inklusive, men inte begränsat till, rakitis orsakad av 25(OH) vitamin D-brist
- Patienten har serumkalcium- och/eller fosfornivåer under det normala intervallet
- Patienten är gravid eller ammar
- Patienten fick behandling med bisfosfonater inom 2 år före screeningbesöket
- Patienten har en dokumenterad känslighet för någon av komponenterna i asfotas alfa
- Patienten är för närvarande inskriven i något annat program eller klinisk studie som involverar ett nytt läkemedel, apparat eller behandling för HPP (t.ex. benmärgstransplantation)
- Patienten har kliniskt signifikant annan sjukdom enligt utredarens åsikt, definierad som alla andra icke HPP-relaterade tillstånd för vilka patienten anses medicinskt instabil.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Asfotase Alfa
Patienterna kommer att få asfotas alfa genom subkutan injektion.
Asfotas alfa kommer att administreras med antingen 2 mg/kg 3 gånger per vecka eller 1 mg/kg 6 gånger per vecka beroende på prövarens bedömning.
|
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE) inklusive reaktioner på injektionsstället (ISR) och injektionsrelaterade reaktioner (IAR)
Tidsram: Händelser som inträffade mellan den första dosen av asfotas alfa och slutförandet av patientens senaste besök, vilket var upp till 5 månader.
|
Biverkningar är alla oönskade ogynnsamma medicinska händelser hos patienter som behandlas med ett läkemedel, oavsett om de anses läkemedelsrelaterade eller inte.
Detta inkluderar händelser som observerats hos patienter som administrerats med asfotas alfa mellan den första dosen av asfotas alfa och slutförandet av patientens sista besök för den kliniska studien.
|
Händelser som inträffade mellan den första dosen av asfotas alfa och slutförandet av patientens senaste besök, vilket var upp till 5 månader.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Kenji Fujita, MD, Medical Monitor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 juni 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
1 november 2015
Avslutad studie (Faktisk)
1 november 2015
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 augusti 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 augusti 2015
Första postat (Uppskatta)
25 augusti 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
8 maj 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 mars 2017
Senast verifierad
1 mars 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AA-HPP-409
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .