Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Post-godkjenning klinisk studie av asfotase alfa-behandling for pasienter med hypofosfatasi (HPP) i Japan

28. mars 2017 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

En multisenter, post-godkjennings klinisk studie for asfotase alfa (human rekombinant vevs-ikke-spesifikk alkalisk fosfatase fusjonsprotein) behandling for pasienter med hypofosfatasi (HPP) i Japan

Dette er en multisenterstudie i Japan. Elleve steder som allerede har deltatt i den etterforsker-initierte kliniske studien (Early Access Program) vil delta i denne studien. Målet med denne studien er å få ytterligere informasjon om sikkerhet og effekt av behandling med asfotase alfa.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med denne studien var å samle inn data om sikkerheten ved gjentatte subkutane (SC) injeksjoner av asfotase alfa. Det var ingen sekundære mål. Undersøkende mål knyttet til effekten av asfotase alfa er ikke rapportert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 4

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasient eller forelder (eller juridisk verge) må gi skriftlig informert samtykke før utførelse av noen studierelaterte prosedyrer og må være villig til å overholde studieprosedyrene. Der det er hensiktsmessig og påkrevd av lokale forskrifter, må pasientens samtykke for deltakelse også innhentes.
  2. Pasienten har fullført den etterforsker-initierte kliniske studien (HPPJEAP-01) protokollen for asfotase alfa

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienten har en dokumentert form for rakitt forårsaket av en annen tilstand enn HPP, inkludert, men ikke begrenset til, rakitt forårsaket av 25(OH) vitamin D-mangel
  2. Pasienten har serumkalsium- og/eller fosfornivåer under normalområdet
  3. Pasienten er gravid eller ammer
  4. Pasienten fikk behandling med bisfosfonater innen 2 år før screeningbesøket
  5. Pasienten har en dokumentert følsomhet for noen av komponentene i asfotase alfa
  6. Pasienten er for øyeblikket registrert i et hvilket som helst annet program eller klinisk studie som involverer et nytt medikament, enhet eller behandling for HPP (f.eks. benmargstransplantasjon)
  7. Pasienten har klinisk signifikant annen sykdom etter etterforskerens oppfatning, definert som enhver annen ikke-HPP-relatert tilstand som pasienten anses for medisinsk ustabil for.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Asfotase Alfa
Pasienter vil få asfotase alfa ved subkutan injeksjon. Asfotase alfa vil bli administrert med enten 2 mg/kg 3 ganger per uke eller 1 mg/kg 6 ganger per uke avhengig av utrederens skjønn.
Biologisk: Asfotase Alfa
Andre navn:
  • Strensiq

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser, inkludert reaksjoner på injeksjonsstedet (ISR) og injeksjonsassosierte reaksjoner (IAR)
Tidsramme: Hendelser som skjedde mellom den første dosen av asfotase alfa og avslutningen av pasientens siste besøk, som var opptil 5 måneder.
Uønskede hendelser er enhver uønsket uønsket medisinsk hendelse hos pasienter som behandles med et legemiddel, uansett om det anses medikamentrelatert eller ikke. Dette inkluderer hendelser observert hos pasienter administrert med asfotase alfa mellom den første dosen av asfotase alfa og avslutningen av pasientens siste besøk for den kliniske studien.
Hendelser som skjedde mellom den første dosen av asfotase alfa og avslutningen av pasientens siste besøk, som var opptil 5 måneder.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Kenji Fujita, MD, Medical Monitor

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. august 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2015

Først lagt ut (Anslag)

25. august 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. mai 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. mars 2017

Sist bekreftet

1. mars 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AA-HPP-409

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere