Hyväksynnän jälkeinen kliininen tutkimus Asfotase Alfa -hoidosta potilaille, joilla on hypofosfatasia (HPP) Japanissa
tiistai 28. maaliskuuta 2017 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals
Monikeskus, hyväksynnän jälkeinen kliininen tutkimus Asfotase Alfa (ihmisen yhdistelmäkudos-epäspesifinen alkalinen fosfataasifuusioproteiini) -hoidosta potilaille, joilla on hypofosfatasia (HPP) Japanissa
Tämä on monikeskustutkimus Japanissa.
Tähän tutkimukseen osallistuu 11 toimipaikkaa, jotka ovat jo osallistuneet tutkijan aloittamaan kliiniseen tutkimukseen (Early Access Program). Tämän tutkimuksen tavoitteena on saada lisätietoa asfotaasi alfa -hoidon turvallisuudesta ja tehokkuudesta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena oli kerätä tietoja toistuvien subkutaanisten (SC) asfotaasi alfa-injektioiden turvallisuudesta.
Toissijaisia tavoitteita ei ollut.
Asfotaasi alfan tehoon liittyviä tutkimustavoitteita ei raportoida.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
13
Vaihe
- Vaihe 4
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaan tai vanhemman (tai laillisen huoltajan) on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista, ja hänen on oltava valmis noudattamaan tutkimusmenettelyjä. Jos se on asianmukaista ja paikallisten määräysten edellyttämä, osallistumiseen on myös hankittava potilaan suostumus.
- Potilas on suorittanut tutkijan aloittaman kliinisen tutkimuksen (HPPJEAP-01) asfotaasi alfalle
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla on dokumentoitu riisitauti, jonka aiheuttaa jokin muu sairaus kuin HPP, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, 25(OH) D-vitamiinin puutteen aiheuttama riisitauti
- Potilaan seerumin kalsium- ja/tai fosforiarvot ovat alle normaalin alueen
- Potilas on raskaana tai imettää
- Potilas sai hoitoa bisfosfonaateilla 2 vuoden sisällä ennen seulontakäyntiä
- Potilaalla on dokumentoitu herkkyys jollekin asfotaasi alfan aineosalle
- Potilas on tällä hetkellä mukana mihin tahansa muuhun ohjelmaan tai kliiniseen tutkimukseen, johon liittyy uusi tutkittava lääke, laite tai HPP-hoito (esim. luuytimensiirto)
- Potilaalla on tutkijan näkemyksen mukaan kliinisesti merkittävä muu sairaus, joka määritellään muuksi HPP:hen liittymättömäksi sairaudeksi, jonka osalta potilasta pidetään lääketieteellisesti epästabiilina.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Asfotaasi Alfa
Potilaat saavat asfotaasi alfaa ihonalaisena injektiona.
Asfotaasi alfaa annetaan joko 2 mg/kg 3 kertaa viikossa tai 1 mg/kg 6 kertaa viikossa tutkijan harkinnan mukaan.
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE), mukaan lukien pistoskohdan reaktiot (ISR) ja injektioon liittyvät reaktiot (IAR)
Aikaikkuna: Tapahtumat, jotka tapahtuivat ensimmäisen asfotaasi alfa -annoksen ja potilaan viimeisen käynnin päättymisen välillä, joka kesti enintään 5 kuukautta.
|
Haittatapahtumat ovat mitä tahansa ei-toivottua lääketieteellistä haittatapahtumaa potilailla, joita hoidetaan lääkkeillä, riippumatta siitä, katsotaanko niiden olevan lääkkeeseen liittyviä tai ei.
Tämä sisältää tapahtumat, jotka on havaittu potilailla, joille annettiin asfotaasi alfaa ensimmäisen asfotaasi alfa -annoksen ja potilaan viimeisen kliinisen tutkimuksen käynnin välisenä aikana.
|
Tapahtumat, jotka tapahtuivat ensimmäisen asfotaasi alfa -annoksen ja potilaan viimeisen käynnin päättymisen välillä, joka kesti enintään 5 kuukautta.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Kenji Fujita, MD, Medical Monitor
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. kesäkuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. marraskuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. marraskuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 11. elokuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. elokuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 25. elokuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 8. toukokuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. maaliskuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AA-HPP-409
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .